FDA AS Menyetujui Analog Peptida Natriuretik Tipe-C Voxzogo (vosoritide)---2/2

Mekanisme kerja vosoritide

Achondroplasia adalah perawakan pendek tidak proporsional yang paling umum pada manusia. Hal ini ditandai dengan osifikasi endokondral yang melambat, yang menyebabkan kependekan yang tidak proporsional dan gangguan struktural pada tulang panjang, tulang belakang, wajah, dan dasar tengkorak. Kondisi ini disebabkan oleh mutasi pada gen reseptor faktor pertumbuhan fibroblas 3 (FGFR3), yang merupakan pengatur negatif pertumbuhan tulang.

Selain perawakan pendek yang tidak proporsional, pasien dengan achondroplasia mungkin mengalami komplikasi kesehatan yang serius, termasuk kompresi foramen, sleep apnea, kaki bengkok, hipoplasia wajah, ayunan punggung bawah permanen, stenosis tulang belakang, dan telinga berulang. Departemen infeksi. Beberapa dari komplikasi ini dapat mengakibatkan perlunya operasi invasif, seperti dekompresi sumsum tulang belakang dan pelurusan kaki yang bengkok. Selain itu, penelitian telah menunjukkan bahwa angka kematian meningkat untuk setiap kelompok umur.

Lebih dari 80% orang tua dari anak-anak dengan achondroplasia bertubuh sedang, dan penyakit ini disebabkan oleh mutasi genetik spontan. Insiden global achondroplasia adalah sekitar satu dari 25.000 kelahiran hidup.

Vosoritide adalah analog peptida natriuretik tipe-C (CNP) yang diturunkan dari peptida manusia alami dan merupakan stimulator efektif osifikasi endokondral. Peptida manusia alami adalah pengatur positif pertumbuhan tulang. Vosoritide mengikat reseptor spesifik dan memulai sinyal intraseluler yang menghambat jalur FGFR3 yang terlalu aktif.

Saat ini, vosoritide sedang dievaluasi untuk anak-anak yang pelat pertumbuhannya masih"open", biasanya anak-anak di bawah usia 18 tahun. Pasien-pasien ini mencakup sekitar 25% pasien dengan achondroplasia. Di Amerika Latin, Timur Tengah, dan sebagian besar kawasan Asia-Pasifik, saat ini tidak ada persetujuan peraturan untuk obat yang digunakan untuk mengobati akondroplasia.