Hormon pertumbuhan mingguan pertama Skytrofa yang diluncurkan di AS

Perusahaan biofarmasi Denmark Ascendis Pharma baru-baru ini mengumumkan peluncuran Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, hormon pertumbuhan Longpei) di pasar AS, hormon pertumbuhan kerja panjang yang disuntikkan seminggu sekali untuk perawatan anak-anak' s defisiensi hormon pertumbuhan GHD, khususnya: pasien anak berusia 1 tahun ke atas, dengan berat setidaknya 11,5 kg (25,4 pon), dan kegagalan pertumbuhan karena sekresi hormon pertumbuhan (GH) endogen yang tidak mencukupi. VISEN Pharmaceuticals memiliki lisensi eksklusif Skytrofa di Tiongkok Raya dan saat ini sedang melakukan uji klinis fase 3 produk tersebut.

Defisiensi hormon pertumbuhan anak (GHD) adalah penyakit serius dan langka yang disebabkan oleh kurangnya hormon pertumbuhan yang disekresikan oleh kelenjar hipofisis. Anak-anak dengan GHD tidak hanya bertubuh pendek, tetapi juga memiliki kelainan metabolisme, tantangan psikososial, defisit kognitif, dan kualitas hidup yang buruk. Selama beberapa dekade, standar perawatan untuk GHD adalah menyuntikkan hGH secara subkutan sekali sehari untuk meningkatkan pertumbuhan dan efek metabolisme. Untuk pengasuh dan pasien, beban pengobatan suntikan harian tinggi, yang dapat menyebabkan kepatuhan yang buruk dan mengurangi efek pengobatan secara keseluruhan.

Skytrofa telah disetujui oleh FDA AS pada Agustus tahun ini. Ini adalah produk hormon pertumbuhan mingguan pertama dan satu-satunya untuk pengobatan GHD pada anak-anak. ) Juga merupakan produk pertama yang disetujui oleh FDA untuk menggunakan teknologi TransCon. Persetujuan tersebut mencakup injektor dan kartrid otomatis Skytrofa® baru yang memungkinkan keluarga untuk menyimpan obat pada suhu kamar hingga 6 bulan setelah pertama kali dikeluarkan dari lemari es. Dengan beralih ke injeksi sekali seminggu, pasien yang sebelumnya disuntik sekali sehari diharapkan dapat mengurangi jumlah hari injeksi per tahun sebesar 86%.

Skytrofa adalah prodrug hormon pertumbuhan manusia (hGH) kerja panjang, diberikan seminggu sekali, dan hormon pertumbuhan (somatropin) yang dilepaskannya sama dengan hormon pertumbuhan dalam produk hormon pertumbuhan sekali sehari. Data klinis menunjukkan bahwa, dibandingkan dengan produk hormon pertumbuhan sekali sehari, Skytrofa sekali seminggu menunjukkan tingkat pertumbuhan tahunan (AHV) yang lebih tinggi pada minggu ke 52, dan memiliki keamanan dan tolerabilitas yang serupa.

Dalam hal obat GHD baru, pada bulan September 2020, Sogroya (somapacitan-beco) turunan hormon pertumbuhan kerja panjang sekali seminggu dari Novo Nordisk' telah disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan GHD pada orang dewasa . Sogroya adalah terapi hormon pertumbuhan manusia (hGH) pertama untuk mengobati GHD dewasa yang hanya membutuhkan suntikan subkutan seminggu sekali, sementara persiapan hGH lain yang disetujui FDA harus disuntikkan setiap hari. Sogroya dimodifikasi dari hGH alami untuk meningkatkan ikatannya dengan protein plasma albumin (albumin), sehingga cocok untuk dosis sekali seminggu. Saat ini, Sogroya juga sedang mengembangkan pengobatan untuk GHD pada anak-anak.

Skytrofa (TransCon hGH) adalah satu-satunya prodrug hormon pertumbuhan manusia di dunia' yang dirancang dengan teknologi paten"Konjugasi Transien (Konjugasi Transien, TransCon)". Mekanisme kerja obat' berbeda dari analog hormon pertumbuhan kerja panjang' lainnya. Ini dapat memastikan pelepasan hormon pertumbuhan manusia yang tidak dimodifikasi dan aktif dalam tubuh manusia selama 7 hari, memastikan bahwa distribusi jaringan hormon pertumbuhan manusia aktif dalam tubuh konsisten dengan hormon pertumbuhan rekombinan sekali sehari (rhGH). Di Amerika Serikat dan Eropa, TransCon hGH telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) untuk pengobatan GHD.

hasil riset yang tinggi

FDA menyetujui Skytrofa untuk pengobatan GHD pada anak-anak, berdasarkan hasil studi tinggi fase 3 internasional. Ini adalah penelitian acak, label terbuka, terkontrol obat positif pada 161 anak yang baru diobati dengan GHD, membandingkan Skytrofa seminggu sekali dengan produk somatropin (GenotropinGHD) sekali sehari.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa penelitian mencapai titik akhir primer: pada minggu ke-52, Skytrofa tidak kalah dengan hGH harian dan lebih baik dari hGH harian dalam hal laju pertumbuhan tahunan (AHV, unit: cm/tahun), dan memiliki jenis kelamin aman yang serupa. Data spesifik menggunakan analisis kovarians (ANCOVA) kelompok intention-to-treat, AHV pada kelompok perlakuan Skytrofa adalah 11,2 cm/tahun, dan kelompok hGH harian adalah 10,3 cm/tahun (selisih antara kedua kelompok : 0,9 cm/tahun, 95% CI: 0,2-1,50).

Perlu disebutkan bahwa pada setiap tindak lanjut, AHV kelompok perlakuan Skytrofa lebih tinggi daripada kelompok perlakuan hGH harian, dan perbedaan perlakuan mencapai signifikansi statistik dari minggu ke-26 (termasuk minggu ke-26). Proporsi pasien dengan respon buruk (AHV<8,0 cm/tahun)="" pada="" kelompok="" perlakuan="" skytrofa="" dan="" kelompok="" perlakuan="" hgh="" harian="" masing-masing="" adalah="" 4%="" dan="" 11%.="" semua="" analisis="" sensitivitas="" yang="" diselesaikan="" dalam="" penelitian="" ini="" mendukung="" hasil="" utama,="" yang="" menunjukkan="" kekokohan="" hasil="">