FDA AS menyetujui Alkindi Sprinkle untuk mengobati pasien anak dengan insedisiensi adrenal!

Eton Pharmaceuticals adalah perusahaan farmasi profesional yang didedikasikan untuk pengembangan dan komersialisasi terapi inovatif untuk penyakit anak langka. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui butiran oral Alkindi Sprinkle (hidrokortison) sebagai terapi alternatif untuk pengobatan anak-anak adrenocortical insufficiency (AI) di bawah usia 17 tahun.

Alkindi Sprinkle adalah formulasi butiran hidrokortison oral segera dilepaskan dengan umur simpan 3 tahun pada suhu kamar dan tidak memerlukan pendinginan. Obat ini diperkirakan akan tersedia pada kuartal keempat 2020.

Perlu disebutkan bahwa Alkindi Sprinkle adalah butiran hidrokortison pertama dan satu-satunya yang disetujui oleh FDA untuk perawatan anak-anak dengan AI.

Persetujuan Alkindi Sprinkle butiran oral didukung oleh 6 studi klinis, termasuk studi Fase III intervensi pertama dan satu-satunya yang mengevaluasi hidrokortison oral dalam pengobatan AI pada anak di bawah 8 tahun.

Sebelum Alkindi Sprinkle disetujui, hidrokortison oral, formulasi tablet hanya 5 mg dan lebih tinggi, disetujui oleh FDA. Banyak pasien anak membutuhkan dosis rendah dan fleksibilitas untuk titrasi yang tepat. Oleh karena itu, pengasuh harus memotong atau membagi tablet hidrokortison kelas tinggi untuk mencapai dosis rendah yang diperlukan oleh anak-anak kecil, yang dapat menyebabkan dosis yang tidak akurat.

Alkindi Sprinkle diproduksi menggunakan teknologi yang terbukti secara komersial dan memiliki 4 kekuatan: 0,5mg, 1mg, 2mg, 5mg, yang akan memungkinkan dokter untuk melakukan administrasi individual sesuai dengan kebutuhan setiap pasien, sesuai dengan dosis dan instruksi administrasi.

Sean Brynjelsen, CEO Eton Pharmaceuticals, mengatakan: "Persetujuan FDA terhadap Alkindi Sprinkle adalah terobosan bagi anak-anak dengan insembada adrenal dan pengasuh. Kami sangat senang menyediakan produk yang disetujui FDA yang dapat memberikan pasien anak Pengobatan dosis rendah dan dosis hidrokortison. Kami berharap dapat menyediakan produk ini untuk pasien dalam beberapa bulan mendatang."

Insufficiency adrenal (AI) pada anak-anak adalah penyakit langka yang ditandai dengan ketidakmampuan untuk mensintesis dan melepaskan hidrokortison (kortisol), dan kadang-kadang bahkan aldosteron. Ini dapat menyebabkan hormon laki-laki yang berlebihan (perkembangan seksual wanita abnormal, pubertas dini, penghentian pertumbuhan, dan perawakan pendek). Bentuk AI yang paling umum pada anak-anak adalah hiperplasia adrenal bawaan (CAH), yang disebabkan oleh cacat genetik. Pasien dengan AI primer atau tengah (kelas dua dan tiga) memiliki kadar kortisol yang tidak mencukupi. Pengurangan kortisol dalam tubuh dapat menyebabkan konsekuensi fatal, seperti krisis adrenal. Untuk bertahan hidup, pasien AI harus dilengkapi dengan kortisol setiap hari. Eton memperkirakan bahwa AI pediatrik mempengaruhi 5.000-11.000 anak di Amerika Serikat.