Hormon pertumbuhan kerja panjang baru TransCon hGH diterapkan untuk pendaftaran di Amerika Serikat, dan Cina sedang dalam uji klinis Fase III

Perusahaan biofarmasi Denmark, Ascendis Pharma, baru-baru ini mengumumkan bahwa mereka telah menyerahkan kepada Food and Drug Administration (FDA) AS hormon pertumbuhan kerja panjang mingguan TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio Product License Application (BLA), suatu prodrug jangka panjang dari hormon pertumbuhan manusia (hGH), diberikan seminggu sekali, digunakan untuk mengobati defisiensi hormon pertumbuhan (GHD) pada masa kanak-kanak.

TransCon hGH adalah satu-satunya produsen hormon pertumbuhan manusia' yang dirancang dengan" Transient Conjugation" teknologi yang dipatenkan. Mekanisme kerja obat ini berbeda dari teknologi analog hormon pertumbuhan kerja panjang lainnya. Ini dapat memastikan bahwa hormon pertumbuhan manusia yang tidak dimodifikasi dan aktif dilepaskan dalam tubuh manusia selama 7 hari, dan distribusi jaringan dari hormon pertumbuhan manusia yang aktif dalam tubuh konsisten dengan hormon pertumbuhan rekombinan sekali sehari (rhGH).

Saat ini, tidak ada obat hormon pertumbuhan jangka panjang yang disetujui di pasar AS dan Eropa. TransCon hGH telah diberikan status orphan drug (ODD) untuk GHD di Amerika Serikat dan Eropa.

Ascendis berencana untuk mengajukan aplikasi otorisasi pemasaran (MAA) untuk perawatan TransCon hGH anak-anak dengan GHD ke European Medicines Agency (EMA) pada kuartal ketiga tahun ini. Perusahaan berharap dapat meluncurkan uji klinis Fase III di Jepang untuk mengevaluasi TransCon hGH pada anak-anak dengan GHD pada kuartal keempat. Selain itu, melalui investasi strategis di VISEN Pharmaceuticals, perusahaan melakukan uji klinis Fase III TransCon hGH di Greater China.

Defisiensi hormon pertumbuhan (GHD) pada anak-anak adalah penyakit langka yang serius yang disebabkan oleh kurangnya hormon pertumbuhan yang disekresikan oleh kelenjar pituitari. Anak-anak dengan GHD tidak hanya bertubuh pendek, tetapi juga memiliki kelainan metabolik, tantangan psikososial, defisit kognitif, dan kualitas hidup yang buruk.

Selama beberapa dekade, standar perawatan untuk GHD adalah injeksi subkutan hGH sekali sehari untuk meningkatkan pertumbuhan dan efek metabolik. Untuk perawat dan pasien, beban pengobatan harian injeksi sangat tinggi, yang dapat menyebabkan kepatuhan yang buruk dan mengurangi efek pengobatan secara keseluruhan.

Pada Maret 2019, Ascendis menerbitkan data top-line perawatan TransCon hGH anak-anak dengan studi fase heiGHt GHDIII. Ini adalah penelitian acak, label terbuka, dan terkontrol obat positif yang membandingkan TransCon hGH mingguan dengan hGH harian (Genotropin).

Hasil penelitian menunjukkan bahwa penelitian mencapai titik akhir primer: pada minggu ke-52, TransCon hGH tidak kalah dengan hGH harian dalam hal tingkat tahunan tinggi avatar (AHV, unit: cm / tahun) dan juga lebih tinggi dari hGH harian. Data spesifiknya adalah, dengan menggunakan analisis kovarians (ANCOVA) kelompok niat untuk mengobati, kelompok perlakuan HGH TransCon AHV adalah 11,2 cm / tahun, hGH harian adalah 10,3 cm / tahun (perbedaan antara kedua kelompok: 0. {{ 8}} cm / tahun, 95% CI: 0,22-1,50, p=0,0088).

Perlu disebutkan bahwa pada setiap tindak lanjut, AHV dari kelompok perlakuan TransCon hGH lebih tinggi daripada kelompok pengobatan hGH harian, dan perbedaan pengobatan signifikan secara statistik dari minggu ke 26 (termasuk minggu ke 26). Proporsi pasien dengan respon buruk pada kelompok perlakuan TransCon hGH dan kelompok perlakuan hGH harian (AHV< 8,0="" cm="" tahun)="" masing-masing="" adalah="" 4%="" dan="" 11%.="" semua="" analisis="" sensitivitas="" yang="" diselesaikan="" oleh="" studi="" tersebut="" mendukung="" hasil="" utama,="" yang="" menunjukkan="" kekuatan="" dari="" hasil="">

Dalam studi tersebut, TransCon hGH secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik. Efek samping konsisten dengan jenis dan frekuensi yang diamati pada kelompok perlakuan hGH harian, dan kelompok uji sebanding. Tidak ada efek samping serius yang terkait dengan obat studi yang ditemukan di kedua kelompok. Satu kejadian buruk yang serius diamati pada setiap kelompok pengobatan (1,0% pada kelompok pengobatan TransCon hGH dan 1,8% pada kelompok pengobatan hGH harian), yang tidak terkait dengan obat penelitian. Pada kedua kelompok, tidak ada efek samping yang ditemukan yang menyebabkan penghentian pengobatan obat studi.

TransCon berarti" Konjugasi Transien" ;. Ascendis' Platform milik TransCon adalah teknologi inovatif yang bertujuan untuk menciptakan terapi baru yang mengoptimalkan efek terapeutik, termasuk kemanjuran, keamanan, dan frekuensi pemberian. Molekul TransCon memiliki tiga komponen: obat induk yang tidak dimodifikasi, pembawa inert yang melindunginya, dan penghubung yang menghubungkan keduanya untuk sementara. Saat dipasang, pembawa menonaktifkan dan melindungi obat induk dari pembersihan. Ketika disuntikkan ke dalam tubuh, pH fisiologis dan kondisi suhu akan mulai melepaskan obat induk aktif yang tidak dimodifikasi dalam pelepasan yang dapat diprediksi. Karena obat induk tidak dimodifikasi, cara kerja aslinya harus tetap tidak berubah. Teknologi TransCon dapat digunakan secara luas di berbagai bidang terapi protein, peptida atau molekul kecil, dan dapat digunakan secara sistemik atau lokal.

Saat ini, Ascendis menggunakan teknologi TransCon untuk membangun perusahaan penyakit langka yang terintegrasi dan terkemuka. Perusahaan menggunakan teknologi TransCon dan obat induk yang terbukti secara klinis untuk menciptakan terapi baru yang memiliki kemanjuran, keamanan, dan / atau kenyamanan terbaik di kelasnya. Selain GHD anak-anak&# 39, perusahaan juga mengembangkan TransCon hGH dalam perawatan klinis Fase III GHD dewasa. Selain itu, perusahaan memiliki dua aset endokrinologi langka dalam klinis Fase II: (1) TransCon PTH adalah obat penghasil hormon paratiroid kerja panjang (PTH), yang digunakan untuk mengobati hipoparatiroidisme; (2) TransCon CNP adalah prodrug peptida natriuretik tipe-C kerja panjang yang digunakan untuk mengobati achondroplasia dan penyakit tulang terkait FGFR lainnya.

Pada tahun 2018, Ascendis dan Vivo Captital mendirikan usaha patungan untuk mendirikan Weisheng Pharmaceutical, dengan fokus di Tiongkok Raya, dan berkomitmen untuk pengembangan dan promosi Ascendis' Program pengobatan penyakit langka endokrin di Tiongkok Raya, meliputi Tiongkok daratan dan Hong Kong, Makau, dan Taiwan.

Pada bulan Oktober 2019, aplikasi uji klinis fase III TransCon hGH&# 39 telah disetujui oleh National Drug Administration (NMPA) untuk melakukan studi klinis fase III di China untuk mengobati defisiensi hormon pertumbuhan anak (GHD). TransCon hGH akan menjadi hormon pertumbuhan manusia kerja panjang pertama yang tidak dimodifikasi di China&# 39, digunakan seminggu sekali, yang dapat terus melepaskan hormon pertumbuhan manusia yang sama dengan persiapan sekali sehari ....