Obat onkologi jazz Rylaze disetujui oleh FDA untuk pengobatan ALL dan LBL

Beberapa hari yang lalu, Rylaze, obat onkologi dari Jazz Pharmaceuticals, disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan pasien anak berusia 1 bulan ke atas yang alergi terhadap asparaginase turunan E. coli dan yang telah mengembangkan leukemia limfoblastik akut (ALL) atau getah bening limfoblastik. Untuk pasien dewasa dengan tumor (LBL), obat ini disetujui sebagai komponen rejimen kemoterapi multi-obat.

Sekitar 5.700 pasien mengembangkan ALL di Amerika Serikat setiap tahun, dan sekitar setengahnya adalah anak-anak. Diperkirakan 20% pasien alergi terhadap asparaginase turunan E. coli standar, dan pengobatan klinis memerlukan pengganti yang dapat ditoleransi oleh tubuh pasien jenis ini. Menurut FDA, telah ada kekurangan terapi alternatif di dunia selama bertahun-tahun. Jazz Pharmaceuticals adalah obat pertama yang disetujui oleh agensi. Obat ini dapat digunakan pada pasien dengan hipersensitivitas terhadap asparaginase turunan E. coli, yang merupakan limfoid akut. Bagian integral dari rejimen kemoterapi untuk leukemia seluler (ALL). Rylaze memberikan pilihan yang berarti bagi pasien ini.

Rylaze disetujui berdasarkan data parsial dari uji coba Fase II dari studi Fase II/III, yang mengevaluasi rejimen dosis obat yang berbeda. Studi fase II mempelajari pemberian intramuskular (IM), dan bagian fase III akan mengevaluasi kemanjuran pemberian obat intravena. Pusat Keunggulan Onkologi FDA' menyatakan dalam siaran pers,"Persetujuan ini dapat memberikan komponen kunci dari perawatan kuratif yang berpotensi untuk anak-anak dan pasien dewasa dengan jenis leukemia ini, membawa solusi alternatif dari sumber yang berkelanjutan.&kutipan;

Obat tersebut ditetapkan oleh FDA sebagai obat penyakit langka untuk pengobatan ALL/LBL pada Juni 2021. Setelah BLA obat's disetujui, obat tersebut bergabung dengan program Real-time Oncology Review (RTOR) untuk ditinjau, yang merupakan inisiatif dari FDA Oncology Center of Excellence untuk menyediakan pasien dengan perawatan kanker yang aman dan efektif. Menurut Jazz Pharmaceuticals, obat ini adalah satu-satunya produk perawatan erwinia asparaginase rekombinan yang dapat mempertahankan tingkat aktivitas asparaginase yang signifikan secara klinis selama masa pengobatan. Perusahaan mengharapkan perawatan baru ini akan tersedia pada pertengahan Juli.

Obat tersebut dievaluasi dalam uji coba terhadap 102 pasien yang alergi atau tidak aktif secara diam-diam terhadap asparaginase turunan E. coli. Indikator utama dari tes ini adalah apakah pasien telah mencapai dan mempertahankan tingkat aktivitas asparaginase tertentu. Studi ini menemukan bahwa setelah dosis yang direkomendasikan 25 mg/m² disuntikkan secara intramuskular setiap 48 jam, tingkat target aktivitas asparaginase tercapai pada 94% pasien.

Efek samping obat yang paling umum termasuk hipersensitivitas, toksisitas pankreas, trombosis, perdarahan, dan toksisitas hati. Analisis retrospektif data dari Pediatric Oncology Group lebih dari 8.000 pasien menemukan bahwa apakah pasien ini berisiko tinggi atau berisiko standar, responden awal yang lambat, karena toksisitas terkait obat, hasil kelangsungan hidup pasien yang akhirnya tidak menerima pengobatan lengkap Terjadi pengurangan yang signifikan.

Setelah disetujui, Jazz mengatakan akan terus bekerja sama dengan FDA dan akan menyerahkan data tambahan untuk kohort pasien lengkap untuk mengevaluasi pemberian intramuskular Rylaze dan tindakan administrasi lainnya.