FDA AS memberikan kualifikasi jalur cepat Sanofi rilzabrutinib!

Sanofi baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) untuk pengobatan trombositopenia imun (ITP). rilzabrutinib adalah penghambat tirosin kinase (BTK) Bruton&# 39 oral yang sedang dikembangkan. Obat tersebut berpotensi menjadi penghambat BTK pertama untuk pengobatan ITP. Pada Oktober 2018, FDA telah memberikan penunjukan obat yatim piatu (ODD) untuk rilzabrutinib untuk mengobati ITP. Setelah hasil positif dari studi Tahap 1/2, Sanofi telah memulai studi klinis Tahap 3 yang mengevaluasi rilzabrutinib untuk ITP.

Orphan Drug mengacu pada obat yang digunakan untuk pencegahan, pengobatan, dan diagnosis penyakit langka, dan penyakit langka adalah istilah umum untuk golongan penyakit dengan insidensi sangat rendah, juga dikenal sebagai" penyakit yatim piatu." Di Amerika Serikat, penyakit langka mengacu pada penyakit dengan kurang dari 200.000 pasien. Insentif untuk pengembangan obat penyakit langka mencakup berbagai insentif pengembangan klinis, seperti kredit pajak yang berkaitan dengan biaya uji klinis, pengurangan biaya pengguna FDA, dan uji klinis. Bantuan FDA&# 39 dalam desain percobaan dan periode eksklusivitas pasar selama 7 tahun untuk indikasi yang disetujui setelah obat diluncurkan.

Fast Track Qualification (FTD) bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan cepat obat untuk penyakit serius guna memenuhi kebutuhan medis serius yang belum terpenuhi di bidang-bidang utama. Memperoleh kualifikasi jalur cepat untuk obat eksperimental berarti bahwa perusahaan farmasi dapat lebih sering berinteraksi dengan FDA selama tahap penelitian dan pengembangan. Setelah mengirimkan aplikasi pemasaran, mereka berhak mendapatkan persetujuan yang dipercepat dan tinjauan prioritas jika memenuhi standar yang relevan. Selain itu, mereka juga memenuhi syarat untuk tinjauan bergulir.

Struktur kimia rilzabrutinib (sumber gambar: pubchem)

Trombositopenia imun (ITP) adalah penyakit autoimun yang langka dan serius yang ditandai dengan kerusakan trombosit yang dimediasi oleh kekebalan dan gangguan produksi trombosit, yang mengakibatkan jumlah trombosit yang rendah dalam darah (trombositopenia) dan perdarahan yang mudah. Dan berdampak buruk pada kualitas hidup pasien. Untuk pasien ITP yang telah menerima terapi kortikosteroid untuk kambuh atau resisten, masih ada kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi untuk mencapai remisi yang cepat dan tahan lama.

Rilzabrutinib adalah oral, reversibel, kovalen, BTK inhibitor yang dalam pengembangan klinis untuk pengobatan penyakit yang dimediasi kekebalan. BTK berpartisipasi dalam respon imun bawaan dan adaptif dan merupakan molekul sinyal untuk penyakit yang dimediasi oleh imun. Data penelitian menunjukkan bahwa rilzabrutinib dapat memblokir sel imun inflamasi, menghilangkan sinyal destruktif dari autoantibodi, dan mencegah produksi autoantibodi baru tanpa menghabiskan sel B. Rilzabrutinib memiliki potensi untuk menargetkan patogenesis penyakit dan belum terbukti mengubah agregasi platelet. Signifikansi klinis dari mekanisme ini saat ini sedang diselidiki, dan keamanan serta efektivitasnya belum ditinjau oleh badan pengatur mana pun.

Selain ITP, rilzabrutinib saat ini sedang dalam pengobatan klinis pemfigus Tahap 3, yang merupakan penyakit yang dimediasi oleh kekebalan yang ditandai dengan lepuh pada selaput lendir dan kulit. Selain itu, rilzabrutinib juga telah memulai studi klinis fase 2 untuk pengobatan penyakit autoimun penyakit IgG4.