Masalah FDA 15 Obat Orphan Seminggu

Dalam sepekan terakhir, FDA AS telah mengeluarkan 15 kualifikasi obat yatim dalam satu tarikan napas, termasuk banyak obat untuk mengobati kanker hati, kanker lambung, dan kanker saluran empedu.

menyembuhkan kanker

Dari 15 obat ini, 5 digunakan untuk pengobatan kanker, terhitung sepertiga. Di antara mereka, terapi sel TCB 002 yang dibawa oleh TC BioPharm adalah satu-satunya obat untuk pengobatan kanker darah. Ini adalah 0010010 quot; allogeneic 0010010 quot; 0010010 quot; ready-to-use 0010010 quot; terapi sel untuk sel T gamma delta T positif yang diperluas CD3. Ini telah memasuki uji klinis untuk mengobati leukemia myeloid akut.

Empat terapi kanker yang tersisa mengobati tumor padat, di antaranya AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 inhibitor Imfinzi (durvalumab) dan inhibitor CTLA-4 tremelimumab adalah kualifikasi obat yatim untuk hepatoseluler karsinoma. Antibodi Silydi 0010010 # 39; subkutan PD-L 1 envafolimab memenuhi syarat untuk obat yatim yang menargetkan kanker saluran empedu. OBI-999 dari Taiwan Hao Ding Company adalah obat yang terkonjugasi antibodi terhadap antigen Globo-H, dan kualifikasi obat yatimnya ditargetkan untuk kanker lambung.

Terapi gen

Kami juga telah melihat beberapa terapi gen, seperti salah satu dari Esteve Pharmaceuticals, yang bertujuan untuk menggunakan vektor gen AAV 9 untuk memperkenalkan gen GALNS normal ke pasien untuk mengobati mucopolysaccharidosis IVA; pengobatan lain oleh Baxalta adalah Gen yang mengkode FIX Padua dipindahkan ke pasien dengan vektor AAV 8 untuk mengobati hemofilia tipe B.

Ilmu Aruvant adalah terapi menggunakan vektor lentiviral. Ini memperkenalkan gen yang mengkode γ-globin ke pasien 0010010 # 39; sel CD34-positif sendiri untuk mengobati anemia sel sabit. Terapi serupa lainnya berasal dari Orchard Therapeutics, yang juga menggunakan sel CD34-positif. Perbedaannya adalah ia mentransfer gen php gp 91 untuk mengobati granulomatosis kronis terkait-kromosom-X.

Penyakit langka lainnya

Selain kanker dan penyakit langka yang dapat diobati dengan terapi gen, penyakit langka lainnya juga memiliki potensi pengembangan obat baru. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil adalah penghambat ROCK, yang diharapkan untuk mengobati amyotrophic lateral sclerosis; Terapi OncoArendi 0010010 # 39; OATD-01 adalah inhibitor CHIT-1 yang inovatif, yang diharapkan dapat digunakan untuk pengobatan sarkoidosis; Rebasez (Luspatercept) adalah agen pematangan sel darah merah, dan penyakit yang ditargetkan oleh kualifikasi obat anak yatim adalah fibrosis sumsum tulang.

Di antara obat-obatan ini yang memenuhi syarat untuk obat yatim, ada juga beberapa obat anti-infeksi. Di antara mereka, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 memperoleh kualifikasi untuk infeksi sendi buatan. Sebelumnya, produk ini juga telah dikualifikasikan oleh FDA sebagai produk anti-infeksi. F 2 G 0010010 # {{2}}; olorofim telah memperoleh dua kualifikasi obat yatim piatu, masing-masing untuk infeksi Lomentospora / Scedosporium dan aspergillosis invasif.