Pfizer Obat Kerja Panjang Sekali Seminggu Somatrogon Tahap 3 Keberhasilan Klinis: Secara Signifikan Mengurangi Beban Pengobatan!

Pfizer dan OPKO Health baru-baru ini bersama-sama mengumumkan hasil positif teratas dari studi klinis Fase 3 C0311002 yang mengevaluasi somatrogon hormon pertumbuhan manusia kerja panjang mingguan untuk pengobatan anak-anak yang kekurangan hormon pertumbuhan (GHD). Penelitian ini dilakukan pada anak-anak dengan GHD antara usia 3 dan 18 tahun, dan hasilnya menunjukkan bahwa suntikan somatrogon mingguan mencapai titik akhir utama untuk meningkatkan beban pengobatan dibandingkan dengan suntikan sekali sehari dari hormon pertumbuhan manusia Genotropin (somatropin). ).

GHD pada masa kanak-kanak adalah penyakit serius dan langka yang disebabkan oleh kurangnya hormon pertumbuhan yang disekresikan oleh kelenjar pituitari. Anak-anak dengan GHD tidak hanya bertubuh pendek, tetapi juga memiliki kelainan metabolik, tantangan psikososial, defisit kognitif, dan kualitas hidup yang buruk. Selama beberapa dekade, standar perawatan untuk GHD adalah injeksi subkutan hGH sekali sehari untuk meningkatkan pertumbuhan dan efek metabolik. Untuk perawat dan pasien, beban pengobatan dengan suntikan harian tinggi, yang dapat menyebabkan kepatuhan yang buruk dan mengurangi efek pengobatan secara keseluruhan.

Somatrogon adalah entitas molekul baru yang berisi urutan alami hormon pertumbuhan manusia, dan mengandung satu salinan di N-terminus dan dua salinan di C-terminus human chorionic gonadotropin (hCG) β-chain C-terminal peptide (CTP) , CTP Dapat memperpanjang waktu paruh molekul. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, somatrogon telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) untuk perawatan anak-anak dan orang dewasa dengan GHD.

Pada tahun 2014, Pfizer dan OPKO menandatangani perjanjian global untuk mengembangkan dan mengkomersialkan somatrogon untuk pengobatan GHD. Berdasarkan perjanjian tersebut, OPKO bertanggung jawab atas pelaksanaan proyek klinis, dan Pfizer bertanggung jawab atas pendaftaran dan komersialisasi produk. Kedua belah pihak akan menilai kemungkinan indikasi lain untuk anak-anak dan orang dewasa sebagaimana mestinya.

C0311002 adalah studi crossover tiga fase, acak, multisenter, label terbuka, yang mengevaluasi beban pengobatan dengan somatrogon seminggu sekali dan Genotropin sekali sehari pada anak-anak dengan GHD dari usia 3 sampai 18 tahun. Sebanyak 87 pasien secara acak dan dirawat dimasukkan dalam studi crossover ini (43 diacak untuk memesan 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 diacak untuk memesan 2 [somatrogon-Genotropin]). Tujuan utamanya adalah mengevaluasi setiap somatrogon. Beban pengobatan antara rencana injeksi mingguan dan rencana injeksi sekali sehari Genotropin dievaluasi oleh perbedaan rata-rata skor total gangguan hidup keseluruhan setelah setiap rencana pengobatan 12 minggu.

Hasil teratas menunjukkan bahwa setelah 12 minggu pengobatan, dibandingkan dengan pengobatan Genotropin sekali sehari (24,13 poin), pengobatan somatrogon mingguan meningkatkan rata-rata skor total gangguan hidup keseluruhan (8,63 poin), dan perbedaan pengobatan adalah -15,49 (95 % CI: -19.71, -11.27; p< 0,0001),="" mendukung="" somatrogon="" pada="" tingkat="" nominal="" 0,05.="" selain="" itu,="" titik="" akhir="" kunci="" sekunder="" menunjukkan="" bahwa="" jadwal="" pemberian="" dosis="" somatrogon="" mingguan="" menunjukkan="" manfaat="" keseluruhan="" dalam="" hal="" pengalaman="" pengobatan="" dibandingkan="" dengan="" jadwal="" pemberian="" dosis="" genotropin="" sekali="">

Tidak ada efek samping serius (SAE) selama dua periode pengobatan. Satu subjek berhenti mengonsumsi somatrogon setelah mengalami kejadian tidak diinginkan yang tidak serius (TEAE) selama pengobatan. Insiden TEAEs antara kelompok perlakuan sebanding, dan tingkat keparahan semua efek samping ringan sampai sedang.

Brenda Cooperstone, MD, Kepala Pengembangan Penyakit Langka, Divisi Pengembangan Produk Global Pfizer, mengatakan: “Hasil penelitian hingga saat ini menunjukkan bahwa somatrogon mingguan berpotensi untuk mengurangi gangguan gaya hidup, mendukung preferensi pasien, dan meningkatkan Kepatuhan. Selama hampir 40 tahun, pasien GHD dan kerabatnya telah menanggung beban suntikan hormon pertumbuhan setiap hari. Kami berkomitmen untuk meningkatkan standar perawatan saat ini dengan menyediakan pilihan perawatan mingguan yang tahan lama untuk komunitas GHD."