Inhibitor Tavneos Akan Disetujui di Ue: Vaskulitis terkait ANCA!

ChemoCentryx baru-baru ini mengumumkan bahwa Komite European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah mengeluarkan tinjauan positif yang menunjukkan persetujuan Tavneos (avacopan), inhibitor reseptor 5a (C5aR) selektif oral, dikombinasikan dengan rituximab (rituximab) atau rejimen cyclophosphamide, untuk pengobatan pasien dewasa dengan polyangiitis granulomatous (IPK) yang parah dan aktif, atau poliangiitis mikroskopis (MPA). IPK dan MPA adalah dua jenis utama anti-neutrofil sitoplasma autoantibody (ANCA) terkait vaskulitis (juga dikenal sebagai ANCA vaskulitis). Sekarang, pendapat CHMP akan diajukan ke Komisi Eropa (EC) untuk ditinjau, yang biasanya membuat keputusan peninjauan akhir dalam waktu 2 bulan.

Pada bulan September tahun ini, Tavneos adalah orang pertama yang mendapatkan persetujuan Jepang untuk pengobatan vaskulitis ANCA. Pada bulan Oktober tahun ini, Tavneos disetujui di Amerika Serikat: sebagai obat adjuvant, dikombinasikan dengan terapi standar, digunakan pada pasien dewasa untuk mengobati vaskulitis ANCA yang sangat aktif (IPK dan MPA). Perlu disebutkan bahwa Tavneos adalah inhibitor reseptor 5a (C5aR) pelengkap oral pertama yang disetujui oleh FDA AS dan obat pertama yang disetujui untuk pengobatan vaskulitis terkait ANCA dalam sepuluh tahun.

ANCA vaskulitis adalah penyakit autoimun sistemik yang langka dan serius. Aktivasi berlebihan dari sistem komplemen lebih lanjut mengaktifkan neutrofil, yang menyebabkan peradangan dan akhirnya menghancurkan pembuluh darah kecil. Penyakit ini dapat menyebabkan kerusakan organ dan kegagalan. Ginjal adalah organ target utama, dan sering berakibat fatal jika tidak diobati.

Dr. Thomas J. Schall, Presiden dan CEO ChemoCentryx, mengatakan: "Proposal CHMP untuk menyetujui Tavneos adalah langkah positif menuju tujuan kami. Tujuan kami adalah untuk membuat Tavneos tersedia di pasar utama di seluruh dunia. Setelah peluncuran baru-baru ini di Amerika Serikat. "Setelah mendapatkan persetujuan peraturan dengan Jepang, kami berharap bahwa pasien di Eropa akan dapat menerima perawatan Tavneos segera."

Struktur kimia Avacopan

Vaskulitis terkait ANCA adalah penyakit yang menghancurkan, dan perawatan saat ini sering menyebabkan efek samping yang serius atau bahkan fatal dan mengurangi perawatan yang menyelamatkan jiwa. Persetujuan Tavneos di pasar akan memberikan pilihan pengobatan baru yang sangat dibutuhkan dan membawa masa depan yang lebih cerah bagi pasien.

Persetujuan peraturan Tavneos didasarkan pada data dari uji klinis Advokat Fase 3 global yang penting. Studi ini mencapai titik akhir utama remisi penyakit pada minggu ke-26 dan remisi berkelanjutan pada minggu ke-52.

Data menunjukkan bahwa menurut evaluasi Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), dibandingkan dengan kelompok pengobatan prednison, kelompok pengobatan avacopan memiliki keuntungan statistik dalam remisi penyakit pada minggu ke-26 dan remisi berkelanjutan pada minggu ke-52. Dalam percobaan ini, dibandingkan dengan kelompok pengobatan prednison, toksisitas glukokortikoid dari kelompok pengobatan avacopan berkurang secara signifikan, fungsi ginjal sangat meningkat, dan indikator kualitas hidup yang berhubungan dengan kesehatan juga sangat meningkat.

Mekanisme tindakan Avacopan (CCX168)

Avacopan adalah molekul kecil oral dan inhibitor selektif reseptor C5a komplemen C5aR1. Dengan tepat memblokir reseptor (C5aR) dari fragmen sistem komplemen pro-inflamasi C5a (C5aR) hadir pada permukaan sel inflamasi destruktif seperti neutrofil, avacopan dapat mencegah sel-sel ini merusak kemampuan aktivasi C5a, yang merupakan pembuluh darah ANCA Faktor pendorong peradangan. Pengobatan Avacopan dirancang untuk secara efektif mengontrol proses vaskulitis inflamasi, mencegah kekambuhan, dan mengurangi risiko kerusakan terkait pengobatan. Selain itu, avacopan hanya secara selektif menghambat C5aR1 untuk memungkinkan jalur C5a I bekerja secara normal melalui reseptor C5L2.

ChemoCentryx bertanggung jawab atas penemuan dan pengembangan avacopan dan memiliki hak untuk mengkomersilkan obat di Amerika Serikat. Vifor Pharma memperoleh hak eksklusif untuk mengkomersialkan avacopan di pasar di luar Amerika Serikat melalui aliansi kesehatan ginjal yang dicapai dengan ChemoCentryx.

Saat ini, ChemiCentryx juga sedang mengembangkan avacopan untuk pengobatan pasien dengan C3 glomerulopathy (C3G) dan hidradenitis suppurativa (HS). Sebelumnya, FDA AS telah memberikan avacopan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan vaskulitis terkait ANCA, C3G, dan sindrom uremik hemolitik atipikal (aHUS). Di Uni Eropa, EMA telah memberikan avacopan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan C3G dan dua jenis vaskulitis ANCA (IPK dan MPA).