Concord Kylin Crysvita Telah Disetujui Oleh Uni Eropa Untuk Mengobati Pasien Remaja Dan Dewasa!

Kyowa Kirin baru-baru ini mengumumkan bahwa Komisi Eropa (EC) telah menyetujui Crysvita (burosumab) untuk pengobatan pasien remaja dan dewasa dengan X-linked hypophosphatemia (XLH). Sebelumnya, Crysvita telah disetujui secara bersyarat untuk perawatan anak-anak XLH dan remaja berusia 1 tahun ke atas, memiliki bukti pencitraan penyakit tulang, dan sedang mengalami pertumbuhan tulang.

Crysvita adalah satu-satunya pengobatan yang menangani patofisiologi intrinsik XLH. XLH adalah penyakit genetik langka yang mempengaruhi tulang, otot, dan persendian seumur hidup. Persetujuan terbaru akan memperluas populasi Crysvita yang berlaku: semua pasien remaja XLH Eropa dengan bukti pencitraan penyakit tulang (terlepas dari status pertumbuhan tulang) dan pasien dewasa XLH sekarang memenuhi syarat untuk pengobatan Crysvita.

Persetujuan ini didasarkan pada data dari dua studi fase III: Fase III UX023-CL303 adalah uji coba terkontrol plasebo, tersamar ganda, acak yang menyelidiki keamanan dan efektivitas Crysvita pada pasien dewasa dengan XLH; Fase III UX023 -Penelitian CL304 adalah uji coba satu lengan berlabel terbuka yang menyelidiki efek Crysvita pada pengobatan osteomalasia (pelunakan skeletal) pada orang dewasa dengan XLH. Dua penelitian telah menemukan bahwa Crysvita meningkatkan dan mempertahankan kadar fosfat serum dalam kisaran normal, membantu menyembuhkan pseudofraktur dan patah tulang yang berhubungan dengan osteomalasia, dan memperbaiki osteomalacia. Titik akhir lainnya menunjukkan bahwa pasien telah mengurangi rasa sakit dan kekakuan, serta meningkatkan fungsi fisik dan mobilitas dari waktu ke waktu. Keamanan Crysvita konsisten dengan yang diamati dalam penelitian Crysvita lainnya. Efek samping termasuk reaksi di tempat suntikan, hiperfosfatemia dan reaksi hipersensitivitas. Tidak ada efek samping serius yang terkait dengan pengobatan.

Karine Briot dari Rumah Sakit Cochin di Perancis berkata:" Sejauh ini, pasien dewasa dengan XLH memiliki pilihan pengobatan yang sangat terbatas. Saat ini persetujuan&# 39 merupakan kemajuan besar, yang berarti untuk pertama kalinya pasien dewasa dengan XLH ini mendapatkan pengobatan untuk penyebab yang mendasari XLH."

Abdul Mullick, Presiden Kyowa Kirin International, mengatakan: “Persetujuan EC merupakan tonggak penting bagi manajemen XLH. XLH adalah penyakit progresif seumur hidup yang berdampak besar pada kehidupan anak-anak dan orang dewasa. Melalui persetujuan ini, remaja XLH dan orang dewasa juga dapat memperoleh manfaat dari pengobatan Crysvita, yang merupakan satu-satunya pengobatan yang menargetkan patofisiologi intrinsik XLH. Kami sekarang akan fokus untuk memastikan bahwa pasien yang lebih memenuhi syarat menerima perawatan."

Sumber gambar: slideshare.net

X-linked hypophosphatemia (XLH) adalah penyakit genetik langka yang menyebabkan kelainan pada tulang, otot, dan persendian. XLH tidak mengancam nyawa, tetapi bebannya seumur hidup dan bertahap, yang dapat menurunkan kualitas hidup seseorang&# 39. Gejala dan tanda XLH dimulai pada anak usia dini dan menyebabkan kelainan bentuk pada tungkai bawah, perawakan pendek, dan nyeri. Ini akan menyebabkan kesulitan dalam berjalan dan fungsi tubuh, serta mempengaruhi kualitas hidup. Cacat tulang ditambah hipofosfatemia yang tidak terselesaikan berarti bahwa penyakit ini terus berkembang pada orang dewasa, menyebabkan nyeri dan kekakuan, serta beberapa cacat muskuloskeletal, yang mungkin terjadi pada sepersepuluh kedua atau ketiga setelah pasien lahir. Tahun itu terpengaruh.

Bahan aktif Crysvita&# 39 adalah burosumab, yang merupakan antibodi monoklonal IgG1 yang dimanusiakan sepenuhnya rekombinan yang menargetkan untuk mengikat dan menghambat aktivitas faktor pertumbuhan fibroblast 23 (FGF-23). FGF23 adalah hormon yang mengurangi kadar fosfat serum dengan mengatur ekskresi fosfat ginjal dan produksi vitamin D aktif. Pada XLH, kadar dan aktivitas FGF23 terlalu tinggi, mengakibatkan limbah fosfat dan hipofosfatemia.

Crysvita dapat menargetkan FGF-23 untuk menghambat aktivitas biologis FGF-23. Dengan memblokir FGF-23 yang berlebihan dalam tubuh pasien&# 39, Crysvita dapat meningkatkan reabsorpsi fosfat oleh ginjal dan meningkatkan produksi vitamin D, sehingga juga meningkatkan penyerapan fosfat dan kalsium di usus. Crysvita dikembangkan untuk mengobati penyakit hipofosfatemia terkait FGF-23, seperti XLH, tumor-induced osteomalacia (TIO) / epidermal nevus syndrome (ENS).

Crysvita adalah antibodi IgG1 monoklonal manusia rekombinan pertama yang secara langsung menargetkan FGF23. Obat tersebut ditemukan oleh Kyowa Kirin dan dikembangkan bekerja sama dengan Ultragenyx.

Di Amerika Serikat, Crysvita telah disetujui untuk perawatan anak-anak dan dewasa dengan XLH berusia ≥6 bulan. Pada bulan Juni tahun ini, Crysvita kembali disetujui oleh US FDA sebagai indikasi baru untuk pasien anak dan dewasa ≥ 2 tahun untuk mengobati tumor-induced osteomalacia (TIO), yang dapat menyebabkan hipofosfatemia dan osteomalacia. Perlu disebutkan bahwa Crysvita adalah obat pertama yang disetujui untuk pengobatan XLH, dan juga obat pertama yang disetujui untuk pengobatan pasien TIO yang tumornya tidak dapat ditemukan atau diangkat secara radikal.