FDA AS menyetujui Livmarli: obat pertama untuk mengobati pruritus kolestatik yang terkait dengan sindrom Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma adalah perusahaan biofarmasi yang didedikasikan untuk mengembangkan terapi inovatif untuk mengobati penyakit hati yang langka. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui larutan oral Livmarli (maralixibat), yang diminum sekali sehari untuk pengobatan kolestasis pada pasien dengan sindrom Alagille (ALGS) berusia 1 tahun. Gatal. ALGS adalah penyakit hati warisan langka yang mempengaruhi 2000-2500 anak-anak di Amerika Serikat.

ALGS disebabkan oleh saluran empedu yang abnormal, yang dapat menyebabkan penyakit hati yang progresif. Saluran empedu yang tidak normal atau sempit dapat menyebabkan kolestasis, dan asam empedu menumpuk di hati, yang dapat menyebabkan peradangan dan kerusakan hati, dan mencegah hati bekerja dengan baik. Kolestasis ALGS dikaitkan dengan rasa gatal. Gatal adalah salah satu gejala paling umum dan parah yang terkait dengan ALGS, dan juga merupakan salah satu indikasi paling umum untuk transplantasi hati pada pasien dengan ALGS.

Perlu disebutkan bahwa Livmarli adalah obat pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk pengobatan pruritus kolestatik ALGS, yang akan membawa perubahan yang berarti dalam model pengobatan ALGS. Livmarli disetujui melalui proses peninjauan prioritas. Sebelumnya, FDA telah memberikan Livmarli penunjukan penyakit pediatrik langka (RPDD) dan penunjukan obat terobosan (BTD) untuk pengobatan ALGS.

Saat menyetujui Livmarli, FDA juga mengeluarkan voucher tinjauan prioritas penyakit pediatrik langka (PRV) kepada Mirum untuk menghargai perusahaan atas kontribusinya yang luar biasa terhadap pengembangan obat baru untuk penyakit langka. PRV ini dapat ditukarkan untuk tinjauan prioritas dari aplikasi obat baru berikutnya, dan dapat dijual atau ditransfer.

Bahan farmasi aktif larutan oral Livmarli adalah maralixibat, yang merupakan inhibitor transporter asam empedu (IBAT) ileal yang diberikan secara oral dengan penyerapan minimal. ALGS adalah penyakit hati yang langka, dan tidak ada pengobatan yang diakui, sehingga ada kebutuhan medis utama dan mendesak yang belum terpenuhi. Persetujuan Livmarli di pasar akan membawa pilihan pengobatan obat pertama untuk penyakit yang menghancurkan ini, akan memberikan rencana pengobatan yang berarti, dan pada akhirnya akan mengurangi kebutuhan akan transplantasi hati.

FDA menyetujui Livmarli, berdasarkan studi ICONIC utama dan data 5 tahun dari studi pendukung. Data ini bersama-sama merupakan bukti kuat bagi Livmarli untuk merawat 86 pasien ALGS. Data dari studi ICONIC menunjukkan bahwa setelah menerima pengobatan Livmarli, pruritus pasien secara statistik berkurang secara signifikan (p<0,0001), dan="" penanda="" lain="" dari="" penyakit="" hati="" kolestatik="">