FDA AS menyetujui Pfizer Panzyga (imunoglobulin manusia untuk injeksi)!

Pfizer baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui aplikasi lisensi produk biologis tambahan (sBLA) untuk Panzyga (imunoglobulin manusia untuk injeksi intravena, sediaan cairan 10%) untuk pengobatan peradangan kronis Pasien dewasa dengan polineuropati demielinasi seksual (CIDP). CIDP adalah polineuropati yang dimediasi oleh autoimun yang langka. Imunoglobulin intravena (IVIg) adalah pengobatan lini pertama yang paling umum untuk pasien dengan CIDP.

Patut disebutkan bahwa Panzyga adalah satu-satunya IVIg dengan 2 regimen dosis pemeliharaan CIDP yang disetujui FDA, yang akan membantu memenuhi kebutuhan klinis pasien. Panzyga juga dapat diberikan dengan kecepatan infus 12 mg / kg / menit.

Panzyga adalah larutan 10% dari imunoglobulin normal manusia yang diberikan secara intravena. Di Amerika Serikat, Panzyga disetujui pada 2018: (1) untuk pasien ≥ 2 tahun untuk mengobati defisiensi imun primer (PI); (2) untuk pasien dewasa untuk mengobati trombositopenia imun kronis (cITP).

Pfizer menandatangani perjanjian lisensi dengan Octapharma AG, di mana Pfizer diberikan hak untuk menjual dan mengkomersialkan Panzyga di Amerika Serikat. Octapharma AG memiliki hak eksklusif untuk mengkomersialkan produk ini di pasar global di luar Amerika Serikat.

Angela Lukin, Presiden Global Unit Bisnis Rumah Sakit Pfizer, mengatakan: “Setiap pasien CIDP memiliki kebutuhan perawatan yang berbeda. Kami menemukan bahwa hanya satu pilihan dosis yang disetujui tidak selalu yang terbaik. Indikasi baru dan opsi dosis tambahan Persetujuan ini akan memungkinkan penyedia layanan kesehatan untuk memilih opsi dosis yang sesuai untuk pasien, yang akan membantu menyelesaikan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi pada populasi pasien."

CIDP adalah penyakit saraf perifer langka yang ditandai dengan meningkatnya kehilangan motorik simetris dan sensorik serta kelemahan yang terkait dengan hilangnya refleks tendon dalam. Penyakit ini disebabkan oleh kerusakan selubung saraf mielin. Onset CIDP secara bertahap dapat menunda diagnosis selama berbulan-bulan atau bahkan bertahun-tahun, menyebabkan kerusakan saraf yang parah, membatasi dan menunda respons terhadap pengobatan. Kebanyakan pasien membutuhkan pengobatan jangka panjang; jika tidak diobati, hampir sepertiga dari pasien CIDP akan mengalami ketergantungan kursi roda. Pengenalan dini dan pengobatan yang tepat sangat penting untuk membantu pasien menghindari berkembangnya kecacatan parah.

Persetujuan indikasi baru ini didasarkan pada data dari studi fase 3 prospektif, tersamar ganda, acak, multisenter, dari 142 pasien yang didiagnosis dengan CIDP. Studi Tahap 3 ini adalah studi pengobatan CIDP IVIg yang pertama dan satu-satunya yang telah mengevaluasi lebih dari satu pilihan dosis pemeliharaan. Dalam studi tersebut, selama periode 6 bulan, kemanjuran, keamanan dan tolerabilitas dari 7 infus pemeliharaan dievaluasi setiap 3 minggu. Titik akhir kemanjuran primer adalah proporsi responden dalam kelompok pengobatan Panzyga 1,0 g / kg dibandingkan dengan baseline pada 6 bulan pengobatan. Remisi didefinisikan sebagai: pasien dengan skor kecacatan 10 poin Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) yang disesuaikan menurun setidaknya 1 poin.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa pada akhir 6 bulan pengobatan, 80% (55/69) pasien mencapai remisi INCAT dengan dosis 1,0 g / kg, mencapai titik akhir utama penelitian. Beberapa titik akhir yang mendukung menunjukkan kemanjuran yang bergantung pada dosis, termasuk skor INCAT yang disesuaikan dengan kelompok dosis 2,0 g / kg yang menunjukkan tingkat remisi 92%. Dalam kelompok dosis 1,0 g / kg dan 2,0 g / kg, kekuatan cengkeraman, Skala Cacat Komprehensif Inflamasi Raschig (I-RODS) dan skor total Dewan Riset Medis (MRC) juga menunjukkan respons yang bergantung pada dosis. Dalam studi ini, Panzyga secara umum dapat ditoleransi dengan baik. Efek samping yang paling umum (GG gt; 5%) pada semua kelompok dosis adalah sakit kepala (15%), demam (14%), dermatitis (10%) dan peningkatan tekanan darah (8%). Selama masa penelitian, 11 pasien (8%) menerima premedikasi.