Inhibitor Penargetan C3 Empaveli (pegcetacoplan) Akan Mendaftar Untuk Pencatatan pada tahun 2022!

Apellis Pharma adalah pemimpin dalam pengembangan terapi bertarget C3, yang didedikasikan untuk pengembangan terapi perintis dan terbaik di kelasnya melalui terobosan metode C3 bertarget untuk pengobatan berbagai macam obat yang didorong oleh aktivasi komplemen yang tidak terkontrol atau berlebihan Cascade Penyakit, termasuk di bidang hematologi, oftalmologi, dan nefrologi.

Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa mereka telah menerima umpan balik tertulis resmi dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), semakin memperkuat pengajuan injeksi pegcetacoplan intravitreal untuk pengobatan degenerasi makula terkait usia (AMD) dan atrofi geografis sekunder (GA ) Rencana Aplikasi Obat Baru (NDA). NDA akan didukung oleh data efikasi dan keamanan dari studi DERBY dan OAKS Fase 3 dan studi FILLY Fase 2.

Dalam umpan balik tertulis, FDA menyatakan bahwa jika uji klinis memadai dan terkontrol dengan baik, badan tersebut tidak akan membedakan antara fase uji coba yang berbeda, dan ketiga studi tersebut tampaknya memadai dan terkontrol dengan baik. Berdasarkan umpan balik ini, Apellis masih diharapkan untuk menyerahkan NDA pada paruh pertama tahun 2022, dan percaya bahwa tidak diperlukan penelitian tambahan untuk menyerahkan NDA.

Chief Medical Officer Apellis Federico Grossi, MD, mengatakan:"Kami sangat senang bahwa umpan balik FDA' konsisten dengan rencana kami. Kami berencana untuk mengirimkan pegcetacoplan NDA berdasarkan data lebih dari 1.500 pasien dalam 3 penelitian acak terkontrol dengan baik. GA. Ini adalah penyakit mematikan yang menyebabkan kebutaan. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA untuk menghadirkan pengobatan pertama bagi populasi pasien GA.&kutipan;

Karakteristik struktural dan mekanisme pegcetacoplan

GA adalah jenis lanjut dari degenerasi makula terkait usia (AMD), dan AMD adalah penyebab utama kebutaan. Penyakit GA mempengaruhi bagian tengah retina, makula, yang bertanggung jawab untuk penglihatan sentral. Overaktivasi komplemen menyebabkan pertumbuhan patologis ireversibel di GA, dan C3 adalah satu-satunya target untuk kontrol yang tepat dari overaktivasi komplemen. GA bersifat progresif dan ireversibel, menyebabkan kerusakan penglihatan sentral dan kehilangan penglihatan permanen. Menurut penelitian yang dipublikasikan, ada lebih dari 5 juta pasien GA di seluruh dunia dan sekitar 1 juta di Amerika Serikat. Saat ini, tidak ada pengobatan yang disetujui untuk GA.

Pegcetacoplan adalah inhibitor C3 bertarget yang dirancang untuk mengatur aktivasi kaskade komplemen yang berlebihan. Kaskade komplemen adalah bagian dari sistem kekebalan manusia, dan aktivasi berlebihannya adalah penyebab terjadinya dan perkembangan banyak penyakit serius. Pegcetacoplan adalah peptida siklik sintetis yang mengikat polimer polietilen glikol dan secara khusus mengikat C3 dan C3b. Saat ini, pegcetacoplan sedang dikembangkan untuk mengobati berbagai penyakit, termasuk: atrofi geografis (GA), hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH), dan glomerulopati C3. Di Amerika Serikat, FDA telah memberikan kualifikasi jalur cepat pegcetacoplan untuk pengobatan PNH dan GA.

Pada Mei 2021, Empaveli (pegcetacoplan) disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan pasien dewasa dengan hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH). Empaveli disetujui melalui proses peninjauan prioritas, yang berpotensi meningkatkan standar perawatan PNH dan mendefinisikan kembali perawatan PNH.

Perlu disebutkan bahwa Empaveli adalah terapi bertarget C3 pertama dan satu-satunya yang telah menerima persetujuan regulator. Obat ini cocok untuk: (1) pasien PNH dewasa yang belum pernah berobat sebelumnya; (2) Sebelumnya menerima inhibitor C5 Pasien dewasa dengan PNH Soliris (eculizumab) dan Ultomiris (ravulizumab).

Dalam dekade terakhir ini, satu-satunya pilihan untuk pengobatan PNH adalah inhibitor C5, tetapi banyak pasien masih mengalami hipohemoglobinosis persisten, yang sering menyebabkan kelelahan yang melemahkan dan seringnya transfusi darah. Dalam uji klinis, Empaveli dapat memberikan kontrol ekstensif PNH, meningkatkan kehidupan pasien PNH dengan meningkatkan kadar hemoglobin dan mengurangi kebutuhan akan transfusi darah.