Terapi RNAi Lain dari Alnylam Mendapat Kualifikasi Jalur Cepat FDA

Alnylam baru-baru ini mengumumkan bahwa FDA AS telah memberikan kualifikasi jalur cepat vutrisiran (FTD), sebuah penelitian RNAi terapi untuk pengobatan polineuropati yang disebabkan oleh herediter transthyretin protein (hATTR) amiloidosis pada orang dewasa.

FTD bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan cepat obat-obatan untuk penyakit serius untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi secara serius di bidang-bidang utama. Memperoleh FTD untuk obat penelitian berarti bahwa perusahaan farmasi dapat lebih sering berinteraksi dengan FDA selama R 0010010 amp; Fase D. Setelah mengajukan aplikasi pemasaran, mereka memenuhi syarat untuk persetujuan yang dipercepat dan peninjauan prioritas jika mereka memenuhi standar yang relevan. Selain itu, mereka juga memenuhi syarat untuk rolling review.

Selain diberikan FTD, vutrisiran juga telah diberikan status obat yatim (ODD) untuk pengobatan amiloidosis ATTR di Amerika Serikat dan Uni Eropa. Saat ini, Alnylam sedang melakukan dua uji klinis fase III (HELIOS-A, HELIOS-B) untuk mengevaluasi keamanan dan efektivitas vutrisiran. Bersama-sama, penelitian ini merupakan proyek pengembangan klinis komprehensif yang bertujuan untuk menunjukkan bahwa vutrisiran memiliki dampak luas pada manifestasi multi-sistem penyakit dan spektrum penuh pasien dengan amiloidosis ATTR.

Dalam studi HELIOS-A, 164 pasien secara acak ditugaskan untuk menerima vutrisiran atau Onpattro, dengan tujuan untuk membuktikan apakah vutrisiran lebih unggul daripada Onpattro dalam mengobati kerusakan saraf. Dalam studi HELIOS-B, 600 pasien dengan amiloidosis hATTR dengan kardiomiopati secara acak ditugaskan untuk menerima vutrisiran atau plasebo untuk menilai dampak vutrisiran pada semua penyebab kematian dan tingkat rawat inap yang terkait dengan penyakit kardiovaskular. Data dari dua studi ini diharapkan diperoleh pada awal 2021.

Vutrisiran adalah injeksi terapi RNAi subkutan berbasis penelitian untuk pengobatan amiloidosis ATTR, termasuk amiloidosis herediter dan tipe liar. Obat ini dirancang untuk menargetkan dan membungkam RNA kurir spesifik dan memblokirnya sebelum protein tipe liar dan mutan transthyretin (TTR) diproduksi. Vutrisiran disuntikkan secara subkutan setiap triwulan, yang akan membantu mengurangi deposisi amiloid TTR dalam jaringan, meningkatkan pembuangannya dan mengembalikan fungsi jaringan-jaringan ini. Vutrisiran menggunakan platform pengiriman generasi selanjutnya Alnylam 0010010 # {s} generasi-Peningkatan Stabilitas Kimia (ESC) -GalNAc pengembangan platform pengiriman konjugat. Jika disetujui, ini akan semakin memperkuat posisi terdepan Alnylam 0010010 # 39; di pasar perawatan amiloidosis hATTR.

Alnylam adalah pemimpin dalam pengembangan terapi RNAi. Produk pertamanya, Onpattro (patisiran), telah disetujui oleh FDA pada Agustus 2018, menjadi obat RNAi pertama yang disetujui untuk pemasaran dalam 20 tahun sejak fenomena RNAi ditemukan. Pada bulan November 2019, obat lain perusahaan 0010010 # 39; Givlaari (givosiran), disetujui oleh FDA untuk digunakan pada pasien dewasa dengan porfiria hepatik akut (AHP) dan menjadi obat RNAi kedua di dunia.

Saat ini, Alnylam memiliki dua terapi RNAi lainnya yang sedang ditinjau oleh badan pengatur, dan keduanya diharapkan disetujui untuk didaftar tahun ini. Salah satunya adalah lumasiran, digunakan untuk mengobati tipe hiperoksaluria primer 1 (PH 1); yang lainnya adalah inclisiran, digunakan untuk mengobati hiperkolesterolemia. Selain itu, ada 6 terapi RNAi di perusahaan 00 1 00 1 0 # 39 pipeline yang dalam pengembangan klinis akhir.

Sebelum ini, TMC dan Alnylam menandatangani perjanjian lisensi dan kerja sama untuk mendapatkan hak pengembangan global dan komersialisasi inclisiran. Pada bulan November 2019, Novartis mengakuisisi TMC sebesar US $ 9. 7 miliar dan termasuk inclisiran. Berdasarkan perjanjian tersebut, Alnylam berhak menerima royalti berjenjang inclisiran hingga 20% dari penjualan global dari Novartis.

Saat ini, ada dua obat penurun kolesterol yang menargetkan PCSK 9 di pasar, tetapi mereka harus diberikan setiap 2 minggu atau bulanan. Inclisiran diberikan setiap 6 setiap bulan dan hanya dua kali setahun, yang sangat menguntungkan dalam hal kenyamanan perawatan. EvaluatePharma, agen riset pasar farmasi, memperkirakan bahwa puncak penjualan tahunan inclisiran akan mencapai US $ 2. 6 miliar setelah pencatatannya. Sebelum paten Inclisiran 0010010 # 39 berakhir pada 2 035, Alnylam dapat memperoleh royalti dari Novartis dengan total lebih dari $ 2. 2 miliar.

Perlu disebutkan bahwa hanya dua hari yang lalu, Blackstone Group dan Alnylam mencapai kemitraan strategis. Dalam kolaborasi ini, Blackstone akan menyediakan $ 2 miliar dalam pendanaan untuk membantu Alnylam memajukan inovasi teknologi dan mempercepat proses komersialisasi. Alnylam menyatakan bahwa kerjasama ini akan membantu Alnylam 0010010 quot; mencapai kesinambungan keuangan tanpa pembiayaan kembali. 0010010 quot;