VISEN Pharma Mengumumkan TransConTM Hormon Pertumbuhan Manusia Memperoleh Kelayakan Obat Yatim Piatu Untuk Perawatan AS dan UE Tentang Kekurangan Hormon Pertumbuhan

Pada April 21, 2020, VISEN Pharma, sebuah perusahaan patungan yang didedikasikan untuk bidang perawatan terkait endokrin, memperkenalkan metode pengobatan terkemuka dunia dan 0010010 # 39; obat-obatan ke China, dan bertanggung jawab atas program perawatan endokrin Ascendis Pharma dalam Pengembangan dan Promosi Tiongkok Besar. Ascendis Pharma mengumumkan pada April 15, 2020 bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah memberikan TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) peruntukan obat yatim piatu untuk mengobati kekurangan hormon pertumbuhan (GHD).

TransCon Human Growth Hormone adalah penelitian jangka panjang dari hormon pertumbuhan, yang telah dikembangkan menjadi obat perawatan GHD mingguan. Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon mempertahankan cara kerja yang sama dengan pengobatan hormon pertumbuhan manusia setiap hari dengan melepaskan molekul hormon pertumbuhan yang sama. Saat ini, tidak ada terapi hormon pertumbuhan jangka panjang yang disetujui di pasar AS atau Eropa. Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon telah disertifikasi oleh Komisi Eropa (EC) untuk perawatan GHD di Eropa pada Oktober 2019.

0010010 quot; TransCon Human Growth Hormon sekarang disertifikasi sebagai obat yatim di Amerika Serikat dan Eropa. Kami percaya ini adalah penegasan penting bahwa dunia membutuhkan terapi jangka panjang untuk menangani GHD dan semua masalah kesehatan endokrin. 0010010 quot; Ascendis Pharma Wakil Presiden Senior Dana Pizzuti, MD, mengatakan: 0010010 quot; Sebagai satu-satunya produk hormon pertumbuhan jangka panjang dalam pengembangan yang menyediakan hormon pertumbuhan yang tidak dimodifikasi, kami percaya bahwa Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon memiliki potensi besar untuk meningkatkan kehidupan pasien. Kami masih diharapkan menjadi yang kedua di tahun ini seperti yang direncanakan, pengajuan aplikasi pemasaran Triwulan dan kuartal keempat untuk Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon di AS dan Eropa. 0010010 quot;

Obat-obatan yang disetujui oleh FDA untuk obat-obatan anak yatim merujuk pada obat-obatan yang dapat dengan aman, efektif mengobati, mendiagnosis, atau mencegah penyakit atau kondisi langka yang mempengaruhi kurang dari 200, 000 warga AS, dan mungkin lebih aman atau lebih efektif daripada produk yang disetujui. Penunjukan obat yatim piatu memberikan manfaat dan insentif tertentu bagi pengembang obat, termasuk periode monopoli pasar AS tujuh tahun sejak tanggal otorisasi pasar, pembebasan biaya pengguna FDA dan kredit pajak untuk penelitian klinis. Pemberian penunjukan obat anak yatim tidak akan mengubah persyaratan peraturan FDA untuk menentukan keamanan dan efektivitas obat melalui penelitian yang tepat dan terkontrol dengan baik untuk mendukung persetujuan dan komersialisasi.

Lu Anbang, CEO Weisheng Pharmaceutical, menunjukkan: 0010010 quot; Saat ini, lebih dari 90% penyakit langka tidak memiliki pengobatan yang efektif. Persetujuan TransCon Human Growth Hormone oleh US FDA panti obat adalah sangat penting untuk pengobatan kekurangan hormon pertumbuhan. Hormon Pertumbuhan Manusia TransCon mingguan dapat mengurangi beban suntikan setiap hari, memberikan pasien kesempatan yang lebih baik untuk mencapai tinggi badan orang dewasa normal dan kesehatan endokrin secara keseluruhan. Saat ini, TransCon Human Growth Hormone digunakan di Tiongkok 0010010 # 39; uji klinis Fase III defisiensi hormon pertumbuhan masa kanak-kanak. Penelitian telah dimulai pada akhir 2019. Sebagai resmi R 0010010 amp; D dan perusahaan penjualan TransCon Human Growth Hormone di Greater China, Weisheng Pharmaceutical akan sepenuhnya mempromosikan rencana listing di Cina di masa depan dan berkomitmen untuk memperkenalkan metode pengobatan terkemuka di dunia 0010010 # 39; obat-obatan Cina, berharap untuk memungkinkan lebih banyak pasien Cina mendapat manfaat dari dunia 0010010 # 39; opsi perawatan canggih dan dapat diandalkan sebelumnya. 0010010 quot;

Tentang teknologi TransConTM

TransCon mengacu pada 0010010 quot; koneksi sementara 0010010 quot; (Konjugasi Sementara). Platform teknologi TransCon mengembangkan perawatan baru melalui teknologi inovatif untuk mengoptimalkan efek perawatan termasuk efektivitas, keamanan, dan frekuensi administrasi.

Molekul TransCon terdiri dari tiga bagian: obat prototipe yang tidak dimodifikasi, molekul inert yang melindungi obat prototipe, dan struktur koneksi yang untuk sementara menghubungkan keduanya. Ketika tiga bagian digabungkan, molekul pembawa dapat menonaktifkan obat prototipe dan tidak dibersihkan oleh tubuh. Ketika disuntikkan ke dalam tubuh manusia, di bawah kondisi fisiologis pH dan suhu tubuh, obat prototipe aktif yang tidak dimodifikasi akan dilepaskan secara terkendali. Karena obat prototipe tidak dimodifikasi, ia dapat mempertahankan mekanisme farmakologis aslinya. Teknologi TransCon dapat diaplikasikan secara luas pada protein, peptida atau molekul kecil di berbagai bidang terapeutik, dan dapat diterapkan secara sistemik atau lokal.