FDA menyetujui Fintepla

Pada bulan Juni 27, FDA menyetujui Zogenix' larutan oral amfetamin seruling Fintepla (sebelumnya ZX 008) untuk sindrom Dravet yang berusia lebih dari 2 tahun. Persetujuan ini didasarkan pada hasil dari dua uji coba terkontrol tersamar ganda. Fintepla mengurangi jumlah spastisitas per bulan sebesar 50 - 60% dibandingkan dengan plasebo pada latar belakang terapi standar, dan tingkat penurunan epilepsi setidaknya 50% juga secara signifikan lebih tinggi dibandingkan dengan plasebo. Meskipun uji klinis terhadap total lebih dari 700 orang tidak menemukan bahwa dosis Fintepla ini menyebabkan kardiotoksisitas, tetapi karena kasus Fen-Phen hari ini, persetujuan ini memiliki dua warna hitam yaitu penyakit katup jantung (VHD) dan paru-paru. hipertensi (PAH) Kotak tersebut memperingatkan bahwa produk harus dijual melalui sistem REMS. Fintepla sebelumnya telah menerima persetujuan prioritas FDA dan kualifikasi obat yatim piatu. Hari ini ZGNX pertama kali mendapat persetujuan untuk Fintepla naik sebesar 24%, tetapi kemudian kekhawatiran investor tentang peringatan kotak hitam menyebabkan ZGNX tergelincir di bawah 13% untuk ditutup.

Analisis sumber obat

Penyakit Dravet' s adalah epilepsi parah yang langka dengan perkiraan insiden {{1}} pada 20, 000 sampai 20, 000. Sebagian besar penyakit ini disebabkan oleh mutasi inaktivasi gen yang disebut SCN 1 A (menyandikan saluran ion), tetapi tidak ada obat untuk mengubah penyakit untuk target ini, dan obat yang telah dipasarkan pada dasarnya mengontrol gejala. GW Pharma meluncurkan persiapan cannabisdiol (CBD) setahun sebelumnya. Obat depresi pascapartum Sage, hormon neurosteroid Zulresso, juga telah diuji pada penyakit ini, dan Fintepla adalah agonis reseptor HT 5. Jelas obat ini tidak berhubungan dengan SCN 1 A.

Fintepla adalah salah satu komponen Fen-Phen, amfetamin, obat ini telah menyebabkan kerugian besar bagi pasien obesitas dan produsen asli Wyeth. Gugatan lain, serupa dengan Mediator narkoba, masih berlangsung. Tahun lalu, perusahaan obat Prancis, Servier, dituduh mempromosikan obat secara berlebihan. Ada banyak contoh penarikan obat dari pasaran, dan yang paling terkenal adalah reaksi berhenti. Obat yang menyebabkan lebih dari 10, 000 kematian bayi anjing laut kemudian menjadi obat yang efektif untuk multiple myeloma. Derivatif sederhananya Revlimid sekarang menjadi raja obat molekul kecil. Analog lainnya, Pomalyst, telah disetujui untuk sarkoma Kaposi' s bulan lalu. . Penghambat COX 2 Wanluo, yang pernah merusak ekonomi dan reputasi Merck' juga diharapkan kembali ke sungai dan danau baru-baru ini, dan dimaksudkan untuk digunakan untuk artropati hemofilik yang disebabkan oleh kemacetan sendi pada pasien dengan hemofilia.

Penyakit Dravet' s adalah epilepsi parah yang langka dengan perkiraan insiden {{1}} pada 20, 000 sampai 20, 000. Sebagian besar penyakit ini disebabkan oleh mutasi inaktivasi gen yang disebut SCN 1 A (menyandikan saluran ion), tetapi tidak ada obat untuk mengubah penyakit untuk target ini, dan obat yang telah dipasarkan pada dasarnya mengontrol gejala. GW Pharma meluncurkan persiapan cannabisdiol (CBD) setahun sebelumnya. Obat depresi pascapartum Sage, hormon neurosteroid Zulresso, juga telah diuji pada penyakit ini, dan Fintepla adalah agonis reseptor HT 5. Jelas obat ini tidak berhubungan dengan SCN 1 A. Fintepla adalah salah satu komponen Fen-Phen, amfetamin, obat ini telah menyebabkan kerugian besar bagi pasien obesitas dan produsen asli Wyeth. Gugatan lain, serupa dengan Mediator narkoba, masih berlangsung. Tahun lalu, perusahaan obat Prancis, Servier, dituduh mempromosikan obat secara berlebihan. Ada banyak contoh penarikan obat dari pasaran, dan yang paling terkenal adalah reaksi berhenti. Obat yang menyebabkan lebih dari 1 0.000 tragedi bayi anjing laut kemudian menjadi obat yang efektif untuk multiple myeloma. Derivatif sederhananya Revlimid sekarang menjadi raja obat molekul kecil. Analog lainnya, Pomalyst, telah disetujui untuk sarkoma Kaposi' s bulan lalu. . Penghambat COX 2 Wanluo, yang pernah merusak ekonomi dan reputasi Merck' juga diharapkan kembali ke sungai dan danau baru-baru ini, dan dimaksudkan untuk digunakan untuk artropati hemofilik yang disebabkan oleh kemacetan sendi pada pasien dengan hemofilia. Kemarin, disebutkan bahwa penggunaan obat pertama yang tidak tepat atau optimalisasi obat pertama yang tidak memadai akan berdampak negatif pada keseluruhan mekanisme. Pencatatan Fintepla dapat membuat agonis reseptor HT yang lebih aman 5 lebih memperhatikan pengobatan penyakit serius ini. Amfetamin, Belviq analog yang lebih aman, dipasarkan sebagai obat penurun berat badan, tetapi pertama kali dijual ke Eisai karena penjualan yang buruk. Tahun ini, diminta mundur dari pasar karena risiko tumor. Meskipun Belviq menunjukkan tingkat risiko tumor yang rendah melalui analisis retrospektif, hal itu jelas lebih baik daripada Fintepla. Jika dosisnya juga dikurangi, bisa efektif untuk epilepsi. Keamanan harus menjadi yang utama.

Penggunaan fluamphetamine di luar label sebelum kejadian dan evaluasi karakterisasi pada ikan zebra kemudian memainkan peran penting dalam nama yang benar, tetapi alasan penting adalah bahwa penyakit Dravet' lebih serius daripada penurunan berat badan dan dapat mentolerir efek samping tertentu. Apakah ada obat yang layak digunakan lebih berisiko dan lebih bermanfaat. ICU' s obat darurat dan diabetes dengan lebih dari selusin jenis obat memiliki persyaratan keamanan yang sangat berbeda. Timbulnya pasien Dravet masih dini (sekitar satu tahun), sering dan nyeri, serius bisa menyebabkan kematian. Selain itu, sebagian besar pasien secara signifikan memperlambat perkembangan intelektual mereka setelah memulai epilepsi, yang merupakan beban yang sangat berat. Tahun lalu, Johnson& Persiapan bubuk Johnson' s K Spravato telah disetujui untuk depresi berat. Obat-obatan yang telah menyebabkan kerugian besar bagi pasien ini dapat diciptakan kembali. Ini menunjukkan bahwa tidak peduli apakah itu obat ajaib seperti metformin atau duri seperti fenfluramin, butuh waktu lama dan penelitian keras untuk menemukan penggunaan terbaik dari suatu produk. Jika penelitiannya cukup, batas antara obat dan obat mungkin tidak sebesar yang dibayangkan.