Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US Review Diperpanjang 3 Bulan!

Bristol-Myers Squibb (BMS) baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memperpanjang waktu peninjauan Aplikasi Obat Baru (NDA) mavacamten' selama 3 bulan.&baru quot;Undang-undang Biaya Pengguna Narkoba" (PDUFA) tanggal target adalah 2022 28 April. Obat tersebut adalah modulator alosterik myosin miokard oral baru yang digunakan untuk mengobati kardiomiopati hipertrofik obstruktif simtomatik (oHCM), penyakit jantung kronis dengan insiden tinggi.

Pada Juli 2020, FDA AS memberikan mavacamten penunjukan obat terobosan untuk oHCM. Jika disetujui, mavacamten akan menjadi penghambat myosin pertama yang mengobati oHCM. Saat ini, aplikasi izin edar (MAA) mavacamten untuk pengobatan oHCM simtomatik juga sedang ditinjau oleh European Medicines Agency (EMA).

Menurut pengumuman BMS, FDA memberi tahu perusahaan pada 18 November 2021 untuk memperpanjang tanggal PDUFA guna memberikan waktu yang cukup untuk meninjau informasi terbaru terkait dengan strategi mitigasi penilaian risiko (REMS) yang diusulkan. Program REMS termasuk dalam aplikasi awal mavacamten. FDA tidak meminta data atau penelitian tambahan.

Samit Hirawat, MD, Wakil Presiden Eksekutif dan Kepala Petugas Medis Bristol-Myers Squibb mengatakan:"Kami yakin dengan mavacamten. Dalam uji coba EXPLORER-HCM yang sangat penting, penghambat miosin jantung perintis ini digunakan untuk mengobati pasien oHCM yang bergejala. , Status fungsional dan kualitas hidup telah menunjukkan perbaikan yang signifikan secara klinis. Kami berharap dapat terus bekerja sama dengan FDA untuk membawa obat penting ini kepada pasien.&kutipan;

mavacamten adalah penghambat alosterik miosin oral pertama di kelasnya, yang digunakan untuk mengobati penyakit dengan kontraksi jantung yang berlebihan dan gangguan pengisian diastolik sebagai penyebab internal. Mavacamten diyakini mengurangi kontraktilitas miokard dengan menghambat pembentukan jembatan silang miosin-aktin yang berlebihan. Pembentukan jembatan silang miosin-aktin yang berlebihan dapat menyebabkan kontraksi miokard yang berlebihan, hipertrofi ventrikel kiri dan penurunan komplians. Dalam studi klinis dan praklinis, mavacamten terus menunjukkan biomarker yang mengurangi stres dinding jantung, mengurangi kontraksi miokard yang berlebihan, dan meningkatkan kepatuhan diastolik.

mavacamten awalnya dikembangkan untuk mengobati kardiomiopati hipertrofik obstruktif simtomatik (oHCM). Berdasarkan mekanisme aksi dan bukti aktivitas terapeutik, mavacamten juga dipelajari secara klinis untuk pengobatan kardiomiopati hipertrofik non-obstruktif simtomatik (HCM) dan gagal jantung dengan fraksi ejeksi yang diawetkan (HFpEF).

struktur kimia mavacamten

Baik mavacamten NDA dan MAA didasarkan pada hasil uji coba fase 3 EXPLORER-HCM kunci. Percobaan dilakukan pada pasien oHCM simtomatik dan membandingkan mavacamten dengan plasebo. Hasil tes menunjukkan bahwa mavacamten telah menunjukkan efek terapeutik yang kuat, dengan perbaikan gejala yang signifikan secara klinis, status fungsional dan kualitas hidup, serta kemampuannya untuk meringankan obstruksi saluran keluar ventrikel kiri. Dalam studi EXPLORER-HCM, semua titik akhir primer dan sekunder mencapai signifikansi statistik.

mavacamten (MYK-461) dikembangkan oleh MyoKardia. Pada tanggal 5 Oktober 2020, Bristol-Myers Squibb mengumumkan bahwa mereka akan mengakuisisi MyoKardia senilai USD 13,1 miliar dalam bentuk tunai dan 60% premi. Pada 17 November 2020, Bristol-Myers Squibb mengumumkan bahwa akuisisi MyoKardia telah berhasil diselesaikan. Akuisisi ini merupakan transaksi terbesar kedua Bristol-Myers Squibb' setelah akuisisi Celgene senilai US$74 miliar pada 2019.

Perlu dicatat bahwa pada 11 Agustus 2020, LianBio, yang diinkubasi oleh perusahaan investasi Perceptive Advisors, secara resmi didirikan. Pada hari yang sama, diumumkan dua kerja sama penting. Salah satunya adalah untuk memperkenalkan pipa produk BridgeBio Pharma's ke China, dan yang lainnya Proyek tersebut adalah untuk memperkenalkan mavecamten myoKardia's ke China.

Bristol-Myers Squibb memiliki harapan besar untuk mavacamten. Ketika mengakuisisi MyoKardia, perusahaan mengumumkan bahwa mavacamten akan menjadi obat perintis untuk pengobatan HCM. Industri juga sangat optimis dengan prospek bisnis mavacamten. Pada bulan Desember 2020, Evaluate Vantage, sebuah organisasi riset pasar farmasi, merilis"Top 10 Obat Baru dengan Potensi Komersial pada tahun 2021". Dalam daftar ini, mavacamten menduduki peringkat ketiga. Evaluate Vantage memprediksi penjualan global mavacamten' pada tahun 2026 akan mampu mencapai US$2 miliar.