AbbVox Botox (Botox) Memasuki AS Untuk Ditinjau: Memperlakukan Anak-Anak Berusia 5-17 Tahun!

AbbVie baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menerima aplikasi lisensi produk biologis tambahan (sBLA) yang diajukan olehnya, yang berupaya memperluas informasi resep Botox (nama umum: onabotulinumtoxinA). Untuk pasien anak-anak (5-17 tahun) dengan respon yang tidak mencukupi, intoleransi atau tidak mau melanjutkan obat antikolinergik dengan alasan apa pun, pengobatan dan penyakit sistem saraf intrinsik (seperti spina bifida, cedera saraf tulang belakang)) Gejala dan tanda-tanda detrusor terkait ( otot kandung kemih) terlalu aktif.

BOTOX adalah neurotoxin pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk pasien dewasa untuk mengobati kebocoran urin (inkontinensia) yang disebabkan oleh kandung kemih yang terlalu aktif yang disebabkan oleh penyakit neurologis. Obat ini secara khusus cocok untuk: setelah mencoba obat antikolinergik. Masih ada pasien dewasa dengan kebocoran urin atau intoleransi efek samping. BOTOX secara selektif memblokir pelepasan neurotransmitter acetylcholine di persimpangan neuromuskuler dengan sementara memblokir transmisi impuls saraf ke otot (dalam indikasi ini, otot kandung kemih), sementara mengurangi kontraksi otot.

SBLA bertujuan untuk memperluas populasi BOTOX® yang berlaku untuk anak usia 5-17. SBLA didasarkan pada data dari penelitian acak, fase-buta ganda fase III dan studi jangka panjang yang mengevaluasi keamanan dan efektivitas Botox pada lebih dari 100 anak-anak dengan aktivitas detrusor neurogen berlebih. SBLA akan ditinjau melalui siklus peninjauan standar 10 bulan. Tanggal target untuk metode biaya pengguna obat resep (PDUFA) adalah kuartal pertama 2021.

Aktivitas detrusor neurogenik yang berlebihan (Sumber gambar: epainassist.com)

AbbVie Botox dan Chief Scientific Officer Neurotoxin dan Wakil Presiden Senior Mitchell F. Brin, MD, mengatakan:" Penerimaan FDA' tentang aplikasi ini menggarisbawahi komitmen berkelanjutan kami untuk mengejar potensi penuh BOTOX® untuk melayani berbagai variasi penyakit dan pasien dengan kebutuhan klinis. Saat ini, anak-anak dengan overaktif detrusor neurogenik memiliki pilihan pengobatan yang sangat terbatas setelah kegagalan terapi antikolinergik dan sebelum operasi. Jika disetujui, BOTOX® akan. Ini adalah terapi neurotoksin pertama yang disetujui untuk pengobatan anak-anak dengan aktivitas detrusor neurogenik yang berlebihan sebagai respons terhadap obat antikolinergik."

Paul F. Austin, MD, direktur Departemen Urologi Pediatrik, Rumah Sakit Anak Texas, dan profesor urologi di Baylor College of Medicine, mengatakan:" Seiring waktu, banyak anak dengan penyakit neurologis internal akan mengalami kerusakan kandung kemih dan ginjal. Ini sangat penting. Pilihan pengobatan saat ini biasanya termasuk obat antikolinergik. Selain operasi, penggunaan jangka panjang perlu dipertimbangkan dengan cermat. Perawatan BOTOX® pada pasien anak-anak dengan aktivitas detrusor neurogenik berlebih menunjukkan hasil klinis yang menjanjikan. Akan memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi dan berkelanjutan di antara anak-anak dan remaja."

Aktivitas otot detrusor neurogenik yang berlebihan terjadi akibat ketidakmampuan sumsum tulang belakang dan kandung kemih untuk berkomunikasi secara efektif. Akibatnya, otot kandung kemih (otot detrusor) berkontraksi secara tidak sengaja, meningkatkan tekanan di kandung kemih dan mengurangi volume kandung kemih, sehingga sering terjadi kebocoran urin. Jika kateterisasi bersih intermiten dan obat antikolinergik tidak diobati secara memadai, kondisi ini mungkin memerlukan cystoplasty yang diperluas (prosedur bedah luas untuk memperbesar kandung kemih dengan menggunakan usus pasien) untuk mencegah kerusakan ginjal.

Ada banyak penyebab aktivitas otot detrusor neurogenik yang berlebihan pada anak-anak, seperti mielitis transversal, cedera tulang belakang, dan spina bifida. Di antara mereka, spina bifida adalah penyebab paling umum, mempengaruhi 1.500 hingga 2.000 dari lebih dari 4 juta bayi di Amerika Serikat setiap tahun. Lebih dari 90% pasien dengan spina bifida memiliki gejala kemih.

Botox dikembangkan oleh Aierjian (diakuisisi oleh AbbVie). Komponen utama obat ini adalah toksin botulinum tipe A yang sangat murni, yang merupakan penghambat konduksi saraf yang digunakan untuk merawat otot-otot aktif yang berlebihan. Botox pertama kali disetujui pada tahun 1989 untuk perawatan spasme wajah dan strabismus. Itu disetujui untuk dystonia serviks pada tahun 2000. Kemudian, itu diperluas ke bidang kecantikan, termasuk pengurangan kerutan, penipisan wajah, penghapusan garis alis dan gagak kaki'. Dalam beberapa tahun terakhir, Botox juga telah disetujui untuk mengobati berbagai indikasi seperti spasme ekstremitas atas, migrain kronis, inkontinensia neurologis, kandung kemih yang terlalu aktif, kejang, dan keringat ketiak yang parah (hiperhidrosis ketiak).

Di AS, sampai sekarang, Botox telah disetujui oleh FDA untuk 11 indikasi perawatan. Selama 30 tahun terakhir, lebih dari 100 juta botol Botox® dan Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) telah terjual di seluruh dunia, dan lebih dari 3700 artikel telah diterbitkan dalam jurnal ilmiah dan medis. Botox® neurotoxin adalah salah satu obat yang paling banyak dipelajari di dunia.