CStone Pharmaceuticals, obat yang sedang dikembangkan, diusulkan untuk menerima persetujuan bersyarat dari CHMP

Blueprint Medicines, mitra CStone Pharmaceuticals, baru-baru ini mengumumkan bahwa Komite' European Medicines Agency' s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) telah mengeluarkan ulasan positif yang menyarankan persetujuan bersyarat dari daftar tablet avapritinib (avapritinib) sebagai monoterapi. Untuk pengobatan pasien dewasa tumor stroma gastrointestinal (GIST) yang tidak dapat dioperasi atau metastatis dengan mutasi gen reseptor alfa (PDGFRA) faktor pertumbuhan turunan trombosit atau mutasi 18 D842V. Komisi Eropa akan membuat persetujuan akhir sebelum akhir September tahun ini.

Apotinib adalah penghambat kinase mutan KIT dan PDGFRA yang kuat dan sangat spesifik yang dikembangkan oleh Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals memiliki pengembangan eksklusif dan otorisasi komersialisasi obat di Tiongkok Raya. Pada awal 2020, apotinib telah disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan pasien dewasa GIST yang tidak dapat dioperasi atau metastatik dengan mutasi pada ekson 18 dari gen PDGFRA (termasuk mutasi PDGFRA D842V). Ini adalah target GIST tepat pertama yang dipasarkan di Amerika Serikat Untuk obat-obatan.

Tinjauan positif CHMP&# 39 terhadap apotinib didasarkan pada data kemanjuran dan keamanan uji klinis NAVIGATOR Tahap 1, dan hasil keamanan uji klinis VOYAGER Tahap 3. Data menunjukkan bahwa apotinib telah menunjukkan respon klinis yang dalam dan tahan lama dalam pengobatan pasien GIST mutan PDGFRA ekson 18 D842V, dan dapat ditoleransi dengan baik. Data penelitian klinis yang relevan telah diterbitkan dalam jurnal The Lancet Oncology pada tanggal 29 Juni 2020.

Pendapat tinjauan CHMP akan diserahkan ke Komisi Eropa (EC) yang bertanggung jawab atas persetujuan otorisasi pemasaran produk farmasi untuk ditinjau lebih lanjut. Terkait aplikasi listing apotinib, Komisi Eropa diharapkan sudah membuat persetujuan akhir sebelum akhir September tahun ini. Jika disetujui, apotinib akan menjadi obat terapi tertarget pertama bagi pasien GIST yang membawa mutasi D842V pada ekson 18 gen PDGFRA yang akan dipasarkan di Uni Eropa. Obat tersebut dipasarkan dengan nama dagang AYVAKYT.

Di Tiongkok, CStone Pharmaceuticals mengajukan permohonan daftar obat baru untuk apotinib ke Badan Pengawas Obat dan Makanan Nasional (NMPA) Tiongkok pada bulan April tahun ini, yang mencakup dua indikasi: ①Untuk pengobatan alfa reseptor faktor pertumbuhan turunan trombosit (PDGFRA) Exon 18 mutasi (termasuk mutasi PDGFRA D842V) pada pasien dewasa dengan GIST yang tidak dapat dioperasi atau bermetastasis, dan ② pasien dewasa dengan GIST lini keempat yang tidak dapat dioperasi atau bermetastasis.