Takeda's Potent EGFR Molekul Kecil Tyrosine Kinase Inhibitor Mobocertinib Diberi Penghargaan Kualifikasi Obat Terobosan Oleh US FDA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Mobocertinib (TAK-788) Terobosan Kualifikasi Obat (BTD) untuk pengobatan Pasien dengan kanker paru-paru sel kecil metastasis (NSCLC) yang telah berkembang selama atau setelah menerima kemoterapi yang mengandung platinum dan membawa reseptor faktor pertumbuhan epidermal (EGFR) ekson 20 mutasi penyisipan. Saat ini, tidak ada rencana perawatan yang disetujui untuk jenis NSCLC khusus ini. Mobocertinib adalah inhibitor tirosin kinase molekul kecil (TKI) yang dirancang untuk secara selektif menargetkan EGFR dan EGFR manusia 2 (HER 2) exon 20 mutasi penyisipan.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) adalah saluran peninjauan obat baru yang dibuat oleh FDA di 2012 untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan pengobatan untuk penyakit serius atau yang mengancam jiwa, dan ada bukti klinis awal bahwa obat tersebut adalah sebanding dengan obat terapeutik yang ada Obat baru yang secara substansial dapat memperbaiki kondisi. Memperoleh obat-obatan BTD bisa mendapatkan panduan lebih dekat termasuk pejabat senior FDA selama penelitian dan pengembangan. Memenuhi syarat untuk tinjauan bergulir dan tinjauan prioritas dalam tinjauan pasar obat baru untuk memastikan bahwa pasien diberikan pilihan pengobatan baru dalam waktu singkat.

FDA memberikan mobocertinib BTD berdasarkan tingkat respons keseluruhan (ORR) dan manfaat kelangsungan hidup jangka panjang dari pasien yang menanggapi terapi mobocertinib dalam studi fase I / II. Penelitian ini mengevaluasi kemanjuran dan keamanan mobocertinib (160 mg, dalam pengobatan sehari-hari) dalam pengobatan pasien dengan NSCLC lanjut atau metastasis lokal yang memiliki mutasi penyisipan EGFR exon 20 dan sebelumnya telah menerima kemoterapi sistemik . Saat ini tidak ada terapi yang ditargetkan, dan manfaat yang ditawarkan oleh rejimen pengobatan saat ini terbatas.

Data dari penelitian ini menandai kemajuan potensial yang signifikan dalam menangani kebutuhan pasien tersebut. Data menunjukkan bahwa kelangsungan hidup bebas perkembangan rata-rata (PFS) dari perawatan mobocertinib adalah 7. 3 bulan, dan tingkat respons keseluruhan (ORR) adalah 43% (n={{ 4}} / 28). Dalam penelitian ini, keamanan mobocertinib dapat dikendalikan (n= 7 2). Efek samping terkait pengobatan yang paling umum adalah diare (85%), mual (43%), ruam (36%), muntah (29%), dan nafsu makan berkurang ( 25%).

Rumus struktur kimia Mobocertinib (Sumber: medchemexpress.cn)

Christopher Arendt, kepala bidang perawatan onkologi di Takeda, mengatakan: 0010010 quot; Kami senang bahwa FDA telah mengakui potensi terapi mobocertinib untuk pasien dengan NSCLC yang membawa EGFR ekson 20 penyisipan mutasi. Pasien-pasien ini sangat membutuhkan pilihan perawatan yang efektif. Kami berkomitmen untuk mengembangkan obat-obatan inovatif untuk pengobatan penyakit refrakter. Kualifikasi obat terobosan Mobocertinib adalah langkah maju yang penting dalam upaya kami untuk mengubah standar perawatan saat ini untuk orang-orang yang kurang terlayani. 0010010 quot;

Kanker paru-paru adalah penyebab utama kematian akibat kanker di seluruh dunia. Kanker paru-paru sel kecil (NSCLC) adalah jenis kanker paru-paru yang paling umum, terhitung sekitar 85% dari kasus kanker paru-paru. Mutasi penyisipan EGFR exon 20 hanya bertanggung jawab untuk 1-2% pasien NSCLC, dan prognosisnya lebih buruk daripada mutasi EGFR lainnya. Saat ini tidak ada pengobatan untuk mutasi exon 20 . Manfaat dari pasien ini terbatas.

Mobocertinib adalah penghambat molekul kecil tirosin kinase (TKI) yang kuat yang dirancang khusus untuk menargetkan EGFR dan mutasi penyisipan 2 exon 20 mereka. Dalam 2019, FDA AS memberikan kualifikasi obat yatim piatu mobocertinib (ODD) untuk pengobatan pasien kanker paru-paru dengan mutasi HER 2 atau mutasi EGFR (termasuk mutasi penyisipan exon 20 ).

Proyek pengembangan mobocertinib dimulai pada populasi NSCLC dan diharapkan berkembang ke populasi lain yang kurang terlayani dari jenis tumor lainnya. Mobocertinib adalah obat investigasi yang kemanjuran dan keamanannya belum ditentukan. (dari 0010010 nbsp;Bioon.com）