FDA AS menyetujui Isturisa (osilodrostat), obat pertama yang secara langsung menyelesaikan sekresi kortisol yang berlebihan!

Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) baru-baru ini menyetujui Isturisa® (osilodrostat, tablet oral) untuk perawatan pasien dewasa dengan sindrom Cushing 0010010 # 39; s (CS), khususnya: bedah hipofisis tidak dapat dilakukan, atau operasi telah dilakukan. Pasien dewasa yang masih sakit. Sindrom Cushing 0010010 # 39 adalah penyakit langka yang disebabkan oleh sekresi kortisol yang berlebihan oleh kelenjar adrenal. Isturisa adalah obat pertama yang disetujui FDA yang secara langsung menyelesaikan produksi kortisol yang berlebihan dengan memblokir 11 β-hidroksilase dan mencegah biosintesis kortisol.

Isturisa® akan menyediakan 1 mg, 5 mg, dan 10 mg tablet salut film. Keuntungan dari Isturisa® adalah dapat mengontrol atau menormalkan kadar kortisol pada pasien CS dewasa, dan memiliki keamanan yang dapat dikendalikan, menjadikan produk ini pilihan perawatan yang berharga bagi pasien CS.

Isturisa dikembangkan oleh Novartis. Pada bulan Juli 2019, perusahaan menjual tiga obat endokrin kepada perusahaan farmasi Italia, Recordati, untuk $ 390 juta: Isturisa, dua obat perawatan acromegaly Signifor (pasireotide diaspartate) dan obat-obatan jangka panjang Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

Di Uni Eropa, Isturisa disetujui pada Januari 2020 untuk pengobatan sindrom Cushing endogen (CS) pada orang dewasa. Bahan aktif farmasi dari Isturisa® adalah osilodrostat, penghambat sintesis kortisol yang bekerja dengan menghambat 11-β hidroksilase, yang bertanggung jawab untuk langkah akhir biosintesis kortisol adrenal. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, Isturisa telah diberikan status narkoba yatim.

rumus struktur kimia osilodrostat (Sumber: medchemexpress.cn)

Data dari seluruh program klinis menunjukkan bahwa Isturisa dapat menormalkan kadar kortisol pada kebanyakan pasien dan meningkatkan berbagai fitur klinis dan kualitas hidup penyakit, sehingga memberikan manfaat klinis yang signifikan di daerah di mana kebutuhan medis tidak terpenuhi. Secara khusus, dalam studi LINC-3, pada akhir periode penarikan acak 8 minggu (Minggu 34), proporsi pasien dalam kelompok Isturisa yang tetap dalam kisaran normal kortikosteroid secara signifikan lebih tinggi daripada dalam grup plasebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). Kontrol level kortisol adalah tujuan utama pasien CS. Dalam penelitian ini, reaksi buruk Isturisa yang paling umum adalah insufisiensi adrenal, sakit kepala, muntah, mual, kelelahan, dan edema.

Mary Thanh Hai, MD, penjabat direktur ruang kedua Pusat FDA untuk Evaluasi dan Penelitian Obat, mengatakan: 0010010 quot; FDA mendukung pengembangan perawatan yang aman dan efektif untuk penyakit langka. Perawatan baru ini dapat membantu pasien dengan sindrom Cushing, yang merupakan penyakit langka, produksi kortisol yang berlebihan menempatkan pasien pada risiko masalah medis lainnya. Dengan membantu pasien mencapai kadar kortisol normal, obat ini merupakan pilihan perawatan yang penting untuk orang dewasa dengan penyakit Cushing 0010010 # 39; s. 0010010 quot;

Gejala sindrom CS-Cushing (Sumber gambar: omicsonline.org)

Menurut Baidu Encyclopedia, sindrom Cushing 0010010 # 39; s (CS) juga dikenal sebagai hiperkortisolisme (hiperkortisolisme). Di masa lalu, beberapa orang juga menyebutnya sindrom Cushing 0010010 # 39; Kortisol) menghasilkan serangkaian manifestasi klinis, juga dikenal sebagai sindrom Cushing endogen. Usia kejadian tinggi adalah 20 hingga 40 tahun, dan rasio kejadian laki-laki dan perempuan sekitar 1: 3.

Menurut etiologinya, dapat dibagi menjadi dua jenis: ACTH dependen dan non-dependen. Manifestasi utama adalah wajah bulan purnama, penampilan berdarah, obesitas centripetal, jerawat, garis-garis ungu, tekanan darah tinggi, diabetes sekunder dan osteoporosis. Selain itu, aplikasi jangka panjang dari glukokortikoid dosis tinggi atau penyalahgunaan alkohol jangka panjang juga dapat menyebabkan manifestasi klinis yang mirip dengan sindrom Cushing 0010010 # 39; s, yang dikenal sebagai eksogen, diturunkan dari obat, atau Sindrom seperti cushing.