Sanofi faktor baru VIII terapi efanesoctocog alfa memperoleh kualifikasi jalur cepat dari FDA AS!

Sanofi baru-baru ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah memberikan efanesoctocog alfa (sebelumnya BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) untuk pengobatan pasien dengan penyakit darah tipe A. efanesoctocog alfa adalah jenis baru terapi faktor VIII yang independen dari von Willebrand factor (vWF) dan memberikan hampir tingkat aktivitas faktor normal untuk sebagian besar minggu dalam rejimen pengobatan pencegahan seminggu sekali.

Pada Agustus 2017, FDA AS dan Komisi Eropa (EC) masing-masing memberikan penunjukan obat yatim piatu (ODD) kepada alfa efanesoctocog. Sanofi dan Sobi telah mencapai kerja sama untuk mengembangkan dan mengkomersialkan alfa efanesoctocog.

Fast Track Qualification (FTD) bertujuan untuk mempercepat pengembangan obat dan tinjauan cepat untuk penyakit serius untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi secara serius di bidang-bidang utama. Mendapatkan kualifikasi jalur cepat untuk obat eksperimental berarti bahwa perusahaan farmasi dapat berinteraksi dengan FDA lebih sering selama tahap penelitian dan pengembangan. Setelah mengirimkan aplikasi pemasaran, mereka memenuhi syarat untuk persetujuan dipercepat dan tinjauan prioritas jika memenuhi standar yang relevan. Selain itu, mereka juga memenuhi syarat untuk rolling review.

Efanesoctocog alfa berpotensi mengubah faktor pengobatan terapi penggantian pasien dengan hemofilia A dan mewakili potensi terapi penggantian faktor VIII jenis baru. Setengah kehidupan terapi faktor tradisional VIII dibatasi oleh efek pendamping faktor von Willebrand (vWF), yang dianggap membatasi waktu faktor tetap dalam tubuh. efanesoctocog alfa adalah jenis protein fusi baru, dikembangkan berdasarkan teknologi fusi Fc yang inovatif, dengan menambahkan wilayah vWF dan XTEN® peptida untuk memperpanjang waktunya dalam sirkulasi darah.

Efanesoctocog alfa berpotensi memberikan perlindungan pendarahan hampir normal selama sebagian besar minggu, dan peningkatan paruh waktu dapat mengurangi frekuensi perawatan pencegahan dosing hingga seminggu sekali.

Dalam model praklinis hemofilia A, efek kontrol hemostatik alfa efanesoctocog adalah 4 kali lebih tinggi daripada rFVIII. Obat ini diharapkan dapat memberi pasien hemofilia parah A dengan perlindungan yang lebih baik dan lebih luas terhadap semua jenis pendarahan.

Studi Fase 3 XTEND-1 yang sedang berlangsung saat ini sedang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran pasien yang dirawat sebelumnya ≥12 tahun (n=150) dengan penyakit darah tipe A yang parah. XTEND-1 adalah studi intervensi terbuka dan non-acak dengan 2 kelompok penugasan paralel. Subjek dalam kelompok pencegahan menerima 50 IU / kg pengobatan profilaksis alfa efanesoctocog setiap minggu selama 52 minggu. Subjek dalam kelompok perawatan sesuai permintaan menerima alfa efanesoctocog (50 IU / kg) sesuai kebutuhan selama 26 minggu, dan kemudian beralih ke alfa efanesocococog seminggu sekali selama 26 minggu.

Saat ini, efanesoctocog alfa sedang menjalani penelitian klinis, dan keamanan dan efektivitasnya belum ditinjau oleh badan pengawas mana pun.