Reblozyl berlaku untuk indikasi yang diperluas di Amerika Serikat dan Eropa: pengobatan transfusi-independen β-thalassemia!

Bristol-Myers Squibb (BMS) baru-baru ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah menerima aplikasi lisensi produk biologis tambahan Reblozyl (luspatercept-aamt) (sBLA) dan memberikan tinjauan prioritas: obat ini adalah agen pematangan sel darah merah (EMA) pertama di kelasnya, yang digunakan untuk pasien dewasa β-thalassemia (β-thalassemia) non-transfusi (β-thalassemia) untuk mengobati anemia. FDA telah menetapkan tanggal target untuk Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep sBLA (PDUFA) pada 27 Maret 2022. Selain itu, European Medicines Agency (EMA) telah menerima aplikasi perubahan Kelas II untuk Reblozyl untuk pengobatan anemia pada pasien dewasa dengan thalassemia NTDβ.

Thalassemia beta NTD adalah istilah yang digunakan untuk menggambarkan pasien yang tidak memerlukan transfusi sel darah merah (RBC) seumur hidup secara teratur untuk mempertahankan kelangsungan hidup, meskipun mereka mungkin memerlukan transfusi sesekali atau sedikit sering, biasanya dalam jangka waktu yang ditentukan. Pasien dengan thalassemia beta NTD akan mengalami anemia kronis dan kelebihan zat besi, yang dapat menyebabkan serangkaian komplikasi klinis, dan pilihan pengobatan mendesak diperlukan. Data uji klinis menunjukkan bahwa pada pasien dewasa dengan NTD β thalassemia, terlepas dari tingkat hemoglobin dasar, Reblozyl dapat meningkatkan kadar hemoglobin pasien dan meningkatkan kualitas hidup pasien.

Reblozyl awalnya dikembangkan oleh BMS dan Acceleron Pharmaceuticals. Setelah akuisisi Acceleron senilai $ 11,5 miliar yang baru-baru ini diselesaikan oleh Merck, Reblozyl sekarang dikembangkan bersama dan dikomersialkan oleh BMS dan Merck. Reblozyl adalah agen pematangan sel darah merah pertama (EMA) yang digunakan untuk pengobatan β-thalassemia dan anemia terkait myelodysplastic risiko sangat rendah / rendah / menengah (MSD) dengan persetujuan peraturan. Di antara kelompok pasien yang memenuhi syarat, Reblozyl mewakili kategori perawatan penting. Perlu ditunjukkan bahwa pada pasien yang perlu segera memperbaiki anemia, Reblozyl tidak cocok sebagai pengganti transfusi sel darah merah.

Bahan farmasi aktif Reblozyl adalah luspatercept, yang merupakan agen pematangan sel darah merah pertama di kelasnya (EMA) yang dapat mengatur pematangan sel darah merah akhir. Luspatercept adalah protein fusi larut, yang dibentuk oleh fusi domain Fc igG1 manusia dan domain ekstraseluler reseptor Activin IIB (ActRIIB). Sebagai jebakan ligan, dapat mengatur pematangan RBC yang terlambat melalui pengikatan yang ditargetkan. Faktor pertumbuhan transformasi (TGF) - superfamily β ligan tertentu mengurangi aktivasi jalur pensinyalan Smad2/3, meningkatkan generasi RBC yang tidak valid, mempromosikan pematangan sel darah merah RBC akhir, dan meningkatkan kadar hemoglobin.

Aplikasi perubahan Reblozyl sBLA dan Kelas II didasarkan pada hasil keamanan dan kemanjuran dari studi Beyond Fase 2 yang sangat penting. Penelitian ini dilakukan pada pasien dewasa dengan thalassemia beta NTD dan mengevaluasi Reblozyl dikombinasikan dengan Best Supportive Care (BSC). Data yang dirilis pada Juni 2021 menunjukkan bahwa 77,1% pasien dalam kelompok pengobatan Reblozyl + BSC mencapai kadar hemoglobin yang tinggi (≥1,0g / dL), sedangkan kelompok plasebo + BSC adalah 0%. Selain itu, dibandingkan dengan kelompok plasebo, pasien dalam kelompok Reblozyl juga melaporkan hasil yang lebih baik.

Dr Noah Berkowitz, wakil presiden senior pengembangan hematologi di Bristol-Myers Squibb, mengatakan: "Pasien dengan thalassemia beta yang tidak bergantung pada transfusi mungkin tidak memerlukan transfusi darah seumur hidup untuk bertahan hidup, tetapi mereka membutuhkan pilihan pengobatan yang efektif karena mereka menghadapi serangkaian anemia kronis dan kelebihan zat besi. Komplikasi klinis yang disebabkan oleh Reblozyl. Reblozyl adalah pengobatan penting yang disetujui oleh banyak negara (termasuk Amerika Serikat dan Uni Eropa) untuk pengobatan anemia yang terkait dengan β-thalassemia dan sindrom myelodysplastic berisiko rendah. "Kami dan Merck berkomitmen untuk terus memajukan praktik klinis Proyek Reblozyl, dan berharap dapat bekerja sama dengan FDA selama proses peninjauan untuk membawa opsi pengobatan baru ke kelompok pasien yang kurang terlayani ini."