Valrox memasuki ulasan di UE: pengobatan hemofilia A

BioMarin Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa European Medicines Agency (EMA) telah menerima aplikasi izin edar (MAA) untuk valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox adalah terapi gen satu kali yang mengobati orang dewasa dengan hemofilia A parah melalui infus tunggal. Dengan penerimaan hari ini, tinjauan MAA telah dimulai, dan pendapat CHMP diharapkan akan diumumkan pada paruh pertama tahun 2022.

Valrox berpotensi menjadi terapi gen pertama di dunia' untuk hemofilia. Valrox MAA mencakup data keamanan dan kemanjuran dari 134 pasien yang terdaftar dalam studi Fase 3 GENEr8-1. Semua pasien ditindaklanjuti setidaknya 1 tahun setelah menerima pengobatan valrox. Selain itu, MAA juga menyertakan data dari studi peningkatan dosis 1/2 fase yang sedang berlangsung dalam kelompok dosis 6e13vg/kg selama 4 tahun dan kelompok dosis 4e13vg/kg selama 3 tahun.

Pada bulan Mei tahun ini, EMA menyetujui permintaan BioMarin' untuk evaluasi yang dipercepat. Evaluasi yang dipercepat berpotensi mempersingkat jangka waktu Komite EMA untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) dan Komite Terapi Lanjutan (CAT) untuk meninjau valrox MAA. Di UE, jika CHMP dan CAT percaya bahwa produk tersebut sangat penting bagi kesehatan masyarakat, terutama dari perspektif inovasi terapeutik, MAA akan memenuhi syarat untuk evaluasi yang dipercepat. Mungkin diperlukan 210 hari untuk mengevaluasi MAA sesuai dengan prosedur terpusat EMA, tidak termasuk jam berhenti ketika pemohon diminta untuk memberikan informasi tambahan. Atas permintaan, CHMP dan CAT dapat mempersingkat jangka waktu menjadi 150 hari, asalkan pemohon memberikan alasan yang memadai untuk evaluasi dipercepat, meskipun aplikasi yang semula ditujukan untuk evaluasi dipercepat dapat dikembalikan ke prosedur standar karena berbagai alasan selama periode peninjauan. Keputusan untuk menyetujui evaluasi yang dipercepat tidak berdampak pada pendapat akhir CHMP dan CAT tentang apakah izin edar harus disetujui.

Hank Fuchs, MD, Presiden BioMarin's Global R&D, mengatakan:"Kami berharap dapat bekerja sama dengan agensi dalam proses EMA' s evaluasi set data kuat valrox MAA, dan kami percaya bahwa set data ini dapat memenuhi persyaratan yang ditetapkan selama tinjauan MAA sebelumnya. Penelitian fase kritis 3 ini telah membuktikan keunggulan valrox dibandingkan dengan perawatan standar (terapi penggantian faktor VIII pencegahan). Kumpulan data Valrox yang luas didukung oleh penelitian ilmiah dan klinis selama beberapa dekade di bidang terapi gen. Kami akan terus berkontribusi pada Kontribusi sistem pengetahuan ilmiah, dan akan membagikan hasil penelitian Fase 1/2 dan Fase 3 kami di konferensi International Society for Thrombosis and Hemostasis (ISTH) 2021 minggu depan. Kami percaya bahwa terapi gen ini memiliki potensi untuk memenuhi pengobatan hemofilia tipe A dari kebutuhan medis yang tidak terpenuhi.&kutipan;