FDA AS Menyetujui Ryplazim (plasminogen): Obat Pertama Untuk Mengobati Defisiensi Plasminogen!

Liminal BioSciences baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) untuk pengobatan pasien defisiensi plasminogen tipe 1 (hipoplasminogenemia). Perlu disebutkan bahwa Ryplazim adalah obat pertama yang disetujui oleh FDA untuk mengobati defisiensi plasminogen. Ini adalah penyakit genetik langka yang dapat merusak jaringan normal dan fungsi organ dan dapat menyebabkan kebutaan.

Saat menyetujui Ryplazim, FDA juga mengeluarkan voucher tinjauan prioritas penyakit pediatrik langka (PRV) kepada Liminal BioSciences untuk menghargai perusahaan atas kontribusinya yang luar biasa terhadap pengembangan obat baru untuk penyakit langka. Voucher dapat ditukarkan untuk peninjauan prioritas aplikasi obat baru berikutnya, dan dapat dijual atau ditransfer.

Bruce Pritchard, CEO Liminal BioSciences, mengatakan:"Persetujuan ini merupakan tonggak penting bagi Liminal, pasien, perawat dan dokter. Kami sangat senang bahwa Ryplazim akan memberikan layanan kepada pasien dengan defisiensi plasminogen kongenital di Amerika Serikat. Pengobatan. Voucher tinjauan prioritas (PRV) yang diterima untuk penyakit pediatrik langka juga berpotensi memberi Liminal uang tunai murni untuk mendukung upaya berkelanjutan kami untuk memajukan dan memperluas strategi penelitian dan pengembangan molekul kecil kami.&kutipan;

Defisiensi plasminogen adalah penyakit multisistem dan genetik langka yang memiliki dampak besar pada kesehatan dan kualitas hidup pasien. Pada semua pasien dengan defisiensi plasminogen, kadar plasminogen plasma berkurang secara signifikan.

Plasminogen adalah protein alami yang disintesis oleh hati dan beredar dalam darah. Plasminogen yang diaktifkan, plasmin, adalah komponen dasar dari sistem fibrinolitik dan enzim utama yang melarutkan trombus dan menghilangkan fibrin yang terekstravasasi. Oleh karena itu, plasminogen sangat penting dalam penyembuhan luka, migrasi sel, remodeling jaringan, angiogenesis, dan embriogenesis. Defisiensi plasminogen menyebabkan akumulasi fibrin, yang menyebabkan perkembangan lesi, sehingga mengganggu fungsi jaringan dan organ normal. Ketika lesi ini mempengaruhi mata, dapat menyebabkan kebutaan.

Bahan aktif Ryplazim adalah plasminogen, yang diekstraksi dan dimurnikan dari plasma manusia. Pengobatan Ryplazim membantu meningkatkan kadar plasminogen plasma, memperbaiki kekurangan plasminogen sementara, mengurangi atau menghilangkan penyakit.

Jalur aktivasi plasminogen (sumber gambar: GeneReviews)

Kemanjuran Ryplazim pada pasien anak dan dewasa dengan defisiensi plasminogen tipe 1 dikonfirmasi dalam uji klinis label terbuka lengan tunggal. Percobaan tersebut mendaftarkan 15 pasien yang tingkat aktivitas plasminogen dasarnya adalah antara<5% sampai="" 45%="" dari="" nilai="" normal.="" semua="" pasien="" menerima="" ryplazim="" dosis="" 6,6="" mg/kg,="" sekali="" setiap="" 2-4="" hari,="" dan="" melanjutkan="" pengobatan="" selama="" 48="" minggu,="" sehingga="" tingkat="" aktivitas="" plasminogen="" mereka="" setidaknya="" 10%="" lebih="" tinggi="" dari="" baseline,="" dan="" penyakitnya="" diobati.="" manifestasi="">

Kemanjuran didasarkan pada tingkat keberhasilan klinis total pada 48 minggu, didefinisikan sebagai 50% pasien dengan lesi tak terlihat yang terlihat atau terukur lainnya, dengan setidaknya 50% peningkatan jumlah/ukuran atau dampak fungsional lesi dari awal. Hasil penelitian menunjukkan bahwa semua pasien yang memiliki lesi pada pemeriksaan awal meningkatkan jumlah atau ukuran lesi setidaknya 50%. Dalam penelitian ini, Ryplazim ditoleransi dengan baik.

Persetujuan Ryplazim untuk pemasaran menandai titik balik penting, menyediakan pasien dengan defisiensi plasminogen tipe 1 dengan terapi pertama dan sangat dibutuhkan, dan memberikan pasien dan keluarga pilihan baru untuk membantu mengendalikan gejala penyakit.