Nefecon (budesonide rilis yang ditargetkan) diterapkan untuk didaftarkan di Amerika Serikat!

Perusahaan biofarmasi Swedia Calliditas Therapeutics baru-baru ini mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk Nefecon (Budesonide) ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), yang merupakan sediaan oral baru yang menargetkan penurunan regulasi IgA1 untuk pengobatan nefropati IgA primer (IgAN). Perusahaan berusaha untuk mengajukan persetujuan dipercepat melalui rute 505 (b) (2). Jika disetujui, Nefecon akan menjadi terapi pertama yang dirancang dan disetujui secara khusus untuk pengobatan IgAN.

Renée Aguiar Lucander, CEO Calliditas, mengatakan:" Ini adalah tonggak penting dalam perkembangan perusahaan&# 39. Kami berharap dapat bekerja sama dengan agensi ini. Ini adalah pertama kalinya obat yang secara khusus menargetkan IgAN telah diserahkan ke FDA untuk disetujui. Saya yakin kami menyediakan paket data yang sangat andal, berdasarkan hasil yang berhasil dari uji coba Fase 3 utama dan uji coba Fase 2b kami, yang memenuhi titik akhir primer dan sekunder utama. Calliditas telah lama berkomitmen untuk mengembangkan metode perawatan IgAN berbasis presisi dan modifikasi penyakit. Metode ini berfokus pada asal mula penyakit dan berharap dapat membantu ribuan pasien, jadi hari ini memang hari yang istimewa."

Nefecon adalah sediaan oral yang dipatenkan yang mengandung zat aktif yang kuat dan terkenal-budesonide-untuk pelepasan yang ditargetkan. Menurut model patogenesis utama, sediaan dirancang untuk mengirimkan obat ke patch Peyer&# 39 di usus kecil bagian bawah tempat penyakit itu berasal. Nefecon berasal dari teknologi TARGIT, yang memungkinkan zat melewati lambung dan usus tanpa diserap, dan hanya dapat dilepaskan dalam bentuk pulsa saat mencapai bagian bawah usus kecil.

Seperti yang ditunjukkan dalam uji coba Fase 2b besar yang diselesaikan oleh Calliditas, kombinasi dosis dan profil pelepasan yang dioptimalkan efektif untuk pasien IgAN. Selain efek lokal yang efektif, keuntungan lain penggunaan zat aktif ini adalah ketersediaan hayati yang rendah, yaitu sekitar 90% zat aktif tersebut tidak aktif di hati sebelum mencapai sirkulasi sistemik. Ini berarti obat dengan konsentrasi tinggi dapat diterapkan secara lokal jika diperlukan, tetapi paparan sistemik dan efek samping sangat terbatas.

Hasil Uji Klinis NefIgArd Bagian A

Calliditas adalah satu-satunya perusahaan yang telah memperoleh data positif dalam uji klinis IgAN fase 2b dan fase 3 acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo.

Pengajuan Nefecon NDA didasarkan pada data positif dari bagian A dari studi fase 3 kunci NefIgArd. Ini adalah studi multisenter internasional acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, yang dirancang untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Nefecon dan plasebo pada 200 pasien IgAN dewasa. Seperti disebutkan sebelumnya, dibandingkan dengan plasebo, penelitian ini mencapai titik akhir utama pengurangan proteinuria dan menunjukkan bahwa eGFR stabil pada 9 bulan. Tes NefIgArd juga menunjukkan bahwa Nefecon secara umum dapat ditoleransi dengan baik dan keamanannya sejalan dengan hasil fase 2b. Informasi yang dikirimkan juga mencakup data klinis dari uji coba NEFIGAN Tahap 2, yang juga mencapai titik akhir primer dan sekunder dari penelitian NefIgArd.

Calliditas telah mengajukan permohonan untuk persetujuan yang dipercepat. Persetujuan yang dipercepat adalah saluran persetujuan obat baru dari FDA AS, yang memungkinkan obat-obatan yang berpotensi untuk menyelesaikan kebutuhan medis penyakit utama yang belum terpenuhi untuk disetujui berdasarkan titik akhir pengganti. Titik akhir pengganti dari uji coba fase 3 kunci NefIgArd adalah pengurangan proteinuria dibandingkan dengan plasebo, yang didasarkan pada kerangka statistik meta-analisis penelitian klinis yang diterbitkan oleh Thompson A et al. pada 2019 untuk intervensi pada pasien IgAN dalam studi klinis. bersiap. Sebuah studi konfirmasi yang dirancang untuk memberikan data manfaat ginjal jangka panjang telah terdaftar sepenuhnya dan diharapkan akan diumumkan pada awal 2023.