Penghambat farnesyl transferase tipifarnib ampuh disetujui oleh Fast Track AS FDA, dengan total tingkat remisi 70%

Kura Oncology adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan obat presisi dalam onkologi. Baru-baru ini, perusahaan ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan kualifikasi kandidat obat cepat tipifarnib (FTD) kandidat kandidatnya untuk pengobatan orang dewasa yang kambuh atau limfoma sel angioimmunoblastik (AITL), limfoma sel T Follicular (FTCL), limfoma tepi sel limfoma sel T (TFH). Pada bulan Desember 2019, FDA juga memberikan tipifarnib FTD untuk pengobatan pasien dengan karsinoma sel skuamosa kepala dan leher (HNSCC) yang telah berkembang setelah menerima kemoterapi yang mengandung platinum dan membawa mutasi HRAS.

Fast Track Qualification (FTD) dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan cepat obat-obatan untuk penyakit serius untuk memenuhi kebutuhan medis serius yang belum terpenuhi di bidang utama. Memperoleh kualifikasi jalur cepat untuk obat eksperimental berarti bahwa perusahaan farmasi dapat lebih sering berinteraksi dengan FDA selama R 0010010 amp; Fase D. Setelah mengajukan aplikasi pemasaran, mereka memenuhi syarat untuk persetujuan yang dipercepat dan peninjauan prioritas jika mereka memenuhi standar yang relevan. Selain itu, mereka juga memenuhi syarat untuk rolling review.

tipifarnib adalah inhibitor farnesyl transferase kuat, sangat selektif, dilisensikan dari Janssen pada bulan Desember 2014. Farnesylation adalah proses pensinyalan sel kunci dan terkait dengan terjadinya dan perkembangan kanker. Saat ini, tipifarnib sedang dalam pengembangan klinis untuk pengobatan berbagai tumor padat dan indikasi hematologis. Sebelumnya, obat ini telah dipelajari di lebih dari 5, 000 pasien kanker dan telah menunjukkan aktivitas anti kanker yang meyakinkan dan tahan lama pada subkelompok pasien tertentu, termasuk tumor skuamosa yang membawa HRAS mutan dan kelenjar getah bening yang tidak membawa HRAS mutan, Sumsum tulang dan tumor padat.

rumus struktur molekul tipifarnib (Sumber gambar: Wikipedia)

Pada bulan Desember 2019, Kura melaporkan data klinis terbaru di American Society of Hematology Annual Meeting (ASH 2019), menunjukkan bahwa tipifarnib memiliki aktivitas yang kuat dan tahan lama sebagai monoterapi untuk AITL yang kambuh atau refraktori. Data menunjukkan bahwa dalam populasi pasien yang sangat pra-diobati dengan median 3 terapi yang sebelumnya diterima, tingkat respons objektif (ORR) sekitar 50%. Selain itu, pada pasien dengan mutasi pada reseptor seperti imunoglobulin sel pembunuh (KIR, biomarker terkait jalur CXCL), ditemukan bahwa aktivitas antitumor tipifarnib 0010010 # 39 meningkat. ORR pasien ini adalah 70%, dan tingkat respons lengkap (CR) adalah 40%.

Pada akhir Oktober 2019, Kura mengumumkan data terbaru dari uji coba RUN-HN fase II tipifarnib dalam pengobatan karsinoma sel skuamosa kepala dan leher mutan HRAS (HNSCC). Hasil penelitian menunjukkan bahwa pada pasien dengan HRN mutan HNSCC yang sebelumnya menerima beberapa terapi (median: 2, kisaran: 0-6) tetapi penyakitnya berkembang, tipifarnib menunjukkan aktivitas antitumor yang kuat dan tahan lama sebagai monoterapi: Tanggapan keseluruhan rate (ORR) adalah 56%, dan kelangsungan hidup bebas perkembangan median (PFS) adalah 6. 1 bulan. Saat ini, total response rate (ORR) dari tiga terapi yang disetujui untuk pengobatan lini kedua HNSCC-Keytruda, Opdivo, dan Erbitux berada dalam kisaran 13-16%, dan PFS adalah sekitar 2 bulan.

Bridget Martell, MD, Kepala Petugas Medis Kura, mengatakan: 0010010 quot; Dua bulan setelah memberikan kualifikasi jalur cepat untuk pengobatan mutan HRAS HNSCC, FDA memberikan kualifikasi jalur cepat untuk tipifarnib untuk sel-T. limfoma. Potensi yang sangat besar dari penyakit-penyakit yang menghancurkan ini, kami sekarang secara aktif mempersiapkan diri untuk memulai uji coba pendaftaran kedua yang dipandu tipifarnib dalam fenotipe TFH, limfoma kelenjar getah bening lanjut (termasuk AITL). 0010010 quot;