Takeda darvadstrocel melamar daftar di Jepang: pengobatan fistula perianal kompleks pada pasien dengan penyakit Luminal Crohn (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan permohonan kepada Kementerian Kesehatan, Tenaga Kerja dan Kesejahteraan Jepang (MHLW) untuk memproduksi dan menjual darvadstrocel (kode pengembangan: Cx601) untuk pengobatan lumen inactive / ringan aktif Crohn Disease (CD) kompleks anal fistula pada pasien dewasa.

Darvadstrocel adalah suspensi sel induk adiposa yang diperkuat (eASC) allogeneic (atau diturunkan donor) yang digunakan untuk mengobati fistula perianal kompleks pada pasien dewasa dengan CD luminal yang tidak aktif atau sedikit aktif. darvadstrocel diberikan Orphan Drug Designation (ODD) di Uni Eropa, Amerika Serikat, dan Jepang masing-masing pada tahun 2009, 2017, dan 2019. Selain itu, darvadstrocel juga telah dianugerahi Terapi Lanjutan Kedokteran Regeneratif (RMAT) untuk pengobatan fistula perianal kompleks pada pasien dewasa dengan CD oleh FDA AS.

Di Uni Eropa, darvadstrocel disetujui pada Maret 2018 (nama dagang: Alofisel) untuk pengobatan fistula perianal kompleks pada pasien dengan CD luminal yang tidak aktif / aktif. Darvadstrocel diberikan secara lokal untuk pengobatan fistula perianal kompleks pada pasien dewasa dengan CD yang tidak menanggapi setidaknya satu terapi konvensional atau terapi biologis. Darvadstrocel harus digunakan setelah perawatan fistula.

Dokumen aplikasi mencakup data dari dua uji klinis: Darvadstrocel-3002, sebuah studi Jepang, dan uji coba ADMIRE-CD di Eropa dan Israel. Darvadstrocel-3002 adalah studi fase 3 multi-pusat, label terbuka, tidak terkontrol yang dilakukan pada 22 pasien dewasa Jepang dengan CD luminal yang tidak aktif / aktif ringan untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan darvadstrocel dalam pengobatan fistula anal kompleks Seks. Hasil penelitian akan diumumkan pada konferensi ilmiah baru-baru ini. ADMIRE-CD adalah uji klinis fase 3 acak, buta ganda, terkontrol yang dilakukan pada 212 pasien dewasa dengan CD luminal yang tidak aktif / aktif ringan untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan darvadstrocel dalam pengobatan fistula anal kompleks.

Penyakit Crohn (CD) adalah penyakit radang kronis pada sistem pencernaan, yang mempengaruhi sekitar 70.000 orang di Jepang. Pasien dengan CD mungkin mengalami fistula perianal yang kompleks, yang dapat menyebabkan rasa sakit yang parah, pembengkakan, infeksi, dan keluarnya anus. Meskipun ada kemajuan dalam kedokteran dan operasi, fistula perianal yang kompleks dalam CD masih menjadi tantangan bagi dokter untuk mengobati dan memiliki dampak negatif pada kualitas hidup pasien.