Xalkori disetujui di Amerika Serikat: terapi berbasis biomarker pertama untuk pengobatan pasien muda dengan limfoma sel besar anaplastik ALK-positif (ALCL)!

Pfizer baru-baru ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menyetujui aplikasi obat baru tambahan (sNDA) untuk obat antikanker yang ditargetkan Xalkori (crizotinib.dll) untuk pengobatan limfoma kinase anaplastik (ALK) positif, Anak-anak dan dewasa muda dengan limfoma sel besar (ALCL) sistemik anaplastik yang kambuh atau refrakter. Kemanjuran dan keamanan Xalkori pada pasien dewasa yang lebih tua belum ditetapkan.

ALCL adalah jenis limfoma non-Hodgkin' s (NHL) langka yang menyumbang sekitar 30% kasus NHL pada orang muda. Sekitar 90% kasus ALCL pada orang muda ALK positif.

Perlu disebutkan bahwa Xalkori adalah terapi berbasis biomarker pertama untuk orang muda dengan ALCL kambuh atau refrakter. Indikasi ini disetujui melalui proses review prioritas. Pada Mei 2018, FDA telah memberikan Xalkori Breakthrough Drug Designation (BTD) untuk pengobatan ALCL ALK-positif.

Chris Boshoff, MD, Chief Development Officer dari Pfizer Global Product Development, mengatakan:" Kami merasa terhormat untuk menyediakan terapi berbasis biomarker pertama untuk anak-anak dan dewasa muda dengan ALCL. Xalkori akan menyediakan sekelompok pasien muda dengan ALCL ALK-positif yang kambuh atau refrakter. Rencana pengobatan baru yang signifikan. Sebagai terapi yang digerakkan oleh biomarker pertama untuk kanker paru bukan sel kecil ALK-positif, Xalkori telah merevolusi pengobatan penyakit ini. Persetujuan atas indikasi baru ini adalah bahwa kami terus mengikuti ilmu pengetahuan untuk menyelesaikan kebutuhan serius yang belum terpenuhi. Sebuah tonggak penting dalam perjalanan kanker kami."

Xalkori merupakan indikasi untuk pengobatan pasien anak-anak dengan ALCL ALK-positif, berdasarkan hasil studi ADVL0912 (NCT00939770). Ini adalah studi Fase 1/2 multi-pusat, lengan tunggal, label terbuka, yang dilakukan bekerja sama dengan Grup Onkologi (COG)&# 39 Anak-anak, dan Pfizer menyediakan dana dan dukungan. Penelitian dilakukan pada pasien dengan tumor padat yang kambuh atau refrakter dan ALCL, dan mengevaluasi keamanan, dosis maksimum yang dapat ditoleransi, dan aktivitas klinis Xalkori. Sebanyak 121 pasien berusia 1-21 tahun dilibatkan dalam penelitian ini, di mana 26 pasien adalah pasien muda dengan ALK-positif relaps atau ALCL refrakter yang sebelumnya telah menerima setidaknya satu terapi sistemik.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa Xalkori memiliki aktivitas antitumor yang signifikan pada anak-anak dan remaja dengan ALK-positif ALCL: tingkat respons objektif (ORR) adalah 88%. Di antara 23 pasien yang mengalami remisi, 39% memiliki durasi remisi ≥ 6 bulan, dan 22% memiliki durasi remisi ≥ 12 bulan. Keamanan Xalkori pada anak-anak dan remaja ALCL ALK-positif pada dasarnya sama dengan pada pasien kanker paru-paru non-sel kecil metastasis ALK-positif dan ROS1-positif.

Xalkori adalah obat bertarget ALK pertama di dunia yang diluncurkan oleh Pfizer. Obat tersebut adalah generasi pertama penghambat tirosin kinase (TKI) limfoma kinase anaplastik (ALK) generasi pertama dan telah disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan pasien kanker paru-paru non-sel kecil (NSCLC) metastatik positif ALK atau ROS1-positif. Hingga saat ini, Xalkori telah disetujui untuk merawat pasien NSCLC positif ALK di lebih dari 90 negara (termasuk China), dan juga telah disetujui untuk pengobatan pasien NSCLC positif ROS1 di lebih dari 70 negara di seluruh dunia.