Menarini Elzonris disetujui di Uni Eropa: Pengobatan tumor sel dendritik plasmacytoid blastic (BPDCN)!

Menarini Group adalah perusahaan farmasi dan diagnostik Italia swasta. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan bahwa Komisi Eropa (EC) telah menyetujui Elzonris (tagraxofusp) sebagai terapi tambahan untuk perawatan lini pertama pasien dewasa dengan tumor sel dendritik plasmacytoid blastic (BPDCN). BPDCN adalah keganasan hematologis dengan prognosis yang sangat buruk. Persetujuan tersebut didasarkan pada uji klinis prospektif terbesar yang pernah dilakukan pada pasien BPDCN yang sebelumnya belum mendapatkan perawatan (naif) dan yang sebelumnya telah mendapatkan perawatan (dirawat).

Perlu disebutkan bahwa Elzonris adalah obat pertama dan satu-satunya untuk pengobatan BPDCN yang disetujui di Eropa dan terapi yang ditargetkan CD123 pertama yang disetujui di Eropa. Sebelumnya, Elzonris telah diberikan obat yatim piatu di Eropa, dan persetujuan obat akan mengatasi kebutuhan medis yang sangat tidak terpenuhi di bidang ini. BPDCN adalah tumor ganas yang langka dan agresif, dan tidak ada pengobatan yang disetujui di UE sebelumnya.

CEO Menarini Group Elcin Barker Ergun mengatakan: "Persetujuan ini merupakan tonggak penting bagi pasien BPDCN di Eropa. Pasien-pasien ini akan memiliki kesempatan pertama untuk mendapatkan manfaat dari perawatan Elzonris. Persetujuan obat ini akan Membuat perubahan besar dalam pengobatan BPDCN karena memberikan dokter terapi yang ditargetkan untuk membantu pasien. Kami bekerja keras untuk meluncurkan Elzonris di Eropa dalam waktu sesingkat mungkin."

Elzonris adalah terapi yang ditargetkan untuk CD123, yang pertama kali dikomersialkan oleh Stemline Therapeutics di Amerika Serikat. Perusahaan ini sekarang menjadi bagian dari Menarini Group. Menurut ketentuan akuisisi, pemegang saham Stemline menerima hak yang tidak dapat diandalkan atau berharga (CVR). Setelah persetujuan Komisi Eropa, setelah selesainya penjualan Elzonris pertama di negara Uni Eropa-5 mana pun, setiap pemegang saham akan menerima $ 1.00 dalam bentuk tunai per saham.

Elzonris disetujui oleh FDA AS pada Desember 2018 untuk perawatan anak-anak dan orang dewasa BPDCN berusia 2 tahun ke atas, termasuk pasien BPDNC yang belum menerima perawatan (naif) dan yang telah menerima perawatan (dirawat). Perlu disebutkan bahwa persetujuan ini menjadikan Elzonris obat pertama yang disetujui untuk pengobatan BPDCN dan obat yang ditargetkan CD123 pertama disetujui.

BPDCN adalah tumor ganas hematologis yang agresif dan langka dengan prognosis yang buruk. Ini adalah bidang perawatan dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Karakteristik BPDCN mungkin mirip dengan beberapa penyakit, atau mungkin salah didiagnosis sebagai beberapa penyakit, termasuk leukemia myeloid akut (AML), limfoma non-Hodgkin (NHL), leukemia limfosit akut (ALL), dan penyakit sindrom myelodysplastic, leukemia myelogenous kronis (CML) dan tumor ganas lainnya dengan manifestasi kulit. BPDCN biasanya ditemukan di sumsum tulang dan / atau kulit, dan mungkin juga melibatkan kelenjar getah bening dan organ dalam. Diagnosis BPDCN didasarkan pada triad imunodiagnostik CD123, CD4, dan CD56. CD123 (IL-3R) adalah penanda utama untuk mengidentifikasi BPDCN dan target yang berkembang pesat dalam berbagai penelitian pengobatan kanker.

Elzonris adalah sittoksin yang diarahkan CD123, dirancang khusus untuk target CD123. Obat ini adalah perpaduan rekombeinan il-3 manusia dan racun difteri terpotong (DT). Domain IL-3 dapat mengonversi fragmen DT sittoksik. Panduan untuk sel tumor mengekspresikan CD123. Setelah diinternalisasi oleh sel tumor, Elzonris dapat secara ireversifly menghambat sintesis protein dan menginduksi apoptosis sel target.

Saat ini, Elzonris juga sedang dievaluasi dalam uji klinis lainnya untuk mengobati indikasi CD123-positif lainnya, termasuk: leukemia mielomonositik kronis (CMML), myelofibrosis (MF) dan indikasi terencana lainnya.