FDA AS menyetujui Hetlioz (tasimelteon): obat sindrom Smith-Maggie (SMS) pertama!

Vanda Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui Hetlioz (tasimelteon) kapsul dan persiapan cair untuk pasien dewasa dan anak-anak, masing-masing, untuk mengobati Smith-Magenis Syndrome (Smith-Magenis Syndrome, SMS). ) Terkait gangguan tidur malam.

Perlu disebutkan bahwa Hetlioz adalah obat pertama yang disetujui oleh FDA AS untuk mengobati pasien SMS. SMS adalah gangguan neurodevelopmental langka. Fitur pembedanya adalah "inversi" ritme sirkadian, yang membuatnya sangat sulit bagi pasien SMS untuk tertidur di malam hari. Diperkirakan SMS mempengaruhi sekitar 15.000 orang di Amerika Serikat.

Hetlioz disetujui melalui proses peninjauan prioritas. Di antaranya, kapsul Hetlioz akan segera diluncurkan di Amerika Serikat, dan persiapan cairan Hetlioz diperkirakan akan diluncurkan di Amerika Serikat pada kuartal pertama 2021.

Smith-Margilli Syndrome (SMS) adalah gangguan perkembangan yang disebabkan oleh penghapusan segmen kecil kromosom 17p manusia. Dalam kasus yang lebih jarang, SMS disebabkan oleh mutasi titik pada gen RAI1, yang terletak di wilayah yang hilang.

Diperkirakan bahwa di Amerika Serikat, insiden SMS pada bayi baru lahir adalah 1/15.000-25.000. SMS biasanya tidak diwariskan, tetapi karena penghapusan de-novo. Orang dengan SMS akan memiliki beberapa masalah fisik, psikologis, dan perilaku. Gejala SMS yang paling umum adalah gangguan tidur yang parah, dan kehidupan pasien dan keluarga mereka sangat terganggu.

Struktur molekul Tasimelteon (sumber gambar:buku kimia.com)

Hetlioz (tasimelteon) adalah reseptor melatonin agonis. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, Hetlioz telah disetujui untuk pengobatan gangguan tidur-bangun non-24 jam (gangguan non-24-hoursleep-wake, "Non-24", "non-24") pada pasien dengan kebutaan total, dan obat ini juga merupakan obat Satu pertama untuk indikasi ini.

Persetujuan Hetlioz untuk pengobatan gangguan tidur malam hari pada pasien SMS didasarkan pada satu studi khasiat yang dikendalikan plasebo untuk penyakit langka ini. Studi ini menyelidiki orang dewasa dengan SMS mengambil kapsul Hetlioz dan anak-anak dengan SMS mengambil formulasi cair Tetlioz. Data menunjukkan bahwa keamanan Hetlioz mirip dengan studi Hetlioz sebelumnya untuk Non-24, dan juga mirip antara SMS orang dewasa dan anak-anak.