FDA AS memberikan sertifikasi terapi terobosan ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) !

Alkeus Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah memberikan ALK-001 (C20-D3-vitamin A) penunjukan terapi terobosan (BTD) untuk pengobatan Stargardt's Disease (STGD). Perlu disebutkan bahwa ALK-001 adalah satu-satunya obat yang disetujui untuk pengobatan BTD penyakit Stargard. Saat ini, tidak ada pengobatan yang disetujui untuk penyakit Stargard. Sebelumnya, FDA telah memberikan Penetapan Obat Yatim Piatu (ODD) ALK-001.

BTD adalah saluran tinjauan obat baru dari FDA, yang bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat baru untuk pengobatan penyakit serius atau mengancam jiwa, dan ada bukti klinis awal yang dibandingkan dengan obat pengobatan yang ada, obat baru yang secara substansial dapat meningkatkan kondisi penyakit. Obat yang diperoleh BTD dapat menerima panduan yang lebih dekat termasuk pejabat senior FDA selama penelitian dan pengembangan, dan memenuhi syarat untuk rolling review dan tinjauan prioritas potensial selama peninjauan untuk memastikan bahwa pasien diberikan pilihan pengobatan baru dalam waktu singkat.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) adalah vitamin A yang dimodifikasi secara kimia yang digunakan untuk mengobati berbagai penyakit degeneratif retina. Obat ini diminum sekali sehari, dan data klinis menunjukkan bahwa ALK-001 dapat dengan aman menunda perkembangan penyakit Stargard sambil mempertahankan sirkulasi visual normal.

Penyakit Stargard adalah penyakit degeneratif retina warisan progresif yang dapat menyebabkan kehilangan penglihatan ireversibel dan kebutaan. Ini adalah penyakit yang langka dan serius. Gejala biasanya dimulai pada masa kanak-kanak atau remaja. Hampir setiap pasien yang didiagnosis dengan penyakit ini akan menjadi buta secara hukum.

FDA memberikan ALK-001 BTD berdasarkan tinjauan data dari uji klinis terkontrol plasebo acak fase 2. Data dari uji coba ini dan studi berkelanjutan lainnya diperkirakan akan dirilis akhir tahun ini.

Selain penyakit Starger, uji klinis ALK-001 untuk pengobatan pasien dengan degenerasi makula terkait usia kering (AMD) juga sedang berlangsung. Di Amerika Serikat, AMD adalah penyebab nomor satu kebutaan yang tidak dapat diprediksi.

Dr Leonide Saad, CEO Alkeus Pharmaceuticals, mengatakan: "Mencapai penunjukan terapi terobosan adalah tonggak transformatif di bidang penyakit Stargard. Hasil uji klinis Fase 2 kami adalah pengajuan peraturan untuk ALK-001 untuk pengobatan penyakit Stargard. Dan persetujuan memberikan dasar yang kuat. "Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA dan badan pengatur lainnya sehingga kami dapat membawa ALK-001 ke pasien sesegera mungkin."