Bristol-Myers Squibb's Cardiac Myosin Allosteric Inhibitor Mavacamten Memasuki Tinjauan di Uni Eropa!

Bristol-Myers Squibb (BMS) baru-baru ini mengumumkan bahwa European Medicines Agency (EMA) telah menerima aplikasi otorisasi pemasaran (MAA) untuk mavacamten, modulator alosterik miosin oral baru untuk pengobatan obstruksi Kardiomiopati hipertrofik (oHCM), yang merupakan penyakit jantung kronis dengan insiden yang tinggi.

Saat ini, Aplikasi Obat Baru (NDA) mavacamten' untuk pengobatan oHCM simtomatik juga sedang ditinjau oleh FDA AS, dan tanggal target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) adalah 28 Januari 2022 Pada Juli 2020, FDA AS memberikan mavacamten penunjukan obat terobosan untuk oHCM. Jika disetujui, mavacamten akan menjadi penghambat myosin pertama yang mengobati oHCM.

mavacamten adalah penghambat miosin alosterik oral pertama di kelasnya untuk pengobatan penyakit yang secara inheren disebabkan oleh kontraksi jantung yang berlebihan dan gangguan pengisian diastolik. Mavacamten diperkirakan mengurangi kontraktilitas miokard dengan menghambat pembentukan jembatan silang miosin-aktin yang berlebihan. Pembentukan jembatan silang miosin-aktin yang berlebihan dapat menyebabkan kontraksi miokard yang berlebihan, hipertrofi ventrikel kiri, dan penurunan komplians. Dalam studi klinis dan praklinis, mavacamten terus menunjukkan biomarker yang mengurangi stres dinding jantung, mengurangi kontraksi miokard yang berlebihan, dan meningkatkan kepatuhan diastolik.

mavacamten awalnya dikembangkan untuk mengobati kardiomiopati hipertrofik obstruktif simtomatik (oHCM). Berdasarkan mekanisme aksi dan bukti aktivitas terapeutik, mavacamten juga dipelajari secara klinis untuk pengobatan kardiomiopati hipertrofik non-obstruktif simtomatik (HCM) dan gagal jantung dengan fraksi ejeksi yang diawetkan (HFpEF).

struktur kimia mavacamten

Baik mavacamten NDA dan MAA didasarkan pada hasil uji coba fase 3 EXPLORER-HCM kunci. Percobaan dilakukan pada pasien oHCM simtomatik dan membandingkan mavacamten dengan plasebo. Hasil tes menunjukkan bahwa mavacamten menunjukkan efek terapeutik yang kuat, dengan perbaikan gejala yang signifikan secara klinis, status fungsional dan kualitas hidup, dan juga menunjukkan kemampuan untuk meringankan obstruksi saluran keluar ventrikel kiri. Dalam studi EXPLORER-HCM, semua titik akhir primer dan sekunder mencapai signifikansi statistik.

Roland Chen, MD, Wakil Presiden Senior Pengembangan Kardiovaskular Bristol-Myers Squibb mengatakan:"Meskipun oHCM dan gejala yang melemahkan serta insufisiensi jantung lazim di seluruh dunia, tidak ada pengobatan yang disetujui untuk penyebab mendasar dari penyakit yang menghancurkan ini. Saat sekarang. Untuk sebagian besar, obat resep hanya dapat meredakan gejala. Mavacamten memiliki potensi untuk memberikan pilihan pengobatan untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang ada dalam populasi pasien oHCM global.&kutipan;

mavacamten (MYK-461) dikembangkan oleh MyoKardia. Pada tanggal 5 Oktober 2020, Bristol-Myers Squibb mengumumkan bahwa mereka akan mengakuisisi MyoKardia senilai USD 13,1 miliar dalam bentuk tunai dan 60% premi. Pada 17 November 2020, Bristol-Myers Squibb mengumumkan bahwa akuisisi MyoKardia telah berhasil diselesaikan. Akuisisi ini adalah transaksi terbesar kedua Bristol-Myers Squibb' setelah akuisisi Celgene senilai $74 miliar pada 2019.

Perlu dicatat bahwa pada 11 Agustus 2020, LianBio, yang diinkubasi oleh perusahaan investasi Perceptive Advisors, secara resmi didirikan. Pada hari yang sama, diumumkan dua kerja sama penting. Salah satunya adalah untuk memperkenalkan pipa produk BridgeBio Pharma's ke China, dan yang lainnya Proyek tersebut adalah untuk memperkenalkan mavecamten myoKardia's ke China.

Bristol-Myers Squibb memiliki harapan besar untuk mavacamten. Ketika mengakuisisi MyoKardia, perusahaan mengumumkan bahwa mavacamten akan menjadi obat perintis untuk pengobatan HCM. Industri juga sangat optimis dengan prospek bisnis mavacamten. Pada bulan Desember 2020, Evaluate Vantage, sebuah organisasi riset pasar farmasi, merilis"Top 10 Obat Baru dengan Potensi Komersial pada tahun 2021". Dalam daftar ini, mavacamten menduduki peringkat ketiga. Evaluate Vantage memprediksi penjualan global mavacamten' pada tahun 2026 akan mampu mencapai 2 miliar dolar AS.