FDA menyetujui pemasaran terapi narkolepsi inovatif

Jazz farmasi hari ini mengumumkan bahwa Amerika Serikat administrasi makanan dan obat (FDA) telah menyetujui xywav (kalsium, magnesium, kalium, dan natrium oxybate) larutan oral pada 21 Juli 2020 untuk pengobatan narkolepsi 7 tahun dan lebih tua pasien katapleksi atau berlebihan kantuk di siang hari (eds). Xywav adalah produk oksibat natrium. Komposisi kationiknya yang unik menghasilkan kandungan natrium 92% lebih rendah daripada terapi oksibat natrium standar saat ini untuk pasien ini, sehingga mengurangi risiko asupan natrium yang berlebihan pada pasien.

Narkolepsi adalah penyakit neurologis kronis dan langka. Pasien memiliki gejala kantuk karena ketidakmampuan untuk mengatur siklus tidur dan terjaga normal. Kebanyakan narkolepsi disebabkan oleh kurangnya hipokretin (neuropeptida di otak yang mendukung keseimbangan dinamis tidur dan terjaga). Lima gejala utama narkolepsi termasuk kantuk di siang hari berlebihan, onset mendadak kelemahan otot (cataplexy), tidur terganggu di malam hari, halusinasi tidur, dan kelumpuhan tidur. Semua orang dengan narkolepsi akan memiliki gejala tidak dapat tetap terjaga dan waspada sepanjang hari.

Xywav, juga dikenal sebagai JZP-258, adalah jenis baru dari obat oxybutyrate terdiri dari kation unik. Dibandingkan dengan Xyrem (natrium oxybate), sistem saraf pusat inhibitor lain yang digunakan oleh jazz untuk mengobati narkolepsi, kandungan natrium dikurangi dengan 92%, yang meningkatkan keamanan jangka panjang pasien obat. Saat ini, mekanisme yang tepat dari tindakan yang belum dikonfirmasi. Hal ini berspekulasi bahwa efek terapeutik JZP-258 pada narkolepsi didasarkan pada regulasi reseptor GABAB selama tidur. Selain itu, JZP-258 juga dalam tahap 3 studi klinis untuk pengobatan idiopatik hypersomnia.

Persetujuan FDA xywav didasarkan pada global double-blind, placebo-Controlled, acak multicenter fase 3 studi klinis, yang terbukti efikasi dan keamanan xywav dalam pengobatan katapleksi dan eds pada pasien dengan narkolepsi. Studi ini mencakup 201 pasien. Dibandingkan dengan kelompok plasebo, xywav menunjukkan perbedaan yang sangat signifikan secara statistik jumlah episode katapleksi per minggu dan Skor skala kantuk Epworth (p<>

"Berdasarkan khasiat yang ditunjukkan dalam proyek klinis, persetujuan xywav sangat penting untuk pasien dengan katapleksi atau eds yang berkaitan dengan narkolepsi," memimpin fase 3 uji klinis, Richard, profesor di bidang klinis Universitas Carolina Selatan sekolah kedokteran Dr. K. Bogan mengatakan: "ini dapat membantu pasien lebih baik sesuai dengan rekomendasi asupan natrium harian. Asupan natrium yang berlebihan dikaitkan dengan tekanan darah tinggi, hipertensi, stroke dan penyakit kardiovaskular lainnya. "