Eprenetapopt+azacitidine Efektif! ----1/2

Aprea Therapeutics baru-baru ini mengumumkan hasil positif dari uji klinis fase 2 yang mengevaluasi eprenetapopt (APR-246) dalam kombinasi dengan azacitidine (AZA) untuk TP53 mutant myelodysplastic syndrome (MDS) dan sindrom myelodysplastic akut. Kemanjuran dan keamanan perawatan pemeliharaan setelah transplantasi untuk pasien dengan AML.

eprenetapopt adalah obat molekul kecil yang telah terbukti mengembalikan protein p53 yang bermutasi dan tidak aktif ke konformasi dan fungsi p53 tipe liar, mengaktifkannya kembali, dan menginduksi kematian sel terprogram dalam sel kanker manusia.

Di antara 33 pasien yang terdaftar dalam uji coba, tingkat kelangsungan hidup bebas rekurensi (RFS) 1 tahun setelah transplantasi adalah 58%, dan waktu RFS rata-rata adalah 12,1 bulan. Tingkat kelangsungan hidup keseluruhan (OS) 1 tahun setelah transplantasi adalah 79%, dan waktu OS rata-rata adalah 19,3 bulan. Sejumlah uji klinis sebelumnya untuk mengevaluasi hasil pasien MDS dan AML mutan TP53 setelah transplantasi telah melaporkan bahwa tingkat RFS 1 tahun setelah transplantasi adalah sekitar 30%, dan waktu OS rata-rata adalah sekitar 5-8 bulan. Dalam percobaan ini, pasien mentoleransi protokol setelah transplantasi prerenepopt dan azacitidine.

Aprea berencana untuk membahas data uji klinis fase 2 ini dengan FDA AS pada paruh kedua tahun 2021, dan berharap untuk mempublikasikan data tersebut pada konferensi ilmiah atau medis di masa mendatang. Asmita Mishra, seorang peneliti di Pusat Kanker dan Lembaga Penelitian H Lee Moffitt di Amerika Serikat, mengatakan:"Data RFS dan OS dari eprenetapopt dan azacitidine untuk perawatan pemeliharaan pasien dengan MDS dan AML mutan TP53 setelah transplantasi sangat mengasyikkan. Meskipun transplantasi Saat ini satu-satunya pengobatan potensial untuk pasien dengan MDS dan AML mutan TP53, tetapi di bawah standar pengobatan saat ini, risiko kekambuhan masih tinggi, dan median OS setelah transplantasi sangat terbatas, hanya 8 bulan atau kurang. Jika diperoleh Persetujuan penggunaan eprenetapopt dan azacitidine untuk terapi pemeliharaan pasca transplantasi dapat mewakili paradigma pengobatan baru yang secara bermakna dapat meningkatkan hasil pasien dengan pilihan pengobatan terbatas.&kutipan;

Struktur molekul APR-426 (sumber gambar: selleck.cn)

MDS adalah tumor ganas sel punca hematopoietik. Sumsum tulang tidak dapat memproduksi sel darah sehat dalam jumlah yang cukup. Sekitar 30-40% pasien dengan MDS akan berkembang menjadi leukemia myeloid akut (AML), dan mutasi pada protein supresor tumor p53 dianggap secara langsung mengarah pada perkembangan penyakit. Mutasi p53 hadir pada hingga 20% pasien MDS dan AML dan berhubungan dengan prognosis keseluruhan yang buruk. Saat ini, tidak ada terapi yang disetujui secara khusus untuk pasien MDS atau AML mutan TP53.