Bylvay (odevixibat) Akan Segera Disetujui di AS dan Uni Eropa!

Albireo Pharma adalah perusahaan penyakit hati langka yang mengembangkan regulator asam empedu baru. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) telah mengeluarkan pendapat ulasan positif yang merekomendasikan persetujuan Bylvay (odevixibat) untuk pengobatan kolestasis intrahepatik keluarga progresif (PFIC). ). Bylvay adalah inhibitor transportasi empedu ileal (IBATi) yang ampuh, sekali sehari, non-sistemik, yang berpotensi menjadi pengobatan non-bedah pertama untuk penyakit langka ini dan akan mengubah tipe PFIC 1, 2, dan 3. Model perawatan untuk anak-anak.

Sekarang, pendapat CHMP akan disampaikan kepada Komisi Eropa (EC) untuk ditinjau, yang biasanya akan membuat keputusan persetujuan dalam 2 bulan ke depan. Di Amerika Serikat, Bylvay sedang menjalani tinjauan prioritas oleh FDA, dan tanggal target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) adalah 20 Juli 2021. Di Uni Eropa, Bylvay adalah satu-satunya IBATi yang diberikan oleh EMA untuk evaluasi dipercepat. Sebelumnya, EMA juga memberikan penunjukan obat yatim piatu dan penunjukan obat prioritas (PRIME) untuk pengobatan PFIC. Selain PFIC, Bylvay juga telah diberikan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan sindrom Alagille, atresia biliary, dan cholangitis primer.

PFIC adalah penyakit langka, menghancurkan, dan menghancurkan yang mempengaruhi anak-anak muda dan dapat menyebabkan penyakit hati yang progresif dan mengancam jiwa. Dalam banyak kasus, PFIC dapat menyebabkan sirosis hati dan gagal hati dalam 10 tahun pertama kehidupan. Manifestasi PFIC yang paling menonjol dan merepotkan adalah gatal yang intens, yang sering menyebabkan penurunan kualitas hidup yang parah. Saat ini, tidak ada obat untuk mengobati PFIC, dan satu-satunya pilihan bagi banyak pasien adalah transplantasi hati atau operasi invasif lainnya. Perawatan standar transplantasi hati saat ini menghadapi tantangan nyata, termasuk imunosupresion seumur hidup dan tantangan menemukan organ untuk anak-anak.

Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, Bylvay berpotensi menjadi obat pertama yang menerima persetujuan regulasi untuk pengobatan PFIC. Di Amerika Serikat, setelah Bylvay disetujui, Albireo akan memenuhi syarat untuk mendapatkan voucher tinjauan prioritas penyakit anak langka (PRV), dan Bylvay akan dipasarkan pada paruh kedua 2021. Saat ini, uji coba FASE 3 BOLD Bylvay untuk pengobatan atresia biliary dan uji coba ASSERT Fase 3 global untuk pengobatan sindrom Alagille sedang berlangsung.

Struktur kimiaodevixibat(sumber gambar: medkoo.com)

Bahan farmasi aktif Bylvay adalah odevixibat, yang merupakan penghambat asam empedu (IBAT) perintis, ampuh dan selektif, non-sistemik, dan empedu ileal, dengan paparan sistemik minimal dan bertindak secara lokal di usus. Saat ini, obat ini sedang dikembangkan untuk pengobatan penyakit hati kolestatik masa kanak-kanak langka, termasuk PFIC, atresia empedu, sindrom Alagille, dll.; di antaranya, PFIC adalah indikasi target pertama.

Ron Cooper, Presiden dan CEO Albireo, mengatakan: "Pendapat positif CHMP hari ini tentang Bylvay membawa kita selangkah lebih dekat dengan tujuan meluncurkan perawatan non-bedah pertama dalam sejarah. Perawatan ini dapat mengurangi dampak PFIC pada keluarga dan anak-anak. beban. Dengan meluncurkan Bylvay, kami berharap dapat memberi anak-anak bantuan gejala jangka pendek seperti gatal dan perbaikan jangka panjang parameter penting seperti pertumbuhan."

Ulasan positif CHMP tentang Bylvay didasarkan pada data dari 2 studi klinis (PEDFIC 1, PEDFIC 2), yang merupakan uji klinis fase 3 global terbesar untuk PFIC yang pernah dilakukan.

PEDFIC-1 adalah studi fase 3 acak, buta ganda, dan dikendalikan plasebo, dan hasilnya memenuhi titik akhir utama persyaratan peraturan AS dan UNI Eropa: Dibandingkan dengan plasebo, Bylvay secara signifikan meningkatkan gatal kulit (p = 0,004) dan secara signifikan mengurangi reaksi Asam empedu (SBA, p = 0,003), ditoleransi dengan baik, dan insiden gerakan diare / usus yang sering rendah (9,5% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,0% dalam kelompok perawatan dan 5,

PEDFIC-2 adalah studi ekstensi Fase 3 label terbuka jangka panjang. Data ini menegaskan kembali kemanjuran Kuat Bylvay, menunjukkan bahwa pada pasien yang dirawat hingga 48 minggu, SBA terus berkurang, penilaian gatal membaik, hati dan pertumbuhan Indikator fungsional menggembirakan.

Dalam dua penelitian ini, Bylvay ditoleransi dengan baik, dan gerakan diare / sering usus adalah peristiwa buruk gastrointestinal terkait pengobatan yang paling umum. Tidak ada perlakuan serius terkait peristiwa buruk yang terjadi.

Secara keseluruhan, penelitian ini mengkonfirmasi potensi Bylvay sebagai pengobatan PFIC pertama. PFIC adalah penyakit yang menghancurkan dan saat ini diobati dengan operasi termasuk transplantasi hati. Bylvay adalah obat pengobatan yang aman dan efektif dengan potensi untuk membawa perubahan nyata pada pasien PFIC dan keluarga mereka. Setelah mendapatkan persetujuan regulasi, Albireo berencana untuk membawa Bylvay ke pasar pada paruh kedua 2021.