FDA AS telah memprioritaskan untuk meninjau Hetlioz (agonis reseptor melatonin): obat sindrom Smith-Maggie (SMS) pertama!

Vanda Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima dua permohonan yang diajukan oleh perusahaan untuk Sindrom Smith-Magenis (Sindrom Smith-Magenis, SMS) dan memberikan tinjauan prioritas.

Aplikasi tersebut mencakup aplikasi obat baru tambahan (sNDA) untuk kapsul Hetlioz (tasimelteon) dan formulasi cairan New Drug Application (NDA) untuk Hetlioz (tasimelteon), yang masing-masing digunakan untuk menangani SMS dewasa dan anak-anak. FDA telah menetapkan tanggal target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) sebagai 1 Desember 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, Presiden dan CEO Vanda, mengatakan:" Penerimaan FDA&# 39 atas aplikasi Hetlioz dan tinjauan prioritas menandai tonggak penting yang membawa kita lebih dekat untuk menyediakan terapi kunci bagi pasien SMS. Saat ini, tidak ada perawatan yang disetujui. Obat SMS, yang merupakan penyakit langka, mempengaruhi sekitar 15.000 orang di Amerika Serikat."

Smith-Margilli Syndrome (SMS) adalah gangguan perkembangan yang disebabkan oleh penghapusan segmen kecil kromosom 17p manusia. Dalam kasus yang lebih jarang, SMS disebabkan oleh mutasi titik pada gen RAI1, yang terletak di wilayah yang hilang.

Diperkirakan di Amerika Serikat, kejadian SMS pada bayi baru lahir adalah 1 / 15.000-25.000. SMS biasanya tidak diwariskan, tetapi karena penghapusan de-novo. Orang dengan SMS akan mengalami beberapa masalah fisik, psikologis, dan perilaku. Gejala SMS yang paling umum adalah gangguan tidur yang parah, dan kehidupan pasien serta keluarganya sangat terganggu.

Struktur molekul Tasimelteon (sumber gambar: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) adalah agonis reseptor melatonin. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, Hetlioz telah disetujui untuk pengobatan gangguan tidur-bangun non-24 jam (gangguan tidur-bangun non-24 jam," Non-24" ;," non- 24") pada pasien dengan kebutaan total, yang merupakan Obat pertama yang digunakan untuk indikasi ini.

Saat ini, Hetlioz belum disetujui oleh badan pengatur mana pun untuk pengobatan SMS.