FDA AS menyetujui Vertex untuk pengujian klinis terapi sel islet yang sepenuhnya diferensiasi yang berasal dari sel induk!

Vertex Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa Us Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui aplikasi uji klinis obat baru (IND), memungkinkan perusahaan untuk memulai uji klinis VX-880. VX-880 adalah terapi sel induk yang berasal dari sel induk, sepenuhnya diferensiasi untuk pengobatan diabetes tipe 1 (T1D).

Vertex berencana untuk memulai uji klinis single-arm Fase 1/2, label terbuka pada paruh pertama 2021, menggunakan VX-880 untuk mengobati pasien dengan diabetes tipe 1 (T1D) dengan gangguan kesadaran hipoglikemia dan hipoglikemia parah . Uji coba ini akan mengevaluasi keamanan dan efektivitas berbagai dosis VX-880, dan sekitar 17 pasien akan berpartisipasi dalam uji klinis ini.

Dr. Bastiano Sanna, Executive Vice President dan Head of Cell and Gene Therapy di Vertex, mengatakan: "Sewaktu kami merayakan ulang tahun ke-100 penemuan insulin tahun ini, kami sangat senang memperkenalkan terapi sel kelas satu ke klinik, yang berpotensi menguntungkan T1D. Pasien memiliki dampak yang berarti. Kami berharap dapat meluncurkan program klinis kami dan menguji metode unik kami untuk menggunakan insulin yang diturunkan sel induk sepenuhnya diferensiasi untuk menghasilkan sel islet untuk menggantikan sel islet yang hancur pada pasien dengan diabetes tipe 1."

Diabetes tipe 1 (T1D) disebabkan oleh penghancuran autoimun sel islet penghasil insulin di pankreas, mengakibatkan penurunan sekresi insulin dan gangguan kontrol gula darah. Kekurangan insulin dapat menyebabkan pengolahan nutrisi yang tidak normal oleh tubuh, yang dapat menyebabkan kadar gula darah tinggi. Gula darah tinggi dapat menyebabkan ketoacidosis diabetes, yang seiring waktu dapat menyebabkan komplikasi seperti penyakit ginjal / gagal, penyakit mata (termasuk kehilangan penglihatan), penyakit jantung, stroke, kerusakan saraf dan bahkan kematian. Karena keterbatasan dan kompleksitas sistem pengiriman insulin, sulit bagi pasien T1D untuk mencapai dan menjaga keseimbangan dalam kontrol glukosa darah. Hipoglikemia masih menjadi faktor pembatas utama dalam manajemen gula darah. Hipoglikemia yang parah dapat menyebabkan hilangnya kesadaran, koma, kejang, cedera, dan bahkan korban jiwa. Selain terapi insulin, saat ini ada opsi terbatas untuk mengobati T1D.

VX-880 (sebelumnya dikenal sebagai STx-02) adalah terapi sel induk manusia allogeneic investigasi. Saat ini berencana untuk mengevaluasi pasien T1D dengan gangguan kesadaran hipoglikemia dan hipoglikemia parah. VX-880 berpotensi mengembalikan kemampuan tubuh untuk mengatur kadar gula darah dengan memulihkan fungsi sel islet (termasuk produksi insulin).

Uji klinis VX-880 akan mencakup infus sel islet pankreas fungsional yang sepenuhnya diferensiasi dan terapi imunosupresif gabungan jangka panjang untuk melindungi sel islet pankreas dari penolakan kekebalan tubuh.