67% pasien mengalami peningkatan gejala myasthenia gravis secara signifikan mencapai titik akhir utama fase 3

Hari ini, argenx mengumumkan bahwa mereka telah mengembangkan efgartigimod, sebuah "pertama di kelas" terapi penargetan FcRn, sebuah kunci fase 3 uji klinis BERADAPTASI dalam pengobatan pasien dengan reseptor anti-asetilkolin (AChR) antibodi-positif sistemik myasthenia gravis (gMG) Endpoint studi utama tercapai. Argenx berencana untuk mengirimkan aplikasi lisensi biologics (BLA) untuk terapi ke FDA pada akhir tahun ini.

MG adalah penyakit autoimun kronis yang langka. Antibodi immunoglobulin G (IgG) mengganggu komunikasi antara saraf dan otot, menyebabkan kelemahan dan berpotensi mengancam jiwa kelemahan otot. Lebih dari 85% dari pasien MG maju ke gMG dalam 18 bulan onset, mengakibatkan kelelahan ekstrim dan kesulitan dalam ekspresi wajah, pidato, menelan, dan gerakan. Pasien didiagnosis dengan ACHR antibodi positif (ACHR-AB +) account untuk sekitar 80%-90% dari jumlah pasien GMG.

Efgartigimod adalah "pertama di kelas" terapi penargetan FcRn, dirancang untuk mengurangi patogenik IgG antibodi dan memblokir proses daur ulang IgG. Peran reseptor FcRn adalah untuk mencegah degradasi IgG. Oleh karena itu, dengan mencegah pengikatan IgG dan FcRn, antibodi IgG yang menengahnya penyakit autoimun dapat habis lebih cepat, sehingga mengurangi gejala penyakit.

Kunci fase 3 uji klinis BERADAPTASI adalah acak, Double-buta, placebo-mengandung studi kontrol. Data top-line menunjukkan bahwa 67,7% pasien AChR-AB + gMG yang menerima pengobatan efgartigimod memenuhi standar pengobatan Endpoint studi utama, yaitu menurut myasthenia gravis aktivitas kehidupan harian skala (MG-ADL), Skor pasien ditingkatkan oleh setidaknya 2 poin untuk 4 minggu berturut-turut, dibandingkan dengan 29,7% dalam kelompok plasebo. Selain itu, 63,1% pasien dalam kelompok pengobatan efgartigimod menunjukkan remisi yang signifikan setelah dievaluasi oleh myasthenia gravis kuantitatif (QMG) Skor, dibandingkan dengan 14,1% pasien dalam kelompok plasebo yang mencapai respon yang sama. 40,0% pasien yang menerima efgartigimod mencapai kinerja minimal gejala, didefinisikan sebagai Skor MG-ADL 0 (asimtomatik) atau 1, dibandingkan dengan 11,1% dalam kelompok plasebo. Data rinci persidangan akan diumumkan pada konferensi medis masa depan.

"Data dari sidang BERADAPTASI menunjukkan bahwa efgartigimod drive cepat dan mendalam pengampunan pasien, termasuk persentase tertentu pasien yang mencapai minimal atau asimtomatik setelah pengobatan," kata Wim Parys, MD, Chief Medical Officer argenx. Mengirimkan efgartigimod BLA ke FDA pada akhir tahun akan memungkinkan kita untuk mengambil langkah lain untuk memberikan pengobatan kepada pasien yang mungkin mendapatkan keuntungan dari efgartigimod di 2021. Kami berterima kasih kepada semua pasien dan penyedia layanan kesehatan yang berpartisipasi dalam uji coba BERADAPTASI. "