VISEN Pharmaceuticals Mengumumkan Persetujuan Aplikasi Uji Klinis TransCon C-Type Natriuretic Peptide Phase II China

7 Januari 2021, Shanghai, Cina / VISEN Farmasi, yang berfokus pada pengobatan penyakit terkait endokrin, hari ini mengumumkan bahwa mereka telah menyerahkan CNP TransCon (Tipe TransCon C) untuk disederksi ke National Medical Products Administration (NMPA) China. Peptida natriuretik) untuk tahap II aplikasi uji klinis obat baru untuk pasien achondroplasia (ACH) telah disetujui. Uji klinis ACcomplisH China akan segera diluncurkan di Cina, dan akan mencapai kemitraan dengan ACcomplisH (tipe TransCon C yang sedang dikembangkan oleh Ascendis Pharma). (Uji klinis global fase II peptida natriurtik) disinkronkan secara global. CNP TransCon terus-menerus menyediakan CNP aktif untuk menghambat jalur sinyal faktor pertumbuhan fibroblast yang diaktifkan berlebihan 3 (FGFR3). Ini diberikan seminggu sekali dan perlahan-lahan dilepaskan. Ini dirancang untuk membantu anak-anak dengan ACH membangun kembali keseimbangan pertumbuhan tulang, sambil meningkatkan dan mencegah Komplikasi ACH. TransCon CNP telah memperoleh penunjukan obat yatim piatu dari Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS dan Komisi Eropa.

Pasien dengan achondroplasia menghadapi beberapa dilema dan perlu diselesaikan

Chondroplasia adalah perawakan pendek asimetris yang paling umum. Hal ini disebabkan oleh mutasi aktivasi dominan autosomal pada gen reseptor faktor pertumbuhan fibroblast 3 (FGFR3), yang mengarah pada efek dari jalur sinyal FGFR3 dan CNP. Ketidakseimbangan adalah penyakit genetik dominan autosomal. Sekitar 80% pasien memiliki orang tua normal, dan penyakit ini disebabkan oleh mutasi gen patogen pada bayi yang baru lahir [1]. Menurut data yang diketahui saat ini, insiden ACH dalam kelahiran hidup adalah 1:25.000 [2], mempengaruhi sekitar 250.000 orang di seluruh dunia [3]. Pasien biasanya memiliki anggota tubuh pendek, kepala besar, dan ciri khas wajah dengan dahi menonjol dan penarikan wajah tengah. Hipottonia pada masa bayi adalah manifestasi khas. Pada usia dewasa, tingginya hanya sekitar 1,3 meter [4]. Selain itu, ACH juga dapat menyebabkan berbagai komplikasi serius, termasuk pengurangan magnum foramen, sleep apnea, dan infeksi telinga kronis, yang meningkatkan risiko kematian dan kualitas hidup yang buruk.

Untuk sebagian besar pasien ACH, diagnosis dapat dilakukan melalui temuan klinis dan pencitraan tertentu. Untuk beberapa pasien dengan diagnosis yang tidak jelas atau manifestasi atipikal, diagnosis dapat dikonfirmasi dengan deteksi mutasi gen heterogous FGFR3. Dalam hal pengobatan, saat ini tidak ada obat yang sangat efektif yang disetujui untuk pengobatan ACH2 di pasar global. Karena kurangnya metode pengobatan mendasar, untuk mencegah dan mengendalikan berbagai komorbiditas, pasien mungkin harus menanggung biaya medis yang tinggi, yang membawa beban berat bagi individu, keluarga dan sistem jaminan sosial. Karena pasien mengalami kesulitan dalam hidup sendiri, kesulitan pendidikan dan pekerjaan, pendapatan rendah dan faktor-faktor lain, sulit bagi mereka untuk berintegrasi ke dalam masyarakat, yang semakin meningkatkan beban hidup, yang pada gilirannya menyebabkan kurangnya tenaga kerja keluarga dan peningkatan pengeluaran jaminan sosial. Oleh karena itu, ada kebutuhan mendesak untuk mempercepat penelitian dan pengembangan obat baru untuk penyebab penyakit untuk mengurangi beban pasien, keluarga dan masyarakat.

Penelitian klinis TransCon CNP Phase II disinkronkan secara global, mempercepat proses pengembangan

Menurut data praklinis dan klinis, jalur CNP dapat meningkatkan pertumbuhan. Peningkatan CNP dapat mengimbangi efek mutasi FGFR3, sehingga meningkatkan pertumbuhan tulang. Namun, paruh kehidupan CNP alami pada manusia pendek, hanya 2-3 menit [5], yang membutuhkan infus intravena terus menerus, yang membuatnya sulit untuk diterapkan secara klinis.

Saat ini, CNP TransCon adalah satu-satunya CNP akting panjang di dunia yang dalam tahap klinis atau komersialisasi menggunakan teknologi "Konjugasi Sementara" yang dipatenkan, dan paruh hidupnya bisa mencapai 120 jam [6]. Hasil eksperimen hewan menunjukkan bahwa CNP TransCon dapat meningkatkan pertumbuhan tulang tikus model achondroplasia dan mencegah penutupan dini tulang rawan magnum foramen [7]. Data studi klinis global Fase I yang dilakukan oleh Ascendis Pharma membuktikan farmakokinetik dan keamanan kardiovaskular dalam uji coba praklinis, dan itu ditoleransi dengan baik. Tidak ada peristiwa buruk yang serius atau munculnya antibodi anti-CNP dilaporkan [8].

"Studi ACcomplisH China kami yang disetujui di Tiongkok kali ini adalah bagian penting dari rencana pengembangan klinis global. Setelah sepenuhnya menunjukkan dan berulang kali mengkomunikasikan rasionalitas dan keamanannya, kami telah mendapatkan persetujuan uji klinis obat baru. Ini akan menjadi bagian penting dari pengembangan tulang rawan. Untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran administrasi subkutan TransCon CNP seminggu sekali pada pasien dengan ketidaklengkapan, uji klinis multi-pusat, acak, terkontrol, fase II." Dr. Jun Yang, Chief Medical Officer VISEN Pharmaceuticals, mengatakan: "Tujuan utama penelitian ini adalah untuk mengevaluasi perawatan. Keselamatan dan efeknya terhadap tingkat pertumbuhan tahunan 12 bulan. Kami akan mempercepat kemajuan penelitian dan pengembangan global sambil memastikan keselamatan pasien dan kualitas uji coba."

VISEN Pharmaceuticals berkomitmen untuk "sabar terlebih dahulu" dan mempromosikan proses R&D global dengan data klinis Cina

Dalam beberapa tahun terakhir, negara saya telah sangat mementingkan manajemen penyakit langka dan mengadopsi serangkaian langkah untuk mempromosikan perkembangan pencegahan dan pengobatan penyakit langka. Pasal 60 Bab V Undang-Undang Kebersihan dan Promosi Kesehatan Medis Dasar yang diundangkan pada tahun 2020 dengan jelas menetapkan bahwa negara harus menetapkan dan meningkatkan sistem tinjauan dan persetujuan obat yang berorientasi permintaan klinis, dan mendukung obat-obatan yang sangat dibutuhkan dalam praktik klinis dan pencegahan dan pengobatan penyakit langka dan penyakit besar. Penelitian dan produksi obat-obatan untuk penyakit dan obat-obatan lain memenuhi kebutuhan pencegahan dan pengobatan penyakit.

"Berkat dukungan pemerintah dan upaya tak henti-hentinya banyak mitra, CNP TransCon ini telah mencapai uji klinis fase II di Tiongkok secara sinkron dengan dunia. Ini akan membantu lebih banyak pasien ACH Cina mendapatkan potensi patogenesis pada pertama kalinya. Perawatan efektif. Selain itu, data klinis China akan berfungsi sebagai dukungan penting untuk mempercepat proses R&D global obat inovatif ini, sehingga membantu pasien ACH di seluruh dunia." CEO VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang menuding: "VISEN berpegang pada tujuan 'pasien terlebih dahulu'. Di masa depan, kami akan terus aktif bekerja dengan mitra untuk bersama-sama meningkatkan perhatian masyarakat terhadap pasien ACH di Cina, mempercepat peningkatan status quo diagnosis dan pengobatan ACH di Cina, dan membantu realisasi awal 'Sehat China 2030'!"

Tentang VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals berkomitmen untuk menjadi ahli di bidang perawatan terkait endokrin, memperkenalkan metode pengobatan dan obat-obatan terkemuka di dunia ke Cina, berharap untuk memungkinkan lebih banyak pasien Cina mendapat manfaat dari rencana perawatan canggih dan dapat diandalkan di dunia sebelumnya.

VISEN Pharmaceuticals didirikan pada tahun 2018 oleh investor gabungan yang dipimpin oleh Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) dan Vivo Capital. Sofinnova Ventures berpartisipasi dalam investasi putaran pertama. VISEN Pharmaceuticals Ascendis secara eksklusif berwenang untuk mengembangkan dan mempromosikan solusi terapi endokrinnya di Cina Raya, dan berwenang untuk mencakup Cina daratan, Hong Kong, Makau, dan Taiwan.

Tentang teknologi TransConTM

TransCon mengacu pada "koneksi sementara" (Konjugasi Sementara). Platform teknologi TransCon mengembangkan rencana perawatan baru melalui teknologi inovatif untuk berpotensi mengoptimalkan efek perawatan termasuk efektivitas, keamanan, dan frekuensi dosing.

Molekul TransCon terdiri dari tiga bagian: obat prototipe yang tidak dimodifikasi, molekul pembawa inert yang melindungi obat prototipe, dan struktur koneksi yang sementara menghubungkan keduanya. Ketika tiga bagian digabungkan, molekul pembawa dapat menonaktifkan obat prototipe dan tidak dibersihkan oleh tubuh. Ketika disuntikkan ke dalam tubuh manusia, dalam kondisi fisiologis pH dan suhu tubuh, obat prototipe aktif dan tidak dimodifikasi akan dilepaskan dengan cara yang terkontrol. Karena obat prototipe tidak dimodifikasi, mekanisme farmakologis aslinya dapat dipertahankan. Teknologi TransCon dapat diterapkan secara luas pada protein, peptida atau molekul kecil di berbagai bidang terapeutik, dan dapat diterapkan secara sistemik atau lokal.

Pernyataan berwawasan ke depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan mengenai kemajuan penelitian klinis TransCon CNP di masa depan, yang melibatkan hasil yang diharapkan dengan risiko dan ketidakpastian. Pernyataan ini didasarkan pada asumsi dan perkiraan VISEN Pharmaceuticals, dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian. Semua informasi dalam siaran pers ini hanya pada tanggal siaran pers ini. VISEN Pharmaceuticals dengan ini menyatakan bahwa ketika informasi baru, peristiwa di masa depan atau keadaan lain muncul, perusahaan tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini karena alasan di atas.