FDA AS diberikan DPP1 inhibitor brensocatib terobosan kualifikasi obat!

Insmed adalah perusahaan biofarmasi global yang didedikasikan untuk mengubah kehidupan pasien dengan penyakit langka yang parah. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Amerika Serikat administrasi makanan dan obat (FDA) telah diberikan brensocatib (sebelumnya dikenal sebagai INS1007) terobosan obat kualifikasi (BTD) untuk pengobatan dewasa non-kistik bronkiektasis fibrotik (NCFBE) dan mengurangi kerusakan kondisi. Saat ini, tidak ada pengobatan khusus untuk NCFBE.

brensocatib adalah baru, oral, reversibel, dipeptidil peptidase 1 (DPP1) inhibitor yang saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan bronkiektasis dan penyakit inflamasi lainnya.

Obat terobosan kualifikasi (BTD) adalah saluran review obat baru yang dibuat oleh FDA di 2012 untuk mempercepat pengembangan dan review dari perawatan untuk serius atau penyakit yang mengancam jiwa, dan ada awal bukti klinis bahwa obat ini sebanding dengan obat terapeutik yang ada obat baru yang secara substansial dapat memperbaiki kondisi. Mendapatkan obat BTD bisa mendapatkan bimbingan lebih dekat termasuk pejabat senior FDA selama penelitian dan pengembangan. Review pasar obat baru memenuhi syarat untuk Rolling Review dan prioritas review untuk memastikan bahwa pasien disediakan dengan pilihan pengobatan baru dalam waktu singkat.

FDA diberikan brensocatib BTD berdasarkan hasil penelitian tahap II WILLOW. Ini adalah global acak, Double-buta, placebo-Controlled studi yang dilakukan pada pasien dewasa dengan NCFBE untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan brensocatib.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa studi mencapai titik akhir utama: dalam waktu 6 bulan pengobatan, dua dosis (10 mg dan 25 mg) dari kelompok pengobatan brensocatib memiliki risiko secara signifikan berkurang kejengkelan oleh 40% dibandingkan dengan kelompok plasebo (p = 0.027 untuk kelompok 10 mg, kelompok 25mg p = 0.044). Selain itu, penelitian ini juga mencapai Endpoint sekunder kunci: dibandingkan dengan kelompok plasebo, dua dosis (10 mg dan 25 mg) dari kelompok pengobatan brensocatib memiliki 36% (p = 0.041) dan 25% (p = 0.167) pengurangan frekuensi eksasia paru, masing-masing. .

Seperti disebutkan sebelumnya, hasil penuh penelitian akan diumumkan pada American Society of Thoracic Society (ATS) virtual klinis Trials pertemuan pada 24 Juni 2020.

Bronkiektasis fibrotik non-kistik (NCFBE) adalah penyakit paru kronis yang serius yang mengembang secara permanen akibat sirkulasi infeksi, peradangan, dan kerusakan jaringan paru. Penyakit ini ditandai dengan kerusakan paru sering dan membutuhkan pengobatan antibiotik dan/atau rawat inap. Gejala penyakit termasuk batuk kronis, dahak berlebihan produksi, sesak napas, dan infeksi pernapasan berulang, yang semuanya dapat memperburuk penyakit yang mendasari. NCFBE mempengaruhi sekitar 340.000 untuk 520.000 pasien di Amerika Serikat. Saat ini, tidak ada perlakuan khusus untuk NCFBE di Amerika Serikat, Eropa, dan Jepang

brensocatib adalah molekul kecil dipeptidil reversibel peptidase oral I (DPP1) inhibitor dikembangkan oleh Insmed untuk pengobatan bronkiektasis. DPP1 adalah enzim. Ketika neutrofil terbentuk di sumsum tulang, itu bertanggung jawab untuk mengaktifkan protease Serina neutrofil (NSP), seperti elastase neutrofil.

Neutrofil adalah jenis yang paling umum dari sel darah putih dan memainkan peran penting dalam penghancuran patogen dan peradangan regulasi. Pada penyakit paru inflamasi kronis, neutrofil menumpuk di saluran udara, menyebabkan NSP terlalu aktif, mengarah ke kerusakan paru dan peradangan. brensocatib dapat mengurangi kerusakan penyakit inflamasi seperti bronkiektasis dengan menghambat DPP1 dan aktivasi NSP.

Insmed mengharapkan untuk memulai proyek fase III brensocatib untuk pengobatan bronkiektasis di paruh kedua 2020.