Cstone Pharmaceuticals Ivosidenib Telah Merilis Hasil Studi Global Tahap III

Pada bulan Agustus 2021, studi fase III global yang bertujuan untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan obat target kelas satu ivosdenib dikombinasikan dengan obat kemoterapi azacitidine pada pasien AML yang baru didiagnosis yang tidak memenuhi syarat untuk kemoterapi intensif telah memperoleh hasil yang jelas. Data kemanjuran dan keamanan yang positif berarti bahwa ivosidenib semakin memperluas cakupan aplikasi berdasarkan pengobatan agen tunggal mutasi IDH1 pada pasien dewasa dengan AML yang kambuh atau refrakter, dan lebih banyak pasien AML yang akan mendapat manfaat darinya.

Terapi yang ada untuk AML memiliki manfaat yang terbatas, dan pasien sangat membutuhkan perawatan inovatif

Leukemia mieloid akut (AML) adalah kanker darah dan sumsum tulang. Ini adalah leukemia akut dewasa yang paling umum. Diperkirakan ada sekitar 20.000 kasus baru setiap tahun di Amerika Serikat dan lebih dari 30.000 kasus baru setiap tahun di China. Karena perkembangan penyakit yang cepat, kebanyakan pasien akhirnya akan mengembangkan resistensi terhadap pengobatan atau kambuh, dan mengembangkan leukemia myeloid akut yang kambuh atau refrakter, dengan tingkat kelangsungan hidup lima tahun hanya 27%.

Saat ini, kemoterapi intensif dan kemoterapi dosis tinggi biasanya digunakan secara klinis, dan kemudian dikombinasikan dengan terapi transplantasi sel induk hematopoietik untuk pengobatan AML yang komprehensif. Namun, karena toksisitas kemoterapi dan alasan biologis pasien, beberapa pasien lanjut usia (di atas 60 tahun) tidak dapat digunakan. Pasien dengan kemoterapi intensif tidak dapat memperoleh manfaat dari terapi ini, dan pasien ini sangat membutuhkan pilihan pengobatan yang lebih aman dan efektif.

Penelitian telah menunjukkan bahwa sekitar 6%-10% pasien AML memiliki mutasi IDH1. Enzim IDH1 mutan memblokir diferensiasi sel induk hematopoietik normal dan mendorong timbulnya leukemia akut. Ini adalah alasan penting untuk terjadinya dan perkembangan AML. Mekanisme tersebut juga menunjukkan arah pengembangan obat sasaran terkait.

Obat bertarget yang inovatif mencakup AML yang baru didiagnosis dan kambuh serta refrakter dan lebih banyak pasien yang mendapat manfaat darinya

Ivosidenib adalah penghambat target oral yang kuat terhadap kanker mutasi gen IDH1. Dengan memblokir aktivitas enzim mutan IDH1, dapat mempromosikan diferensiasi sel AML, sehingga memberikan efek anti-tumor. Di Amerika Serikat, ivosidenib telah disetujui untuk monoterapi pada pasien dewasa dengan mutasi IDH1 dengan AML yang kambuh atau refrakter, serta pasien dewasa yang baru didiagnosis dengan mutasi IDH1 AML yang berusia 75 tahun atau tidak dapat menggunakan kemoterapi induksi intensif karena komorbiditas.

Pada bulan Juli 2019, uji klinis ivosidenib untuk pengobatan pasien dengan leukemia myeloid akut yang kambuh atau refrakter yang membawa mutasi gen IDH1 disetujui di negara saya, dan administrasi pasien' pertama dengan cepat diselesaikan setelahnya. Berdasarkan efek kuratif yang baik dari ivosidenib, ivosidenib telah berhasil ditulis ke dalam versi 2020 dari"Pedoman CSCO untuk Diagnosis dan Pengobatan Keganasan Hematologis" pada tahun 2020, dan telah dimasukkan dalam"Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (batch ketiga)" oleh Pusat Evaluasi Obat dari Badan Pengawas Obat dan Makanan Nasional negara saya. .

Hasil positif dari studi pengobatan gabungan ivosidenib dan azacitidine sangat penting bagi pasien dengan leukemia myeloid akut mutan IDH1 yang tidak diobati. Rencana pengobatan ini tidak hanya membawa pilihan pengobatan baru untuk pasien AML yang tidak cocok untuk kemoterapi intensif, tetapi juga diharapkan menjadi pilihan pengobatan lini pertama baru untuk pasien AML yang baru didiagnosis, selain monoterapi ivosidenib untuk mutasi IDH1 yang kambuh atau refrakter. Pasien dewasa AML, Memperluas populasi penerima.

Dilaporkan bahwa Cstone Pharmaceuticals telah mencapai kerjasama eksklusif dengan Servier dan memperoleh pengembangan klinis dan hak komersialisasi ivosidenib di Tiongkok Raya termasuk Tiongkok Daratan, Hong Kong, Taiwan dan Makau, dan Singapura. Cstone Pharmaceuticals, sebagai mitra komersial ivosidenib dalam studi klinis fase III pasien AML yang baru didiagnosis di Cina, memainkan peran kunci dalam mempromosikan penelitian.

Beberapa hari yang lalu, aplikasi pemasaran tablet ivosidenib Cstone Pharmaceutical' direncanakan untuk dimasukkan dalam antrian tinjauan prioritas oleh CDE. Indikasinya adalah untuk mengobati leukemia myeloid akut yang kambuh atau refrakter pada orang dewasa yang rentan terhadap mutasi IDH1. Dengan publikasi hasil penelitian ini, ivosidenib akan mencakup AML dewasa yang baru didiagnosis dan yang kambuh dan refrakter. Dipahami bahwa Cstone Pharmaceuticals berencana untuk memperkuat komunikasi dengan CDE dalam waktu dekat, dan secara aktif mempromosikan ivosidenib untuk menjadi pengobatan lini pertama untuk indikasi ini.

Perlu disebutkan bahwa pada bulan Mei tahun ini, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS menerima aplikasi daftar obat baru tambahan ivosidenib sebagai pilihan pengobatan potensial untuk pasien kolangiokarsinoma mutan IDH1 yang sebelumnya dirawat, dan memperoleh kualifikasi tinjauan prioritas. Diharapkan dalam waktu dekat akan membawa pilihan baru untuk pasien dengan cholangiocarcinoma lanjut yang memiliki pilihan pengobatan terbatas yang ada. Selain itu, penelitian tentang ivosidenib untuk pengobatan pasien dengan glioma juga sedang berjalan lancar dan telah menunjukkan potensi terapeutik yang cukup besar.

Perlu dicatat bahwa meskipun ivosidenib belum disetujui di Cina, ia telah membuat terobosan besar dalam dimensi ketersediaan obat lebih cepat dari jadwal. Hanya beberapa hari yang lalu, ivosidenib, sebagai salah satu dari 75 obat khusus di luar negeri, telah dimasukkan dalam Asuransi Kesehatan Inklusif Beijing. Pada tanggal 2 Agustus, ivosidenib dimasukkan dalam Asuransi Obat Khusus Global Hainan Lecheng sebagai salah satu dari 25 obat domestik, yang berarti lebih banyak pasien dapat memperoleh manfaat darinya, sangat meningkatkan keterjangkauan obat.