Takeda Takhzyro Mendaftar Untuk Pendaftaran Di Jepang: Mengobati Pasien ≥12 Tahun Untuk Mencegah Serangan HAE!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahwa mereka telah mengajukan Aplikasi Obat Baru (NDA) ke Kementerian Kesehatan, Perburuhan dan Kesejahteraan (MHLW) Jepang untuk meminta persetujuan injeksi subkutan Takhzyro (lanadelumab) untuk angioedema herediter (HAE) berusia ≥ 12 tahun tahun. Pasien, cegah kejang.

Pengajuan peraturan Jepang akan dievaluasi oleh Badan Farmasi dan Alat Kesehatan (PMDA) Jepang. Setelah peninjauan, PMDA akan menyerahkan laporan ke Kementerian Kesehatan, Perburuhan, dan Kesejahteraan Jepang (MHLW) untuk keputusan akhirnya. Jika disetujui, Takhzyro akan diberikan kepada pasien Jepang sebagai jarum suntik yang telah diisi sebelumnya.

Takhzyro pertama kali disetujui pada 2018 dan merupakan antibodi monoklonal pertama yang disetujui untuk pengobatan HAE. Obat ini cocok untuk mencegah serangan pada pasien HAE yang berusia 12 tahun ke atas. Hingga saat ini, Takhzyro telah terdaftar di lebih dari 20 negara di seluruh dunia, dan terus mengirimkan aplikasi pendaftaran ke seluruh dunia.

Takhzyro adalah antibodi monoklonal manusia yang secara spesifik mengikat dan menghambat aktivitas kallikrein plasma. Obat ini diproduksi di sel ovarium hamster Cina (CHO) menggunakan teknologi DNA rekombinan. Takhzyro diberikan melalui injeksi subkutan dan memiliki waktu paruh 14 hari pada pasien HAE. Setelah pelatihan oleh profesional medis, ini dapat dilakukan oleh pasien sendiri atau oleh staf perawat. Injeksi dapat diselesaikan dalam 1 menit atau kurang. Dalam hal pengobatan, takhzyro dosis awal yang dianjurkan adalah 300 mg setiap 2 minggu. Pada pasien yang menerima pengobatan dengan penyakit yang terkontrol dengan baik tanpa kejang, dosis 300 mg setiap 4 minggu dapat dipertimbangkan, terutama pada pasien dengan berat badan rendah.

Angioedema herediter (HAE) adalah penyakit genetik langka yang dapat menyebabkan pembengkakan edema berulang di berbagai bagian tubuh, termasuk perut, wajah, kaki, alat kelamin, tangan, dan tenggorokan. Pembengkakan bisa membuat seseorang lemas dan nyeri. Serangan saluran udara yang terhambat dapat menyebabkan mati lemas dan dapat mengancam jiwa.

Diperkirakan 1 dari setiap 50.000 orang di dunia mengidap HAE, dan penyakit ini sering kali diremehkan, kurang terdiagnosis, dan diobati. Di Jepang diperkirakan 2000-3000 orang menderita HAE, namun karena rendahnya kesadaran terhadap penyakit tersebut, hanya sekitar 400-500 orang yang terdiagnosis penyakit ini.

Di Jepang, aplikasi obat baru Takhzyro&# 39 didasarkan pada hasil studi global HELP fase 3 (pencegahan jangka panjang angioedema herediter) dan hasil studi perluasan label terbuka HELP fase 3 (OLE), selain evaluasi Takhzyro dalam pengobatan pasien HAE Jepang Hasil sementara dari studi Tahap 3. Secara keseluruhan, studi ini membuktikan keefektifan dan keamanan Takhzyro sebagai pengobatan pencegahan untuk serangan HAE.

HELP sejauh ini merupakan studi pencegahan klinis terkontrol acak terbesar yang dilakukan di HAE. Sebanyak 125 pasien dengan tipe I / II HAE berusia 12 tahun dan lebih terdaftar dan dievaluasi selama 26 minggu injeksi subkutan Takhzyro dan plasebo. Khasiat dan keamanan. Hasil penelitian menunjukkan bahwa penelitian mencapai semua titik akhir primer dan sekunder: Dibandingkan dengan kelompok plasebo, pasien yang diobati dengan tiga rejimen Takhzyro mengalami penurunan yang signifikan dalam jumlah rata-rata episode HAE per bulan. Di antara mereka, dibandingkan dengan kelompok plasebo, jumlah episode HAE bulanan dalam dosis 300mg Takhzyro setiap 2 minggu berkurang 87%, dan jumlah bulanan episode HAE dalam dosis 300mg Takhzyro setiap 4 minggu berkurang 73 % (disesuaikan p<>

Analisis eksplorasi menunjukkan bahwa selama penelitian selama 26 minggu (hari 0-182), 44% pasien (n=12/27) pada kelompok pengobatan Takhzyro dengan dosis 300 mg setiap 2 minggu tidak mengalami kejang, dibandingkan dengan proporsi. pada kelompok plasebo Hanya 2% (n=1/41). Analisis sensitivitas post-hoc menunjukkan bahwa pada fase stabil (hari 70-182), 77% pasien (n=20/26) pada kelompok perlakuan Takhzyro dengan dosis 300 mg setiap 2 minggu tidak mengalami kejang, sedangkan proporsi ini pada kelompok plasebo hanya 3% (n=1/37).

Selama seluruh periode pengobatan, efek samping yang disebabkan pengobatan yang paling umum (tidak termasuk serangan HAE) pada kelompok Takhzyro (n=84) adalah nyeri di tempat suntikan (42,9%), infeksi saluran pernapasan atas akibat virus (23,8%), sakit kepala (20,2%), sakit kepala (20,2%) )%), eritema nyeri di tempat suntikan (9,5%), memar di tempat suntikan (7,1%) dan pusing (6,0%). Tingkat keparahan sebagian besar efek samping (98,5%) yang disebabkan oleh pengobatan adalah ringan sampai sedang.