BioMarin C-jenis Natriuretic peptida analog Vosoritide diterapkan untuk listing di Uni Eropa!

BioMarin adalah sebuah perusahaan bioteknologi global yang didedikasikan untuk pengembangan dan komersialisasi terapi inovatif untuk pasien dengan parah dan mengancam jiwa langka dan ultra-langka penyakit genetik. Portofolio produknya meliputi 7 produk komersial dan berbagai produk kandidat klinis dan praklinis. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa mereka telah mengirimkan aplikasi otorisasi pemasaran (MAA) untuk vosoritide (BMN111) untuk badan obat Eropa (ibu). Perusahaan juga berencana untuk mengirimkan aplikasi obat baru (NDA) untuk vosoritide ke US Food and Drug Administration (FDA) pada kuartal ketiga 2020.

Vosoritide adalah sebuah C-type natriuretik peptida (CNP) analog yang disuntikkan sekali sehari untuk pengobatan anak achondroplasia, yang merupakan perawakan pendek yang paling umum tidak proporsional pada manusia. Sebelumnya, vosoritide telah diberikan anak yatim obat penunjukan (ODD) untuk pengobatan achondroplasia.

Jika disetujui, vosoritide akan menjadi obat pertama untuk mengobati achondroplasia. Obat dapat mengobati akar penyebab penyakit dan merupakan terobosan medis utama dengan potensi untuk memiliki dampak yang bermakna pada kehidupan pasien.

Mekanisme aksi vosoritide

Achondroplasia adalah yang paling umum yang tidak proporsional perawakan pendek pada manusia. Hal ini ditandai dengan memperlambat endochondral osifikasi, menyebabkan sesak yang tidak proporsional dan gangguan struktural tulang panjang, tulang belakang, wajah, dan dasar tengkorak. Kondisi ini disebabkan oleh mutasi pada faktor pertumbuhan fibroblast reseptor 3 gen (FGFR3), yang merupakan regulator negatif pertumbuhan tulang.

Selain perawakan pendek yang tidak proporsional, orang dengan achondroplasia mungkin mengalami komplikasi kesehatan yang serius, termasuk kompresi foramen, apnea tidur, kaki bengkok, hipoplasia wajah, perubahan yang lebih rendah kembali permanen, stenosis tulang belakang, dan telinga berulang. Departemen infeksi. Beberapa komplikasi ini dapat berakibat pada perlunya pembedahan invasif, seperti dekompresi sumsum tulang belakang dan pelurus kaki yang bengkok. Selain itu, penelitian telah menunjukkan bahwa tingkat kematian meningkat untuk setiap kelompok usia.

Vosoritide adalah peptida natriuretik tipe C (CNP) analog yang berasal dari peptida manusia alami dan merupakan stimulator efektif dari endochondral. Peptida manusia alami adalah regulator positif pertumbuhan tulang. Vosoritide berikatan dengan reseptor tertentu dan memulai sinyal intraseluler yang menghambat jalur FGFR3 yang terlalu aktif.

Penerapan peraturan vosoritide didasarkan pada hasil acak global, double-blind, placebo-Controlled fase III studi yang diterbitkan pada bulan Desember 2019, dan lebih lanjut memperoleh data keamanan dan efektivitas jangka panjang dari tahap II yang sedang berlangsung dan tahap III studi ekspansi, luas data sejarah penyakit alami.

Tahap III global studi terdaftar 121 anak dengan achondroplasia yang berusia 5-14 tahun dan yang pertumbuhan piring masih terbuka, dan dievaluasi efektivitas dan keamanan vosoritide dan plasebo. Pasien ini telah menyelesaikan minimal 6 bulan studi dasar sebelum memasuki studi tahap III untuk menentukan tingkat pertumbuhan dasar masing-masing. Dalam studi fase III, pasien secara acak ditugaskan untuk menerima 52 minggu vosoritide (15ug/kg/hari) atau plasebo. Titik akhir utama adalah perubahan tingkat pertumbuhan dari baseline pada anak diperlakukan dengan vosoritide selama periode satu tahun pengobatan dibandingkan dengan plasebo.

Hasil penelitian menunjukkan bahwa studi mencapai Endpoint utama: setelah satu tahun pengobatan, tingkat pertumbuhan vosoritide pengobatan, disesuaikan untuk plasebo, adalah 1,6 cm/tahun (p<0.0001). this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

Hasil dari sebuah buka-label, dosis penemuan tahap II studi yang diterbitkan pada bulan November 2019 menunjukkan bahwa dibandingkan dengan anak usia dan seks cocok dalam sejarah alam baru achondroplasia dataset (n = 619), menerima 15μg dalam kohor tiga (n = 10) pasien yang diobati dengan vosoritide/kg/hari, tinggi rata-rata kumulatif meningkat 9,0 cm di 54 bulan, dan data secara statistik signifikan (p<0.005). in="" the="" past="" 12="" months,="" there="" has="" been="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm.="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effects="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">