FDA AS memberikan kualifikasi jalur cepat ZN-c3 untuk menghambat protein respons kerusakan DNA untuk menghancurkan sel kanker!

Zentalis Pharmaceuticals adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi molekul kecil yang menargetkan jalur biologis intrinsik kanker. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah memberikan ZN-c3 Fast Track Designation (FTD) untuk pengobatan pasien wanita dewasa dengan karsinoma serosa uterus berulang atau refrakter (USC).

ZN-c3 adalah inhibitor WEE1 oral pertama dan terbaik di kelasnya yang dikembangkan oleh Zentalis. Ini adalah kemajuan klinis yang signifikan dalam respons kerusakan DNA dan mematikan sintetis. Saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis fase 2 pendaftaran potensial. Data per 15 Mei tahun ini menunjukkan bahwa tingkat respons keseluruhan (ORR) pengobatan ZN-c3 terhadap USC telah mencapai 43% (n = 3/7, berdasarkan penilaian respons radiologis).

Fast Track Qualification (FTD) bertujuan untuk mempercepat pengembangan obat dan tinjauan cepat untuk penyakit serius untuk mengatasi kebutuhan medis serius yang belum terpenuhi di bidang-bidang utama. Mendapatkan kualifikasi jalur cepat untuk obat-obatan yang sedang dikembangkan berarti bahwa perusahaan farmasi dapat berinteraksi dengan FDA lebih sering selama tahap penelitian dan pengembangan. Setelah mengajukan aplikasi pemasaran, mereka memenuhi syarat untuk persetujuan dipercepat dan tinjauan prioritas jika mereka memenuhi standar yang relevan. Selain itu, mereka juga memenuhi syarat untuk rolling review.

Dr Anthony Sun, Ketua dan CEO Zentalis, mengatakan: "USC adalah kanker endometrium yang menghancurkan yang ditandai dengan tingkat kelangsungan hidup yang rendah dan tingkat kekambuhan yang tinggi. Pemberian ZN-c3 kepada FTD merupakan tonggak penting karena menekankan perlunya perawatan baru dan efektif untuk penyakit agresif dan sering fatal ini. "Kami sangat berterima kasih atas kesempatan untuk berinteraksi lebih sering dengan FDA karena kami terus dengan cepat memajukan pendekatan yang menjanjikan ini untuk pasien yang membutuhkan pengembangan Kandidat."

Mekanisme tindakan ZN-c3

Karsinoma serosa uterus (USC) adalah varian agresif kanker endometrium, yang menyumbang kurang dari 10% dari semua kanker endometrium, tetapi menyumbang 80% dari kematian terkait kanker endometrium. Di Amerika Serikat, sekitar 6.500 wanita didiagnosis dengan USC setiap tahun, dan sekitar 70% dari mereka memiliki penyakit stadium III atau IV pada saat diagnosis. Saat ini, standar untuk mengobati USC adalah operasi bertahap ditambah kemoterapi atau radioterapi; Namun, tingkat kekambuhan setelah operasi sangat tinggi, menghasilkan kelangsungan hidup pasien yang rendah. Terapi transformatif untuk jalur biologis dasar USC masih merupakan kebutuhan medis yang mendesak.

ZN-c3 adalah inhibitor WEE1 oral yang berpotensi pertama di kelasnya dan terbaik di kelasnya, saat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan tumor padat stadium lanjut. WEE1 adalah protein respons kerusakan DNA yang efek penghambatannya dirancang untuk menyebabkan kerusakan DNA yang cukup pada sel kanker, yang menyebabkan kematian sel, sehingga mencegah pertumbuhan tumor dan mungkin menyebabkan regresi tumor.

ZN-c3 memiliki potensi luas sebagai monoterapi dan terapi kombinasi. Saat ini, Zentals sedang mengevaluasi ZN-c3 dalam sejumlah studi klinis yang sedang berlangsung dan direncanakan, termasuk dua uji monoterapi terdaftar potensial di University of Southern California, uji coba berbasis biomarker, dan studi terapi kombinasi, termasuk kemoterapi gabungan untuk mengobati pasien dengan kanker ovarium stadium lanjut.

Sebelumnya, FDA AS telah memberikan ZN-c3 Orphan Drug Designation (ODD) dan Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) untuk pengobatan osteosarcoma pediatrik, dan telah memulai uji coba Fase 1/2 kemoterapi gabungan.