Plasma Kallikrein Inhibitor Orladeyo (berotralstat) Disetujui Di UE!

BioCryst Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa Komisi Eropa (EC) telah menyetujui kapsul Orladeyo (berotralstat), obat oral sekali sehari untuk anak-anak dan pasien dewasa berusia 12 tahun ke atas untuk mencegah Onset herediter angioedema (HAE). Pada Desember 2020 dan Januari 2021, Orladeyo juga disetujui untuk indikasi yang sama di Amerika Serikat dan Jepang.

Perlu disebutkan bahwa Orladeyo adalah terapi oral bertarget pertama yang disetujui untuk pencegahan serangan HAE. Persetujuan obat di pasar telah membawa kemajuan yang signifikan dalam pengobatan pasien HAE yang telah menunggu pilihan pengobatan pencegahan oral, dan akan membantu mengurangi beban pengobatan pasien.

Bahan farmasi aktif Orladeyo adalah berotralstat, yang merupakan penghambat kallikrein plasma manusia baru, oral, sekali sehari, kuat dan selektif, yang bekerja dengan mengurangi aktivitas kallikrein plasma. Obat ini dikembangkan untuk pasien HAE untuk mencegah dan mengobati timbulnya angioedema. Saat ini, BioCryst sedang mengembangkan dua formulasi berotralstat, kapsul dikembangkan untuk mencegah serangan HAE, dan formulasi cairan oral digunakan untuk mengobati serangan HAE akut.

Struktur kimia berotralstat (sumber gambar: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, Presiden dan CEO BioCryst, mengatakan: “Saat ini, sebagian besar pasien HAE Eropa menggunakan terapi sesuai permintaan atau androgen untuk mengobati penyakitnya. Kami percaya bahwa persetujuan Orladeyo oral sekali sehari akan membantu Pasien memberikan kesempatan baru yang menarik untuk mengurangi beban pengobatan mereka dengan menggunakan Orladeyo untuk pengobatan pencegahan.&kutipan;

Henrik Balle-Boysen, Wakil Presiden Eksekutif dan Chief Operating Officer HAE International, jaringan asosiasi pasien nirlaba global yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan pasien HAE, mengatakan: “Orladeyo menyediakan obat non-steroid oral pertama untuk pasien HAE dan mereka dokter di Eropa. Mencegah serangan HAE. Ini adalah kemajuan yang sangat penting dan paling populer dalam menyediakan lebih banyak pilihan perawatan yang tersedia.&kutipan;

Dalam uji coba APeX-2 Fase 3 yang sangat penting, Orladeyo secara signifikan mengurangi episode HAE pada minggu ke-24 pengobatan, dan pengurangan ini berlanjut hingga minggu ke-48. Di antara pasien HAE yang menyelesaikan 48 minggu pengobatan (150 mg), tingkat serangan HAE rata-rata 2,9 serangan per bulan pada pemeriksaan awal, dan menurun menjadi rata-rata 1,0 serangan per bulan setelah 48 minggu pengobatan. Dalam uji coba APeX-S label terbuka jangka panjang, pasien HAE yang menyelesaikan 48 minggu pengobatan (150 mg) memiliki rata-rata 0,8 kejang per bulan.

Dalam 2 percobaan, Orladeyo aman dan ditoleransi dengan baik. Dibandingkan dengan kelompok plasebo, reaksi merugikan yang paling sering dilaporkan pada pasien yang memakai Orladeyo adalah reaksi gastrointestinal. Reaksi ini biasanya terjadi lebih awal setelah dimulainya pengobatan Orladeyo, menjadi lebih jarang dari waktu ke waktu, dan biasanya hilang dengan sendirinya.

Terapi pencegahan HAE yang ada memiliki beban pengobatan yang signifikan. Selain mengurangi tingkat serangan HAE, data dari uji coba APeX-2 menunjukkan bahwa pada pasien yang menggunakan Orladeyo (150 mg) secara oral sekali sehari, kualitas hidup dan kepuasan pasien secara keseluruhan meningkat secara signifikan, dan perawatan standar bulanan obat sesuai permintaan meningkat secara signifikan.

Marc Riedl, seorang peneliti dari percobaan APeX-2 dan seorang profesor kedokteran dan direktur klinis dari Center for Hereditary Angioedema di University of California, San Diego, mengatakan: “Pasien dan dokter setuju bahwa pengobatan HAE akan meningkatkan beban pasien kehidupan. Sebagai oral sekali sehari Dengan pilihan pengobatan, Orladeyo dapat secara signifikan mengurangi kejang dan mengurangi beban yang terkait dengan suntikan dan infus.&kutipan;