Vutrisiran Data Baru 18-bulan: Pengobatan Efektif Amiloidosis HATTR Dengan Polineuropati!

Alnylam adalah perusahaan terapi RNAi terkemuka di industri. Baru-baru ini, perusahaan mengumumkan hasil positif selama 18 bulan dari studi vutrisiran fase 3 HELIOS-A. Vutrisiran adalah terapi RNAi yang sedang dikembangkan, disuntikkan secara subkutan setiap 3 bulan untuk pengobatan pasien dewasa dengan polineuropati amiloidosis transthyretin herediter (hATTR-PN). Sebelumnya, penelitian mencapai titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder pada titik waktu 9 bulan.

Hasil terbaru yang dirilis kali ini menunjukkan bahwa penelitian mencapai semua titik akhir sekunder yang diukur pada titik waktu 18 bulan: dibandingkan dengan data plasebo eksternal dari obat RNAi Onpattro (patisiran) Studi APOLLO Fase 3, pengobatan vutrisiran menyebabkan kerusakan neuropati ( mNIS 7), kualitas hidup (QOL), kecepatan berjalan, status gizi, dan kecacatan keseluruhan secara statistik meningkat secara signifikan. Dalam hal titik akhir sekunder akhir, seperti yang diharapkan, kelompok perlakuan vutrisiran menunjukkan non-inferioritas dalam penurunan kadar TTR serum dibandingkan dengan kelompok perlakuan Onpattro dalam penelitian ini.

Selain itu, pada 18 bulan, pasien yang diobati dengan vutrisiran juga menunjukkan peningkatan pada beberapa titik akhir eksplorasi. Dibandingkan dengan plasebo, pasien yang diobati dengan vutrisiran menunjukkan peningkatan titik akhir biomarker jantung NT-proBNP (ukuran tekanan jantung). Selain itu, dibandingkan dengan plasebo, pasien yang diobati dengan vutrisiran juga meningkat dalam parameter ekokardiografi tertentu. Akhirnya, dalam kohort 48 pasien yang direncanakan, pengobatan vutrisiran dikaitkan dengan peningkatan penyerapan teknesium (Technetium) di jantung sebagian besar pasien, memberikan bukti potensial untuk penurunan beban amiloid jantung.

Dalam studi ini, vutrisiran terus menunjukkan keamanan dan tolerabilitas yang menggembirakan. Alnylam berencana mengumumkan hasil 18 bulan penuh pada konferensi medis pada awal 2022.

siRNA: Membungkam gen tertentu, mengurangi rentang ekspresi hingga 99%

Vutrisiran adalah terapi RNAi subkutan yang sedang dikembangkan untuk pengobatan amiloidosis ATTR, termasuk amiloidosis herediter (hATTR) dan tipe liar (wtATTR). Vutrisiran dapat menargetkan dan membungkam RNA pembawa pesan tertentu, memblokirnya sebelum protein transthyretin (TTR) tipe liar dan mutan diproduksi.

Vutrisiran disuntikkan secara subkutan setiap kuartal (3 bulan), yang dapat membantu mengurangi deposisi amiloid TTR di jaringan, meningkatkan pembuangan amiloid TTR yang tersimpan di jaringan, dan berpotensi mengembalikan fungsi jaringan ini. vutrisiran menggunakan platform pengiriman terkonjugasi Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc, yang bertujuan untuk meningkatkan potensi dan stabilitas metabolisme yang tinggi, memungkinkan injeksi subkutan yang jarang.

Saat ini, aplikasi pemasaran vutrisiran untuk pengobatan pasien dewasa dengan hATTR-PN sedang ditinjau oleh FDA AS dan EMA Uni Eropa. Di Amerika Serikat dan Uni Eropa, vutrisiran telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) untuk pengobatan ATTR amyloidosis, dan di Amerika Serikat juga telah dianugerahi Fast Track Designation (FTD) untuk pengobatan hATTR-PN dewasa. Vutrisiran sedang menjalani tinjauan prioritas oleh FDA AS, dan tanggal target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) adalah 14 April 2022.