FDA AS menyetujui Octagam 10%: imunoglobulin intravena (IVIg) pertama untuk pengobatan dermatomiositis dewasa!

Octapharma USA baru-baru ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah menyetujui Octaam 10% (imunoglobulin intravena [manusia]), yang merupakan obat pertama dan satu-satunya yang digunakan untuk mengobati dermatomiositis dewasa (dermatomyositis, DM) imunoglobulin intravena (IVIg). Dermatomiositis adalah penyakit inflamasi yang diperantarai imun yang langka. Octagam 10% adalah larutan injeksi intravena imunoglobulin [manusia], yang telah disetujui di Amerika Serikat untuk pengobatan purpura trombositopenik imun kronis (ITP) pada orang dewasa.

FDA menyetujui Octagam untuk mengobati dermatomiositis berdasarkan hasil uji klinis Fase 3 ProDERM (ClinicalTrials.gov nomor registrasi: NCT02728752). Ini adalah uji klinis acak yang penting dan studi pertama yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan IVIg jangka panjang dalam pengobatan dermatomiositis dewasa. Uji klinis Fase 3 prospektif, double-blind, terkontrol plasebo ini mendaftarkan 95 pasien di 36 pusat klinis di seluruh dunia (termasuk 17 di Amerika Serikat) dan merupakan studi terbesar yang mengevaluasi IVIg sebagai pilihan pengobatan untuk dermatomiositis.

Rohit Aggarwal, anggota Komite Pengarah Penelitian PrimDRM dan direktur medis Pusat Arthritis dan Autoimun di Fakultas Kedokteran Universitas Pittsburgh, mengatakan:"Penelitian ProDERM akan berdampak signifikan pada praktik klinis karena IVIg akan menjadi pilihan pengobatan penting untuk pasien dengan dermatomiositis. Penelitian ini Memberikan kepercayaan lebih kepada dokter tentang kemanjuran dan keamanan IVIg, dan memberikan informasi berharga tentang jenis pasien mana yang paling cocok untuk pengobatan.&kutipan;

Dermatomiositis adalah penyakit autoimun idiopatik langka yang penyebabnya tidak diketahui, mempengaruhi sekitar 10 orang per juta penduduk Amerika. Pasien dengan dermatomiositis biasanya menderita ruam kulit, peradangan otot kronis, dan kelemahan otot yang progresif. Penyakit ini biasanya menyerang orang dewasa berusia 40-an hingga 60-an dan anak-anak berusia 5 hingga 15 tahun. Komplikasi dermatomiositis termasuk disfagia, pneumonia aspirasi, masalah pernapasan, dan deposit kalsium pada otot, kulit, dan jaringan ikat. Dibandingkan dengan populasi umum yang cocok, angka kematian pasien dengan dermatomiositis lebih dari tiga kali lebih tinggi.

Flemming Nielsen, Presiden Octapharma USA, mengatakan:"Persetujuan FDA' Octaam® 10% sebagai pengobatan yang aman dan efektif untuk dermatomiositis dewasa adalah berita menarik bagi pasien yang sebelumnya mengandalkan obat yang tidak disetujui. perawatan. Octaharma berkomitmen untuk menyediakan terapi yang menyelamatkan jiwa dan meningkatkan kehidupan bagi pasien dengan penyakit langka. Kami berharap dapat bekerja sama dengan organisasi pasien dan komunitas medis untuk mengembangkan pendidikan dan program dukungan lainnya untuk memberikan layanan kepada pasien dengan dermatomiositis.&kutipan;

Uji klinis ProDerm termasuk 16 minggu awal, double-blind, periode terkontrol plasebo. Pasien diacak untuk menerima Octagam dosis tinggi 10% (2g/kg) atau plasebo setiap 4 minggu sekali. Periode perawatan awal diikuti dengan periode ekspansi label terbuka 24 minggu. Jika kondisi pasien' memburuk selama percobaan, mereka diizinkan untuk mengubah rencana perawatan. Dalam studi tersebut, American College of Rheumatology (ACR) 2016/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard digunakan untuk mengukur respons pasien' terhadap pengobatan.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa dalam 16 minggu pertama periode pengobatan double-blind, 78,7% pasien yang menerima Octagam merespons pengobatan secara positif, sementara 43,8% pasien yang menerima plasebo merespons pengobatan secara positif. Setelah beralih ke IVIg selama periode ekspansi, tingkat respons kelompok plasebo pada minggu 40 serupa dengan kelompok Octagam 10% pada minggu 16 (peningkatan minimum adalah 70%). Konsisten dengan titik akhir primer keseluruhan, titik akhir sekunder (termasuk semua sub-item skala peningkatan keseluruhan [TIS] kecuali enzim otot, area penyakit dermatomiositis dan indeks keparahan [CDASI]), dibandingkan dengan plasebo, pengobatan IVIg juga menunjukkan signifikan secara statistik peningkatan. Dalam studi tersebut, keamanan dan tolerabilitas IVIg konsisten dengan hasil keamanan pengobatan IVIg yang dilaporkan sebelumnya.