MyoKardia Innovative Cardiomyopathy Oral Menargetkan Semua Fase 3 Titik Akhir Klinis

Hari ini, MyoKardia mengumumkan bahwa obat barunya mavacamten telah mencapai titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder uji coba dalam fase kritis 3 studi klinis EXPLORER-HCM untuk pasien dengan kardiomiopati hipertrofik obstruktif, simtomatik, obstruktif, HCM. Dibandingkan dengan kelompok plasebo, pengobatan mavacamten menghasilkan peningkatan yang signifikan dalam gejala penyakit, kualitas hidup, dan obstruksi ventrikel kiri. Perusahaan diharapkan untuk mengajukan aplikasi obat baru untuk mavacamten di awal 2021.

HCM adalah penyakit kronis dan progresif yang dapat menyebabkan berbagai gejala melemahkan dan disfungsi jantung. Menurut statistik dalam siaran pers, satu dari setiap 500 orang dipengaruhi oleh HCM. Penyebab HCM yang paling umum adalah mutasi pada protein miokard dari sarkomer. Penyakit ini juga merupakan penyebab umum henti jantung pada orang muda. Sebagian besar pasien tidak akan memiliki gejala dalam kehidupan sehari-hari. Tetapi beberapa pasien akan memiliki gejala seperti obstruksi miokard, dan penyakit mereka juga disebut gejala, kardiomiopati hipertrofik obstruktif. Meskipun bagian dari pasien ini jarang, ia telah menderita risiko kesehatan yang besar. HCM juga dikaitkan dengan peningkatan risiko fibrilasi ventrikel, stroke, gagal jantung, dan kematian mendadak, dan obat-obatan baru sangat dibutuhkan untuk mengobati pasien.

Mavacamten adalah modulator alosterik oral inovatif myocardial myosin, yang diharapkan dapat mengurangi pasien' gejala kontraksi jantung yang berlebihan. Dalam studi klinis dan praklinis, mavacamten dapat mengurangi biomarker dari tekanan dinding jantung, mengurangi kontraktilitas miokard berlebihan dan meningkatkan kepatuhan diastolik. Pada April 2016, FDA AS memberikan mavacamten penunjukan obat yatim untuk pasien HCM.

EXPLORER-HCM adalah fase kunci 3 studi klinis yang bertujuan memverifikasi kemanjuran mavacamten dalam mengobati gejala dan fungsi jantung pada pasien HCM dibandingkan dengan plasebo. Hasil uji coba menunjukkan bahwa dibandingkan dengan kelompok plasebo, pengobatan mavacamten mencapai peningkatan dalam perubahan kapasitas latihan (puncak VO 2) dan peningkatan tingkat fungsional New York Heart Association (NYHA). Selain itu, di semua titik akhir sekunder, mavacamten juga menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik. Titik akhir sekunder termasuk tingkat puncak gradien tekanan ventrikel kiri (LVOT) setelah latihan, NYHA, VO 2 puncak, dan peningkatan skor dispnea dari gejala HCM.

GG quot; Satu dari setiap 500 orang dipengaruhi oleh HCM penyakit yang melemahkan. Data positif yang diperoleh dari studi EXPLORER merupakan langkah penting menuju perbaikan kehidupan pasien dengan penyakit kardiovaskular berat," Tassos Gianakos, CEO MyoKardia Katakanlah:" Dalam studi utama ini, kami mengamati aktivitas dan karakteristik tolerabilitas mavacamten yang menggarisbawahi dampak mendalam dan potensi perawatan ini, yang memiliki dampak mendalam pada potensi target biologis penyakit ini. Kami berharap dapat mengirimkan aplikasi obat baru pertama MyoKardia, dan berusaha untuk membawa obat ini kepada pasien yang membutuhkan sesegera mungkin."