Inhibitor MPO oral memenuhi syarat untuk pengobatan jalur cepat FDA untuk pasien dengan MSA

Biohaven Pharmaceuticals mengumumkan bahwa verdiperstat inhibitor myeloperoxidase (MPO) oralnya (BHV-3241) telah diberikan kualifikasi jalur cepat oleh FDA AS untuk perawatan pasien dengan multiple system atrophy (MSA).

MSA adalah penyakit neurodegeneratif progresif yang memengaruhi sistem saraf otonom (sistem saraf yang mengontrol tindakan tak disengaja seperti tekanan darah atau pencernaan) dan gerakan, dan menunjukkan kombinasi gejala. Gejala-gejala ini disebabkan oleh kehilangan dan kematian bertahap dari berbagai jenis sel saraf di otak dan sumsum tulang belakang. Gejala sering muncul pada pasien dalam 50 mereka dan berkembang pesat dalam 5 menjadi 10 tahun, mengakibatkan hilangnya fungsi motorik secara bertahap dan akhirnya terbaring di tempat tidur. Penderita MSA sering mengalami pneumonia pada akhir penyakit dan tiba-tiba meninggal karena jantung atau masalah pernapasan. Walaupun obat-obatan dapat mengobati beberapa gejala MSA, saat ini tidak ada pengobatan yang dapat memperlambat perkembangan penyakit dan menyembuhkan penyakit. Pasien-pasien ini sangat membutuhkan perawatan yang efektif untuk meringankan penyakit.

MPO adalah pendorong utama proses oksidatif dan inflamasi, dan telah meningkat secara signifikan dalam berbagai penyakit otak. Menghambat aktivitas MPO adalah strategi yang menjanjikan untuk pengobatan peradangan saraf dan penyakit neurodegeneratif (termasuk MSA). Studi ini menemukan bahwa peningkatan kadar MPO juga dikaitkan dengan multiple sclerosis dan Alzheimer 0010010 # 39; s penyakit. Verdiperstat adalah inhibitor MPO oral yang diteliti, dan Biohaven memperoleh lisensi penelitian dan pengembangan dari AstraZeneca di 2018. Obat ini telah diberikan status obat yatim oleh US FDA dan European Medicines Agency.

Hasil awal dari fase sebelumnya 2 uji klinis menunjukkan bahwa hasil efikasi utama yang diukur dengan skala penilaian MSA terpadu telah meningkat. Setelah 12 minggu pengobatan, kelompok plasebo 0010010 # 39; skor menurun sebesar 4. 6 poin, sedangkan penggunaan 300 poin } mg BHV 3241 dua kali sehari berkurang sebesar 3. 7 poin, dan penggunaan 600 mg BHV 3241 dua kali sehari dikurangi oleh 2 . 6 poin. Hasil pengukuran lain (seperti skor gejala otonom komprehensif dan kualitas hidup skala MSA) juga telah ditingkatkan. Temuan klinis ini konsisten dengan efek neuroprotektif verdiperstat yang diamati pada model hewan. Verdiperstat secara signifikan mengurangi aktivitas MPO dalam darah manusia, yang merupakan biomarker untuk mengikat obat pada targetnya. Saat ini, obat sedang dievaluasi untuk kemanjuran dan keamanan dalam uji klinis fase 3.

0010010 quot; Masih ada kebutuhan yang sangat tidak terpenuhi untuk pengobatan pasien MSA, dan kami sangat senang bahwa FDA dapat memberikan kualifikasi jalur cepat verdiperstat, 0010010 quot; kata Irfan Qureshi, MD, Wakil Presiden Biohaven Neurology. 0010010 quot; Kualifikasi jalur cepat akan mempercepat pengembangan verdiperstat untuk memungkinkannya menjadi pilihan perawatan pertama bagi pasien MSA. 0010010 quot;